Efficacia e sicurezza del tocilizumab per il trattamento della sindrome del torace acuta in pazienti con malattia a cellule falciformi (TOCIACS)

Criteri di inclusione:

1. Paziente SCD di tutti i genotipi (SS, SC, S/β0 e S/β+)
2. Età ≥ 2 anni
3. Ospedale per ACS, definito dall'OMS come associazione di febbre e/o sintomi respiratori acuti con un nuovo infiltrato polmonare sull'imaging toracico (raggi X, ecografia polmonare o TAC)
4. Richiedere ossigeno supplementare ≥ 2 L/min per SPO2 ≥ 95% o supporto respiratorio non invasivo (ossigeno nasale ad alto flusso o pressione delle vie aeree positive continue o ventilazione non invasiva bilevello) o ventilazione meccanica invasiva o ECMO, per meno di 48 ore
5. Test di gravidanza negativa per ragazze o donne in età fertile
6. Consenso gratuito, informato e scritto di rappresentanti di pazienti o legali
7. Affiliazione alla previdenza sociale (o assicurazione sanitaria)
8. Contraccezione efficace fino a 3 mesi dopo la somministrazione di trattamento (tocilizumab o placebo)

Criteri di esclusione:

1. Impossibilità di eseguire l'iniezione di timizumab/placebo entro le prime 48 ore di ossigeno supplementare e/o supporto respiratorio (come definito nei criteri di inclusione n ° 4). Se la trasfusione di scambio è indicata in inclusione, deve essere eseguita prima dell'iniezione di tocilizumab/placebo.
2. L'ipersensibilità nota a tocilizumab o ai suoi eccipienti
3. Active Active Active Active grave grave batteriche, virali, fungine, micobatteriche o altre infezioni (incluso ma non limitato alla tubercolosi e alle malattie micobatteriche atipiche, epatite B e C e herpes Zoster)
4. Immunizzazione con un vaccino vivente/attenuato nelle ultime 4 settimane
5. Terapia immunomodulatoria, terapia anti-reiezione, terapie ad esaurimento cellulare e agenti sperimentali negli ultimi 3 mesi
6. Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche agli anticorpi monoclonali umani, umanizzati o murini
7. Storia di diverticolite, diverticolosi che richiede un trattamento antibiotico o malattia gastrointestinale ulcerosa cronica come la malattia di Crohn, la colite ulcerosa o altre condizioni gastrointestinali inferiori sintomatiche che potrebbero predisporre un paziente alle perforazioni
8. Prove di malattie maligne o neoplasie diagnosticate negli ultimi 3 anni
9. Gravidanza o allattamento
10. Progressione imminente e inevitabile verso la morte nell'opinione dell'investigatore
11. Conte di neutrofili assoluti <1,0 g/L o piastrine <50 g/L
12. Alt o AST> 5 volte il limite superiore del normale
13. Tasso di filtrazione glomerulare (GFR) <60 ml/min/1,73 m²
14. Iscrizione attuale a un'altra ricerca interventistica relativa a un prodotto medicinale per uso umano