- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06810869
Indukované pluripotentní exosomy odvozené z nosních kapek pro léčbu stabilního vitiligo
Průzkumná klinická studie o indukovaných exosomech odvozených od pluripotentních kmenových buněk (IPSC-exos) pro léčbu stabilní vitiligo
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost IPSC-exos při léčbě lokalizovaného stabilního vitiliga. Bylo zjištěno, že IPSC-exos má schopnost podporovat přežití buněk, proliferace a opravit, což potenciálně zlepšuje pigmentaci kůže u pacientů s vitiligo modulací přežití a funkce melanocytů.
Tato studie bude sestávat z 2 částí, přičemž část 1 je studie eskalace dávky a část 2 je rozšířená bezpečnostní studie založená na nálezech části 1.
Tradiční návrh eskalace dávky 3+3 bude implementován v části 1. kohorta 1: přijímat 1 × 10^8 částic za čas; kohorta 2: 3 × 10^8 částic za čas a kohorta 3: 9 × 10^8 částic za čas.
V části 2 bude 20 subjektů randomizováno v poměru 1: 1 [exosom (n = 10) nebo exozomové placebo (n = 10)]. Hladina dávky bude stanovena radou pro monitorování bezpečnosti dat na základě části 1.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ruzhi Zhang, MD; PhD
- Telefonní číslo: 05532863172
- E-mail: 18755377606@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Li Lin
- Telefonní číslo: 008618755377606
- E-mail: 18755377606@163.com
Studijní místa
-
-
Anhui
-
Wuhu, Anhui, Čína, 241000
- The Second Affiliated Hospital of Wannan Medical College
-
Kontakt:
- Li Lin
- Telefonní číslo: 008618755377606
- E-mail: 18755377606@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ruzhi Zhang
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Souhlasíte s tím, že budete dodržovat protokol o zkoušce a návštěvu, dobrovolně se přihlásit do studie a poskytnout písemný informovaný souhlas;
- Ve věku 18–60 let (včetně 18 a 60 let);
- Klinicky diagnostikována stabilní lokalizovaná vitiligo (v souladu s konsensem 2021 o diagnóze a léčbě vitiligo); Kritéria stability: ① Skóre 0 na stupnici vitiligové aktivity (VIDA); ② Klinické charakteristiky: Bílé skvrny se zdají porcelánové bílé, s čistými nebo pigmentovanými okraji; ③ Žádný fenomén Koebner (po dobu ≥ 1 rok); ④ Vyšetření lampy Wood: Léze se zdá být bílé s čistými hranicemi a oblast pod Woodovým světlem je ≤ oblast vizuálního odhadu, což ukazuje na stabilitu. Pro diagnostickou pomoc lze také odkazovat na kožní CT a dermatoskopické obrazy. Lokalizační kritéria: odkazuje na jednotlivé léze, přičemž oblast je klasifikována jako stupeň 1 (oblast lézí <1% celkové plochy těla), kde dosud není možné určit, zda je prezentace v době konzultace segmentová nebo segmentační .
- Léze byly stabilní déle než 6 měsíců, s řadou ložisek ≥ 3, což zajišťuje, že alespoň 2 léze mají plochu> 2 cm²;
- Nemají žádné plány na početí během studijního období a po dobu 3 měsíců po poslední správě a mohou přijmout účinná antikoncepční opatření;
- Souhlasíte s pozastavením jakékoli jiné léčby anti-vitiligo mimo protokol studie během účasti na tomto klinickém výzkumu (s výjimkou kosmetických krytí).
