- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06810869
Esosomi celle staminali pluripotenti indotte Gocce nasali per il trattamento della vitiligine stabile
Studio clinico esplorativo su esosomi derivati dalle cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC-EXOS) per il trattamento della vitiligo stabile
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di IPSC-EXOS nel trattamento della vitiligine stabile localizzata. È stato scoperto che IPSC-Exos possiede la capacità di promuovere la sopravvivenza cellulare, la proliferazione e la riparazione, migliorando potenzialmente la pigmentazione della pelle nei pazienti con vitiligine modulando la sopravvivenza e la funzione dei melanociti.
Questo studio consisterà in 2 parti, con la parte 1 uno studio di escalation dose e la parte 2 è uno studio di sicurezza esteso basato sui risultati della parte 1.
Un tradizionale design di escalation di 3+3 dose sarà implementato nella parte 1. Coorte 1: ricevere 1 × 10^8 particelle al tempo; Coorte 2: 3 × 10^8 particelle per tempo e coorte 3: 9 × 10^8 particelle per tempo.
Nella parte 2, 20 soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 [esosoma (n = 10) o placebo esosoma (n = 10)]. Il livello di dose sarà determinato dalla scheda di monitoraggio della sicurezza dei dati in base alla parte 1.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ruzhi Zhang, MD; PhD
- Numero di telefono: 05532863172
- Email: 18755377606@163.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Li Lin
- Numero di telefono: 008618755377606
- Email: 18755377606@163.com
Luoghi di studio
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Anhui
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Wuhu, Anhui, Cina, 241000
- The Second Affiliated Hospital of Wannan Medical College
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Contatto:
- Li Lin
- Numero di telefono: 008618755377606
- Email: 18755377606@163.com
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Investigatore principale:
- Ruzhi Zhang
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Accettare di seguire il protocollo di trattamento della prova e il programma di visita, iscriversi volontariamente allo studio e fornire un consenso informato scritto;
- Di età compresa tra 18 e 60 anni (compresi 18 e 60 anni);
- Diagnosticato clinicamente con vitiligine localizzata stabile (in conformità con il consenso del 2021 sulla diagnosi e il trattamento della vitiligine); Criteri di stabilità: ① un punteggio di 0 sulla scala dell'attività della malattia della vitiligine (VIDA); ② Caratteristiche cliniche: le macchie bianche appaiono bianche in porcellana, con bordi chiari o pigmentati; ③ nessun fenomeno Koebner (per ≥1 anno); ④ Esame della lampada del legno: le lesioni appaiono bianche con confini chiari e l'area sotto la luce del legno è ≤ area di stima visiva, che indica stabilità. Le immagini CT e dermatoscopia della pelle possono anche essere referenziate per l'assistenza diagnostica. Criteri di localizzazione: si riferisce a singole lesioni, con un'area classificata come grado 1 (area di lesione <1% della superficie corporea totale), dove non è ancora possibile determinare se la presentazione è segmentaria o non segmentaria al momento della consultazione .
- Le lesioni sono stabili per più di 6 mesi, con un numero di focolai ≥3, garantendo che almeno 2 lesioni abbiano un'area> 2 cm²;
- Non hanno piani per il concepimento durante il periodo di studio e per 3 mesi dopo l'ultima amministrazione e può adottare misure contraccettive efficaci;
- Accetta di sospendere qualsiasi altro trattamento anti-vitiligine al di fuori del protocollo di studio durante la partecipazione a questa ricerca clinica (escluse incorporate cosmetiche).
