安定した白斑の治療のために、誘導多能性幹細胞由来エキソソーム由来のエキソソーム液滴
安定した白斑の治療のための誘導多能性幹細胞由来エキソソーム(IPSC-EXOS)に関する探索的臨床研究
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、局所的な安定した白斑の治療におけるiPSC-Exosの有効性と安全性を評価することです。 IPSC-Exosは、細胞の生存、増殖、および修復を促進する能力を備えていることがわかっており、メラニン細胞の生存と機能を調節することにより、白斑患者の皮膚色素沈着を潜在的に改善しています。
この研究は2つのパートで構成され、パート1は用量とエスカレーションの研究であり、パート2はパート1の調査結果に基づいて拡張された安全研究です。
従来の3+3用量エスカレーション設計は、パート1に実装されます。コホート1:1×10^8粒子を1時間あたり受信します。コホート2:3×10^8時間あたり粒子、コホート3:9×10^8粒子1時間あたり。
パート2では、20人の被験者が1:1の比[エキソソーム(n = 10)またはエキソソームプラセボ(n = 10)]でランダム化されます。 用量レベルは、パート1に基づくデータ安全監視ボードによって決定されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Ruzhi Zhang, MD; PhD
- 電話番号:05532863172
- メール:18755377606@163.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Li Lin
- 電話番号:008618755377606
- メール:18755377606@163.com
研究場所
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Anhui
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Wuhu、Anhui、中国、241000
- The Second Affiliated Hospital of Wannan Medical College
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コンタクト:
- Li Lin
- 電話番号:008618755377606
- メール:18755377606@163.com
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主任研究者:
- Ruzhi Zhang
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- トライアル治療プロトコルに従い、スケジュールにアクセスし、自発的に研究に登録し、書面によるインフォームドコンセントを提供することに同意します。
- 18〜60歳(18歳と60歳を含む);
- 安定した局所的な白斑と臨床的に診断された(白斑の診断と治療に関する2021年のコンセンサスに従って)。安定性基準:gutiligo疾患活動性(VIDA)スケールで0のスコア。 clinical臨床的特徴:白い斑点が磁器の白で、透明または色素のエッジがあります。 Koebner現象なし(1年以上); ④ウッドのランプ検査:病変は明確な境界で白く見え、木材の光の下の領域は≤視覚推定領域であり、安定性を示しています。 皮膚CTおよび皮膚鏡検査の画像は、診断支援についても参照される場合があります。 局所化基準:単一の病変を指し、グレード1(病変領域の総体表面積の1%<1%<1%)に分類されます。 。
- 病変は6か月以上安定しており、多くの焦点が3以上であるため、少なくとも2つの病変が領域を>2cm²にすることを保証しています。
- 研究期間中および最後の投与後3か月間、受胎の計画はなく、効果的な避妊対策を採用することができます。
- この臨床研究への参加中に、研究プロトコル以外で他の抗ビチリゴ治療を一時停止することに同意します(化粧品の隠蔽を除く)。
除外基準:
- 臨床的に有意な複数または重度の薬物アレルギーを持つ個人、または治療に対する深刻なアレルギー反応を示した人、または調査員が参加者が研究薬またはその成分にアレルギー性があると予想している人。
- 進行性の白斑または中程度から重度の安定した白斑と診断された参加者。
- 体表面積の1%以上(BSA)の総偏光領域。
- コルチコステロイド、JAK阻害剤、局所漢方薬、脱切療法、メラノサイト - ケラチン細胞移植手術、光療法など、最近の過去(3か月以内に)以内に白斑の治療を受けた人。
- ひどい白血病、老化性白血病、化学/薬物誘発性白斑など、他の活動性色素性皮膚疾患の参加者は、悪性腫瘍、炎症後の色素沈着、毛細血管症、炎症性硬化症、メラスマ、メラスマ炎症症などによる色素沈着過剰、炎症後高増殖、炎症性硬化症などの増加症など、他の活性色素性皮膚疾患の参加者。;
- アトピー性皮膚炎、乾癬、椎間板ループス、ハンセン病、梅毒、脂肪皮膚皮膚炎など、アトピー性皮膚炎、椎間板ループス、ハンセン病、梅毒など、スクリーニング期間中の活発な炎症性皮膚疾患または皮膚の状態の証拠。 ;
- 妊娠または母乳育児の女性;
- 他の自己免疫疾患および主要な病気の病歴または現在の診断を受けた参加者:結核、悪性腫瘍、心血管疾患および脳血管疾患、肝臓および腎臓病など。
- 物質やアルコール乱用の病歴、または精神的健康状態に苦しんでいる個人;
- 調査官の裁判官が参加者の有効性と安全性の評価または試験結果に影響を与える可能性があるという異常な血液検査結果。
- 調査官が、参加者のコンプライアンスが影響を受ける可能性があるか、この研究に参加するのに適していないと考えている他の状況。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:順次割り当て
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:エキソソームグループ
Group1-low-Dose Group、3人の患者は、100μLの病変領域の4平方センチメートルあたり1×10^8粒子でGD-ISO-003の用量を受け取ります。
Group2-MID用量グループ、3人の患者は、100μLの病変領域の4平方センチメートルあたり3×10^8粒子でGD-ISO-003の用量を受け取ります。
Group3-High用量群では、3人の患者が、100μLの病変領域の4平方センチメートルあたり9×10^8粒子でGD-ISO-003の用量を受け取ります。