Kritéria pro vyloučení:
- Jednotlivci s klinicky významnými nebo závažnými léčivými alergiemi nebo ti, kteří měli vážné alergické reakce na léčbu, nebo kde vyšetřovatel očekává, že účastník může být alergický na studijní léky nebo na některou z jeho složek;
- Účastníci diagnostikovali progresivní vitiligo nebo mírné až silné stabilní vitiligo;
- Celková depigmentovaná plocha ≥1% plochy povrchu těla (BSA);
- Ti, kteří podstoupili další léčbu pro Vitiligo v nedávné minulosti (do 3 měsíců), jako jsou kortikosteroidy, inhibitory JAK, lokální bylinné léky, depigmentační terapie, transplantace transplantace melanocytů, chirurgie, atd.;
- Účastníci s dalšími aktivními pigmentovanými kožními chorobami během období screeningu, jako je pityriasis alba, senilní leukoderma, chemická/léčiva indukovaná vitiligo, hyperpigmentace v důsledku malignity, poruchy podvádění a tóny a tónovou hypopigmentací, ad. Atdital, ad. .;
- Důkaz aktivního zánětlivého kožního onemocnění nebo stavu kůže během období screeningu, jako je atopická dermatitida, psoriáza, diskoidní lupus, malomocenství, syfilis, seborheická dermatitida atd., Která vyšetřovatel může posoudit s hodnocením reakce a bezpečnosti vitiligo ;;
- Těhotné nebo kojící ženy;
- Účastníci s historií nebo současnou diagnózou jiných autoimunitních onemocnění a hlavních onemocnění: tuberkulóza, AIDS, malignity, kardiovaskulární a cerebrovaskulární onemocnění, onemocnění jater a ledvin atd.;
- Jednotlivci s anamnézou látky nebo zneužívání alkoholu nebo osoby trpícími duševními zdravími;
- Výsledky abnormálních krevních testů, že soudci vyšetřovatelé by mohli ovlivnit posouzení účinnosti a bezpečnosti účastníka nebo výsledků pokusů;
- Jakékoli jiné okolnosti, kdy se vyšetřovatel domnívá, že dodržování účastníka může být ovlivněno nebo je nevhodné k účasti na této studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Exosomes Group
Skupina s nízkou dávkou skupiny1, 3 pacienti budou dostávat dávky GD-IEXO-003 při 1 x 10^8 částic na 4 čtvereční centimetry oblasti léze ve 100 μl.
Skupina Group2-MID-dávka, 3 pacienti dostávají dávky GD-IEXO-003 při 3 x 10^8 částic na 4 čtvereční centimetry oblasti léze ve 100 μl.
Skupina vysokých dávek skupiny3, 3 pacienti budou dostávat dávky GD-IEXO-003 při 9 × 10^8 částic na 4 čtvereční centimetry oblasti léze ve 100 μl.
Metoda podávání je injekce mikroneedle, přičemž každá injekce je 100 UL.
Jednou za 2 týdny, po dobu celkového trvání léčby 3 měsíce, s dalším sledovacím obdobím 6 měsíců
|
Exosomy odvozené z pluripotentních kmenových buněk vyvolané člověkem (GD-IEXO-003)
|
|
Komparátor placeba: Skupina placeba
Pacienti v této paži budou mít placebo.
Metoda podávání je injekce mikroneedle, přičemž každá injekce je 100 UL.
Jednou za 2 týdny po dobu celkových trvání léčby 3 měsíce, s dalším sledovacím obdobím 6 měsíců.
|
placebo exosomů odvozených z lidského indukovaného pluripotentního kmene pro injekci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí účinky, jak je hodnoceno CTCAE
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
všechny potenciálně ošetřené subjekty k posouzení bezpečnosti
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Místní nežádoucí účinky
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Změny v lézích v místě bílých skvrn po ošetření, jako je erytém, puchýře, eroze, škálování, pigmentace, koebnerový jev atd.
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
|
Systémové nežádoucí účinky
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Krevní testy za účelem kontroly indikátorů jater-alanin aminotransferázy (ALT), aspartát aminotransferázy (AST)-a ukazatele ledvin-kreatinin (CR), dusík močoviny krve (bun)
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
|
Změny v oblasti bílých skvrn
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Použití metody počítání mřížky pro výpočet oblasti bílých náplastí
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
|
Změna indexu vitiligo oblasti (VASI)
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
VASI = Počet ručních palmových jednotek × procento depigmentace, s hodnotami VASI v rozmezí od 0 do 100. Jedna oblast dlaní je rozdělena na 32 jednotek prstu, kde oblast palmového středu představuje 18 jednotek s prstem představujícím 0,54%a jedna jednotka prstu představuje 0,03%. Míra zlepšení VASI = (skóre VASI před ošetřením - skóre VASI po léčbě) / VASI skóre před ošetřením × 100%. VASI50 je definováno jako zlepšení skóre VASI ≥ 50% od výchozí hodnoty; VASI75 je definován jako zlepšení ve skóre VASI ≥ 75% od základní linie. |
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
|
Změna stupnice vířivosti vitiligo (VNS)
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Tento dotazník zahrnuje posouzení znalosti vzhledu a psychosociálního dopadu, přičemž vyšší skóre naznačuje větší úroveň dopadu.
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
|
Index kvality života dermatologie (DLQI) změna
Časové okno: Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Dotazník obsahuje 10 otázek, přičemž každá možnost skóroval od 0 do 3. Pokud není otázka relevantní, je také hodnocena jako 0. Rozsah skóre je od 0 do 30, s vyšším skóre naznačujícím větší dopad na kvalitu života .
|
Screening a 1 den, 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 10 týdnů, 12 týdnů, 14 týdnů , 18 týdnů , 22 týdnů , 24 týdnů po první injekci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- WYEFYLS2024121
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .