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鎌状赤血球疾患患者における急性胸部症候群治療に対するトシリズマブの有効性と安全性 (TOCIACS)

2026年6月22日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

鎌状赤血球疾患の小児および成人患者における急性胸部症候群治療に対するトシリズマブの有効性と安全性

この研究の目的は、トシリズマブの単一の注入が、急性胸部症候群（ACS）中の鎌状赤血球疾患（SCD）の小児細胞疾患（SCD）の補助酸素と呼吸補助の両方からの離乳の成功までの時間を短縮するのに効果的であるかどうかを判断することです。 ）。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

SCDは重度のヘモグロビン症であり、世界で最初の単源疾患と考えられています。 SCDの最も頻繁かつ深刻な合併症の1つであるACSは、集中治療室のSCD患者の入院と死亡率の最初の原因です。 しかし、その病態生理学は長い間よく理解されており、治療の選択肢は限られています。

他の主要な炎症誘発性サイトカインとは異なり、ACS中のSCDの小児からのsputum（または気管支肺胞液）で、インターロイキン-6（IL-6）のレベルで大きな増加が報告されています。 また、SARS-COV-2感染症の有無にかかわらずACSのために入院したSCD患者におけるトシリズマブ（抗ヒトIL-6受容体モノクローナル抗体）の投与後の非常に急速に有利な結果の観察は、トシリズマブが重要な治療法である可能性があることを示唆しています。 ACS。

研究の種類

介入

入学 (推定)

130

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Aminata TRAORE, Project advisor
        • 主任研究者：
          • Slimane Allali, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. すべての遺伝子型のSCD患者（SS、SC、S/β0およびS/β+）
  2. 2歳以上の年齢
  3. ACSのために入院し、WHOによって発熱および/または急性呼吸器症状の関連として定義され、胸部イメージングに新しい肺浸潤（X線、肺超音波、またはCTスキャン）に浸透します）
  4. SPO2≥95％または非侵襲的呼吸支持（高流量の鼻酸素または連続した気道酸素またはバイレベルの非侵襲的換気）または侵入的な機械的換気またはECMOで48時間未満の補助酸素≥2L/minを必要とします。
  5. 出産年齢の少女または女性のネガティブ妊娠検査
  6. 患者または法定代理人の自由に与えられ、情報を絞られ、書面による同意
  7. 社会保障（または健康保険）への提携
  8. 治療の投与から最大3か月までの効果的な避妊（トシリズマブまたはプラセボ）

除外基準：

  1. 補足酸素および/または呼吸サポートの最初の48時間以内にトシリズマブ/プラセボ注射を行うことは不可能です（包含基準n°4で定義されています）。 交換輸血が包含時に示されている場合、トシリズマブ/プラセボの注入前に実行する必要があります。
  2. トシリズマブまたはその賦形剤に対する既知の過敏症
  3. 既知の活性電流細菌、ウイルス、真菌、マイコバクテリア、またはその他の感染症（結核および非定型のマイコ​​バクテリア疾患、B型肝炎、およびヘルペスゾスターを含むがこれらに限定されない）
  4. 過去4週間以内にライブ/減衰ワクチンによる予防接種
  5. 過去3か月以内に免疫調節療法、抗拒絶療法、細胞枯渇療法、および治療剤
  6. ヒト、ヒト、またはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギーまたはアナフィラキシー反応の既往歴
  7. 憩室炎、抗生物質治療を必要とする憩室症の病歴、またはクローン病、潰瘍性大腸炎、または患者に穿孔の素因となる可能性のある他の症候性低胃腸疾患などの慢性低胃腸疾患の病歴
  8. 過去3年以内に診断された悪性疾患または悪性腫瘍の証拠
  9. 妊娠または母乳育児
  10. 捜査官の意見では、死への差し迫った避けられない進歩
  11. 絶対好中球数<1.0 g/Lまたは血小板<50 g/L
  12. altまたはast> 5倍正常の上限
  13. 糸球体ろ過率（GFR）<60 ml/min/1,73m²
  14. 人間の使用のための薬用製品に関する別の介入研究への現在の登録

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アームA：トシリズマブ（roactemra®、20 mg/ml）
患者の場合は8 mg/kg（最大800 mgまでの最大800 mg）での1つの単一の静脈内注入は、30 kg以上、30 kg未満の患者の場合は12 mg/kgです。
薬：トシリズマブ（Roactemra®、20 mg/ml）。
患者の場合は8 mg/kg（最大800 mgまでの最大800 mg）での1つの単一の静脈内注入<30 kg以上、患者<30 kg未満の場合は12 mg/kg
プラセボコンパレーター：アームB：プラセボ（NaCl 0.9％）
1つの単一の静脈内注入
薬：プラセボ（NaCl 0.9％）
1つの単一の静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
補助酸素と呼吸器支持の両方から離乳を成功させるまでの時間
時間枠：ACSの入院中、ランダム化からランダム化後28日目まで
補助酸素と呼吸器支持の両方からの離乳は、次の24時間の間に酸素なしでSPO2≥95％として定義され、次の48時間の呼吸サポートなしの自発呼吸（非侵襲的または侵襲的）と定義されています
ACSの入院中、ランダム化からランダム化後28日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
入院中およびトシリズマブまたはプラセボ注射後3か月以内に有害事象
時間枠：ランダム化後3か月以内
重度で重度の有害事象ではない（高血圧、過敏症反応、低カリウム血症、好中球減少症、血小板減少症、感染症、肺塞栓症/血栓症、肝細胞溶解、臓器不全を含む）
ランダム化後3か月以内
退院する時間
時間枠：ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
入院期間
ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
死亡
時間枠：ランダム化後3か月以内
死亡
ランダム化後3か月以内
輸血の必要性
時間枠：ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
赤血球輸血が必要です
ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
受け取った赤血球ユニットの総数
時間枠：ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
受け取った赤血球ユニットの総数
ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
非侵襲的換気の必要性（包含時の換気サポートのない患者向け）
時間枠：ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
非侵襲的換気（高流量の鼻酸素、連続した気道陽圧、または双生児の非侵襲的換気）の必要性、包含時の換気サポートのない患者のための
ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
侵襲的換気の必要性（包含時の侵入換気のない患者向け）
時間枠：ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
包摂的換気のない患者のための侵入換気の必要性
ランダム化の日付から入院の終了日まで、最大3か月間評価されました
トシリズマブまたはプラセボ注射後3か月以内に血管閉塞危機またはACSの再入院
時間枠：ランダム化後3か月以内
トシリズマブまたはプラセボ注射後3か月以内に血管閉塞危機またはACSの再入院
ランダム化後3か月以内
C-Reactiveタンパク質（CRP）、Procalcitonin（PCT）、血漿およびSputum IL-6レベル48（+/- 12）時間トシリズマブまたはプラセボ注射後
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
C-Reactiveタンパク質（CRP）、Procalcitonin（PCT）、血漿およびSputum IL-6レベル48（+/- 12）時間トシリズマブまたはプラセボ注射後
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の数時間後、プロカルシトニン（PCT）レベル48（+/- 12）時間
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の数時間後、プロカルシトニン（PCT）レベル48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射後の血漿IL-6レベル48（+/- 12）時間
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射後の血漿IL-6レベル48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の数時間後にsputum IL-6レベル48（+/- 12）
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の数時間後にsputum IL-6レベル48（+/- 12）
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射の数時間後の胸部画像改善48（+/- 12）
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
胸部イメージングの改善（胸部X線または肺超音波）は、ACS画像の悪化、安定性、または改善という3つの回答から選択する必要がある調査員によって評価されます。
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射後の血漿48（+/- 12）時間のトシリズマブレベル
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
トシリズマブまたはプラセボ注射後の血漿48（+/- 12）時間のトシリズマブレベル
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
Sputum（または侵襲的な機械的換気の場合の気管吸引）のトシリズマブレベル48（+/- 12）トシリズマブまたはプラセボ注射後48（+/- 12）
時間枠：トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間
Sputum（または侵襲的な機械的換気の場合の気管吸引）のトシリズマブレベル48（+/- 12）トシリズマブまたはプラセボ注射後48（+/- 12）
トシリズマブまたはプラセボ注射の48（+/- 12）時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

協力者

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

捜査官

  • 主任研究者：Slimane ALLALI, MD, PhD、Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital, Paris, France

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年8月27日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2025年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月4日

最初の投稿 (実際)

2025年2月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月22日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APHP220797
  • 2023-505109-17-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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