Criteri di esclusione:
- Individui con allergie farmacologiche multiple o gravi clinicamente significative, o coloro che hanno avuto gravi reazioni allergiche ai trattamenti o in cui l'investigatore prevede che il partecipante possa essere allergico al farmaco di studio o a qualsiasi delle sue componenti;
- Partecipanti con diagnosi di vitiligine progressiva o vitiligine stabile da moderata a grave;
- Area depigmentata totale ≥1% della superficie corporea (BSA);
- Coloro che hanno ricevuto altri trattamenti per la vitiligine nel recente passato (entro 3 mesi), come corticosteroidi, inibitori di JAK, medicine a base di erbe topiche, terapia di depigmentazione, chirurgia del trapianto di melanociti-keratinociti, fototerapia, ecc.;
- Partecipanti con altre malattie della pelle pigmentate attive durante il periodo di screening, come Pityriasis alba, leucoderma senile, vitiligine indotta da chimica/indotta da farmaci, iperpigmentazione dovuta a malignità, iperpigmentazione post-infiammato .;
- Evidenza di patologie infiammatorie attive o condizioni cutanee durante il periodo di screening, come dermatite atopica, psoriasi, lupus discoidico, lebbra, sifilide, dermatite seborroica, ecc. ;
- Donne incinte o allattanti;
- Partecipanti con una storia o una diagnosi attuale di altre malattie autoimmuni e malattie principali: tubercolosi, AIDS, neoplasie, malattie cardiovascolari e cerebrovascolari, malattie epatiche e renali, ecc.;
- Individui con una storia di sostanza o abuso di alcol o coloro che soffrono di condizioni di salute mentale;
- Gli esami del sangue anormale risultano che i giudici degli investigatori potrebbero influire sulla valutazione dell'efficacia e della sicurezza dei partecipanti o dei risultati della prova;
- Qualsiasi altra circostanza in cui l'investigatore ritiene che la conformità del partecipante possa essere influenzata o non è adatto a partecipare a questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di esosomi
Gruppo 1 gruppo di dose, 3 pazienti riceveranno dosi di GD-iexo-003 a 1 × 10^8 particelle per 4 centimetri quadrati di area di lesione in 100 μL.
Gruppo 2 Mid-dose, 3 pazienti riceveranno dosi di GD-iexo-003 a 3 × 10^8 particelle per 4 centimetri quadrati di area di lesione in 100 μL.
Gruppo 3 a dosi di alto livello, 3 pazienti riceveranno dosi di GD-iexo-003 a 9 × 10^8 particelle per 4 centimetri quadrati di area di lesione in 100 μL.
Il metodo di somministrazione è iniezione di microneedle, con ogni iniezione di 100 UL.
Una volta ogni 2 settimane, per una durata totale del trattamento di 3 mesi, con un ulteriore periodo di follow-up di 6 mesi
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Exosomi derivati da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (GD-iexo-003)
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Comparatore placebo: gruppo placebo
Ai pazienti in questo braccio verrà somministrato un placebo.
Il metodo di somministrazione è iniezione di microneedle, con ogni iniezione di 100 UL.
Una volta ogni 2 settimane, per una durata totale del trattamento di 3 mesi, con un ulteriore periodo di follow-up di 6 mesi.
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Un placebo di esosomi derivati da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo per l'iniezione
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi come valutato da CTCAE
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Tutti i soggetti potenzialmente trattati per valutare la sicurezza
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Reazioni avverse locali
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Cambiamenti nelle lesioni nel sito delle patch bianche dopo il trattamento, come eritema, vesciche, erosione, ridimensionamento, pigmentazione, fenomeno Koebner, ecc.
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Reazioni avverse sistemiche
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Esami del sangue per verificare gli indicatori di funzionalità epatica-alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) -e Indicatori di funzionalità renale-cretinina (CR), azoto di urea nel sangue (BUN)
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Cambiamenti nell'area delle patch bianche
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Usando il metodo del conteggio della griglia per calcolare l'area delle patch bianche
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Modifica del punteggio dell'area di Vitiligo (VASI)
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Vasi = numero di unità di palma manuale × percentuale di depigmentazione, con valori Vasi che vanno da 0 a 100. Un'area di palma è divisa in unità a 32 unità congiunta, in cui l'area del Centro di Palm rappresenta unità a 18 dita che rappresentano lo 0,54%e un'unità di giunzione delle dita rappresenta lo 0,03%. Tasso di miglioramento VASI = (punteggio VASI prima del trattamento - punteggio VASI dopo il trattamento) / punteggio VASI prima del trattamento × 100%. Vasi50 è definito come un miglioramento del punteggio VASI di ≥50% rispetto al basale; Vasi75 è definito come un miglioramento del punteggio VASI di ≥75% rispetto al basale. |
Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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CAMBIAMENTO DI NETICEABILITY SCALE (VNS)
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Questo questionario include valutazioni della rilevabilità dell'aspetto e dell'impatto psicosociale, con punteggi più alti che indicano un maggiore livello di impatto.
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Dermatology Life Quality Index (DLQI) Cambia
Lasso di tempo: Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Il questionario contiene 10 domande, con ogni opzione valutata da 0 a 3. Se una domanda non è rilevante, viene anche valutata come 0. L'intervallo di punteggio è da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano un impatto maggiore sulla qualità della vita .
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Screening e 1 giorno, 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 12 settimane, 14 settimane , 18 settimane , 22 settimane , 24 settimane dopo la prima iniezione
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- WYEFYLS2024121
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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