投与方法はマイクロニードル注射で、各注射は100 ULです。
2週間に1回、合計治療期間は3か月で、6か月の追加の追跡期間があります
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ヒト誘発性多能性幹細胞由来エキソソーム(GD-iExo-003
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プラセボコンパレーター:プラセボグループ
この腕の患者にはプラセボが与えられます。
投与方法はマイクロニードル注射で、各注射は100 ULです。
2週間に1回、合計治療期間は3か月で、6か月の追加フォローアップ期間があります。
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注射用のヒト誘導多能性幹細胞に由来するエキソソームのプラセボ
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAEによって評価される有害事象
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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安全性を評価するために、潜在的に治療されたすべての被験者
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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局所的な副作用
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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紅斑、水疱、侵食、スケーリング、色素沈着、ケブナー現象など、治療後の白い斑点の部位での病変の変化
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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全身性副作用
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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血液検査肝機能インジケーター - アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)および腎臓機能インジケーター - クレアチニン(CR)、血液尿素窒素(BUN)を確認する
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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白いパッチの領域の変化
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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グリッドカウント方法を使用して、白いパッチの面積を計算する
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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白斑地面積スコアリングインデックス(VASI)の変更
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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vasi =ハンドパームユニットの数×削除の割合、VASI値は0〜100の範囲です。 1つのパームエリアは32の指ジョイントユニットに分割され、パームセンターエリアは0.54%を表す18の指ジョイントユニットを占め、1つの指ジョイントユニットは0.03%を表します。 VASI改善率=(治療前のVASIスコア - 治療後のVASIスコア) /治療前のVASIスコア×100%。 VASI50は、ベースラインから50%以上のVASIスコアの改善として定義されています。 VASI75は、ベースラインから75%以上のVASIスコアの改善として定義されています。 |
スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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白斑の概要スケール(VNS)が変化します
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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このアンケートには、外観の顕著性と心理社会的影響の評価が含まれており、スコアが高いほど、より大きなレベルの影響を示しています。
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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皮膚科の生活品質指数(DLQI)の変化
時間枠:スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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アンケートには10の質問が含まれており、各オプションは0から3にスコアリングされます。質問が関連しない場合、スコア範囲は0から30であり、スコアが高いほど、生活の質に大きな影響を与えることを示します。 。
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スクリーニングと1日、2週間、4週間、6週間、8週間、10週間、12週間、14週間、18週間、22週間、最初の注射後24週間後
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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