Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van de mutantselectieve PI3Kα-remmer, RLY-2608, bij volwassenen en kinderen met PIK3CA-gerelateerd overgroeispectrum en misvormingen veroorzaakt door PIK3CA-mutatie

10 november 2026 bijgewerkt door: Relay Therapeutics, Inc.

This is a 3-part Phase 2 randomized study evaluating the safety and efficacy of the mutant-selective PI3Kα inhibitor, zovegalisib (RLY-2608), in adults and children with PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) and malformations driven by PIK3CA mutation. Part 1 is a dose selection, Part 2 is a basket design with exploratory single-arm cohorts for various subpopulations of participants, and Part 3 is randomized, double-blinded study vs placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

277

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • België
  • Duitsland
      • Halle, Duitsland, Germany
  • Frankrijk
  • Ierland
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
      • Roma, Italië, 00168
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Contact:
      • Torino, Italië
        • Werving
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contact:
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Werving
        • Oslo University Hospital
        • Contact:
  • Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Werving
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contact:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefoonnummer: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

  • The participant must have a clinical diagnosis of PROS or a malformation within the ISSVA classification.
  • One or more documented activating PIK3CA mutation(s) that are targeted by selective PI3Kα inhibitors in lesional tissue and/or cell-free DNA from the lesion or blood. Some participants may be eligible without a documented PIK3CA mutation, with the sponsor's approval, as long as no other genetic driver has been documented.
  • Lansky (<16 yo) or Karnofsky (≥16 yo) performance status of ≥50.
  • Agree to provide archived lesional fluid and/or tissue or be willing to undergo pretreatment lesional biopsy (if considered safe and medically feasible) to assess PIK3CA status.

Key Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to RLY-2608.

  • Any factors that increase the risk of QTc prolongation or risk of arrhythmic events

  • Clinically significant, uncontrolled cardiovascular disease

  • Received disease-directed therapy prior to the first dose of study drug:

    1. Systemic therapy or antibody within 5 half-lives of the therapy.
    2. Local therapy including radiation, surgery, or other procedures within 28 days; lesion(s) must have demonstrated progression after the procedure.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Part 1, Group 1

RLY-2608 for patients ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation. Multiple doses of RLY-2608 for oral administration.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 1, Group 2

RLY-2608 for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 1, Group 3

Part 1, Group 3: RLY-2608 for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

RLY-2608 will be studied in pediatric participants in a dose escalation design.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 2, Group 1

Dose expansion single-arm cohorts for various subpopulations of participants ≥12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 2, Group 2

Dose expansion cohorts for participants 6 to <12 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 2, Group 3

Dose expansion cohorts for participants 2 to <6 years old with PROS or malformations with PIK3CA mutation.

Oral dose of RLY-2608 as determined during Part 1.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Experimenteel: Part 3, Arm 1

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Geneesmiddel: RLY-2608

RLY-2608 is a mutant-selective, oral PI3Kα inhibitor.
Placebo-vergelijker: Part 3, Arm 2

Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Geneesmiddel: Placebo

RLY-2608 matched-placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 3: Percentage deelnemers met volumetrische respons.
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Delen 1 en 2: Bepaling van een aanbevolen fase 2 -dosis RP2D (s) voor groepen 1, 2 en 3
Tijdsspanne: Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Delen 1 en 2: Optreden/frequentie van bijwerkingen (AE's), veranderingen in vitale tekenen, ECG's en veiligheidslaboratoriumtests en hun relatie met de onderzoeksgeneesmiddelen (veiligheid en verdraagbaarheid).
Tijdsspanne: Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 1 en 2: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in laesievolume
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Deel 1 en 2: Duur van de respons, gedefinieerd als de tijd van de eerste gedocumenteerde reactie op de datum van eerste gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden vanwege enige oorzaak
Tijdsspanne: Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Deel 1 en 2: percentage deelnemers met volumetrische respons
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Deel 1 en 2: PIK3CA-mutatiestatus in laesievloeistof en/of weefsel
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de inschrijving
Voorafgaand aan de inschrijving
Deel 3: Percentage deelnemers met verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van PGI-S, PGI-C en IGIC
Tijdsspanne: Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Deel 3: Wijziging van baseline per leeftijd geschikt Promis-profiel
Tijdsspanne: Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Deel 3: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in het laesievolume
Tijdsspanne: Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Deel 1 en 2: Plasma-concentraties en PK-parameters van RLY-2608
Tijdsspanne: Ongeveer om de 2 weken in cyclus 1, dan opnieuw in cycli 2, 4 en cyclus 7, afhankelijk van de groep van de deelnemer
Ongeveer om de 2 weken in cyclus 1, dan opnieuw in cycli 2, 4 en cyclus 7, afhankelijk van de groep van de deelnemer
Deel 3: Verandering van de basislijn in EQ-5D, EQ-5D-Y of EQ-5D-Y Proxy
Tijdsspanne: Ongeveer eenmaal per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer eenmaal per maand tot het einde van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren