Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van de mutantselectieve PI3Kα-remmer, RLY-2608, bij volwassenen en kinderen met PIK3CA-gerelateerd overgroeispectrum en misvormingen veroorzaakt door PIK3CA-mutatie

21 augustus 2026 bijgewerkt door: Relay Therapeutics, Inc.
Dit is een globale, multicenter, 3-delige fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van RLY-2608 versus placebo bij volwassen, adolescente en pediatrische deelnemers met profs en misvormingen worden aangedreven door PIK3CA-mutaties vergeleken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

277

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • België
  • Duitsland
      • Halle, Duitsland, Germany
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Necker Hospital
  • Ierland
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
      • Roma, Italië, 00168
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Contact:
      • Torino, Italië
        • Werving
        • A.O.U Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Contact:
  • Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Werving
        • Chelsea and Westminster Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Medical Institute
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Missouri
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • UNC Chapel Hill
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contact:
          • Ana Beatriz Ferreira Alves
          • Telefoonnummer: 216-636-1926
          • E-mail: ferreia2@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53715

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • De deelnemer moet een klinische diagnose PROS of een misvorming hebben binnen de ISSVA 2018-classificatie.
  • Een of meer gedocumenteerde activerende PIK3CA-mutatie (s) die zijn gericht op selectieve PI3Ka-remmers in laesieweefsel en/of celvrij DNA uit de laesie of bloed
  • Lansky (<16 jaar) of Karnofsky (≥16 jaar) prestatiestatus van ≥50.
  • Ga ermee akkoord gearchiveerde laesievloeistof en/of weefsel te verstrekken of bereid te zijn een laesiebiopsie vóór de behandeling te ondergaan (indien dit veilig en medisch haalbaar wordt geacht) om de PIK3CA-status te beoordelen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor PI3K-remmers.
  • Factoren die het risico op QTC -verlenging of risico op aritmische gebeurtenissen verhogen
  • Klinisch significante, ongecontroleerde hart- en vaatziekten
  • Ontving ziektegerichte therapie voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1, Groep 1
RLY-2608 voor patiënten ≥12 jaar oud met PROS of misvormingen met PIK3CA-mutatie. Meerdere doses RLY-2608 voor orale toediening.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Deel 1, groep 2

RLY-2608 voor deelnemers van 6 tot <12 jaar oud met PROS of misvormingen met PIK3CA-mutatie.

RLY-2608 zal worden bestudeerd bij pediatrische deelnemers aan een dosis escalatieontwerp.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Deel 1, groep 3

Deel 1, Groep 3: RLY-2608 voor deelnemers 2 tot <6 jaar oud met voor- of misvormingen met PIK3CA-mutatie.

RLY-2608 zal worden onderzocht bij pediatrische deelnemers in een dosis-escalatieontwerp.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Deel 2, Groep 1

Dosisuitbreiding single-arm cohorten voor verschillende subpopulaties van deelnemers ≥12 jaar oud met profs of misvormingen met PIK3CA-mutatie.

Orale dosis RLY-2608 zoals bepaald tijdens deel 1.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Deel 2, groep 2

Dosisuitbreidingscohorten voor deelnemers 6 tot <12 jaar oud met voor- of misvormingen met PIK3CA -mutatie.

Orale dosis RLY-2608 zoals bepaald tijdens Deel 1.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Deel 2, groep 3

Dosisuitbreidingscohorten voor deelnemers van 2 tot <6 jaar oud met PROS of misvormingen met PIK3CA-mutatie.

Orale dosis RLY-2608 zoals bepaald tijdens Deel 1.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Experimenteel: Part 3, Arm 1
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive RLY-2608 at oral dose determined during Part 1/2.
Geneesmiddel: RLY-2608
RLY-2608 is een mutant-selectieve, orale PI3Kα-remmer.
Placebo-vergelijker: Part 3, Arm 2
Adult (>18 yo) and pediatric (6 to <18 yo) participants with PROS and malformations with PIK3CA mutation will be randomized to receive placebo.
Geneesmiddel: Placebo
RLY-2608 Matched-PlaceBo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 3: Percentage deelnemers met volumetrische respons.
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Delen 1 en 2: Bepaling van een aanbevolen fase 2 -dosis RP2D (s) voor groepen 1, 2 en 3
Tijdsspanne: Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Delen 1 en 2: Optreden/frequentie van bijwerkingen (AE's), veranderingen in vitale tekenen, ECG's en veiligheidslaboratoriumtests en hun relatie met de onderzoeksgeneesmiddelen (veiligheid en verdraagbaarheid).
Tijdsspanne: Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting
Cyclus 1 van de behandeling en aan het einde van elke cyclus tot de studie stopzetting

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel 1 en 2: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in laesievolume
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Deel 1 en 2: Duur van de respons, gedefinieerd als de tijd van de eerste gedocumenteerde reactie op de datum van eerste gedocumenteerde ziekteprogressie of overlijden vanwege enige oorzaak
Tijdsspanne: Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Deel 1 en 2: percentage deelnemers met volumetrische respons
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
Basislijn, week 12, week 24
Deel 1 en 2: PIK3CA-mutatiestatus in laesievloeistof en/of weefsel
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de inschrijving
Voorafgaand aan de inschrijving
Deel 3: Percentage deelnemers met verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van PGI-S, PGI-C en IGIC
Tijdsspanne: Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Deel 3: Wijziging van baseline per leeftijd geschikt Promis-profiel
Tijdsspanne: Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer één keer per maand tot het einde van de behandeling
Deel 3: Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in het laesievolume
Tijdsspanne: Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Ongeveer elke 3 maanden gedurende ongeveer het eerste jaar, en daarna elke 6 maanden tijdens de behandeling
Deel 1 en 2: Plasma-concentraties en PK-parameters van RLY-2608
Tijdsspanne: Ongeveer om de 2 weken in cyclus 1, dan opnieuw in cycli 2, 4 en cyclus 7, afhankelijk van de groep van de deelnemer
Ongeveer om de 2 weken in cyclus 1, dan opnieuw in cycli 2, 4 en cyclus 7, afhankelijk van de groep van de deelnemer
Deel 3: Verandering van de basislijn in EQ-5D, EQ-5D-Y of EQ-5D-Y Proxy
Tijdsspanne: Ongeveer eenmaal per maand tot het einde van de behandeling
Ongeveer eenmaal per maand tot het einde van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Relay Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RLY-2608-201
  • 2024-518895-30-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren