Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность Tocelizumab для лечения острой лечения синдрома грудной клетки у пациентов с серповидно -клеточной болезнью (TOCIACS)

22 июня 2026 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Эффективность и безопасность Tocelizumab для лечения острого синдрома грудной клетки у детей и взрослых с серповидно -клеточной болезнью

Цель этого исследования состоит в том, чтобы определить, эффективна ли единственная инфузия тоцилизумаба в сокращении времени до успешного отъема как от дополнительного кислорода, так и любой респираторной поддержки, у педиатрических и взрослых пациентов с серповидно -клеточной болезнью (SCD) во время синдрома острого грудной клетки (ACS. )

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

SCD является тяжелой гемоглобинопатией, которая считается первым моногенным заболеванием в мире. ACS, одно из наиболее частых и серьезных осложнений SCD, является первой причиной госпитализации и смертности пациентов с SCD в отделении интенсивной терапии. Тем не менее, его патофизиология долгое время была плохо изучена, и терапевтические варианты ограничены.

Недавно было сообщено о значительном увеличении уровня интерлейкина-6 (IL-6), в отличие от других основных провоспалительных цитокинов, в мокроте (или бронхоалвеолярной жидкости) от SCD детей во время ACS, положительно коррелированной с тяжестью AC. Кроме того, наблюдения за очень быстро благоприятным исходом после введения tocelizumab (моноклональное антитело рецептора IL-6 против человечества) у пациентов с SCD, госпитализированными для ACS с инфекцией SARS-COV-2 или без него, предполагает, что тоцицилизумаб может быть ключевой терапией или без него. Кондиционер

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

130

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Slimane ALLALI, MD, PhD
  • Номер телефона: +33 01 44 49 48 96
  • Электронная почта: slimane.allali@aphp.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital
        • Контакт:
          • Slimane ALLALI, MD, PhD
          • Номер телефона: +33 01 44 49 48 96
          • Электронная почта: slimane.allali@aphp.fr
        • Контакт:
          • Aminata TRAORE, Project advisor
        • Главный следователь:
          • Slimane Allali, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент SCD всех генотипов (SS, SC, S/β0 и S/β+)
  2. Возраст ≥ 2 года
  3. Госпитализирован для ACS, определяемый ВОЗ в качестве ассоциации лихорадки и/или острых респираторных симптомов с новым легочным инфильтратом при визуализации груди (рентген, ультразвук легких или КТ)
  4. Требование дополнительного кислорода ≥ 2 л/мин для SPO2 ≥ 95% или неинвазивной респираторной поддержки (высокий уровень кислорода на носовом носе или непрерывном положительном давлении дыхательных путей или двуиинвазивная вентиляция с двумя
  5. Отрицательный тест на беременность для девочек или женщин детородного возраста
  6. Свободно дано, информированное и письменное согласие пациентов или юридических представителей
  7. Перевод к социальному обеспечению (или медицинскому страхованию)
  8. Эффективная контрацепция до 3 месяцев после введения лечения (Tocelizumab или плацебо)

Критерии исключения:

  1. Невозможность выполнить инъекцию Tocilizumab/плацебо в течение первых 48 часов дополнительной кислорода и/или респираторной поддержки (как определено в критериях включения № 4). Если переливание обмена указано при включении, его необходимо выполнить до инъекции Tocelizumab/Placebo.
  2. Известная гиперчувствительность к Tocelizumab или его наполнениям
  3. Известный активный текущий тяжелый бактериальный, вирусный, грибковой, микобактериальные или другие инфекции (включая, помимо прочего, туберкулез и атипичные микобактериальные заболевания, гепатит В и С, а также герпес
  4. Иммунизация с живой/ослабленной вакциной в течение последних 4 недель
  5. Иммуномодулирующая терапия, антиотрационная терапия, терапия истощения клеток и исследуемые агенты в течение последних 3 месяцев
  6. История тяжелых аллергических или анафилактических реакций на человеческие, гуманизированные или мышиные моноклональные антитела
  7. История дивертикулита, дивертикулеза, требующего лечения антибиотиками, или хронического язвенного заболевания с низким уровнем желудочно -кишечного тракта, таких как болезнь Крона, язвенной колит или другие симптоматические заболевания с низким уровнем желудочно -кишечного тракта, которые могут предрасполагать пациенту к перфорации
  8. Доказательства злокачественных заболеваний или злокачественных новообразований, диагностированных в течение последних 3 лет
  9. Беременность или грудное вскармливание
  10. Неизбежный и неизбежный прогресс в отношении смерти в мнении следователя
  11. Абсолютное количество нейтрофилов <1,0 г/л или тромбоциты <50 г/л
  12. Alt или ast> 5-кратный верхний предел нормального
  13. Скорость клубочковой фильтрации (GFR) <60 мл/мин/1,73 м²
  14. Текущая зачисление в другое интервенционное исследование, касающееся лекарственного продукта для использования человека

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Arms A: Tocelizumab (Roactemra®, 20 мг/мл)
Одна единственная внутривенная инфузия при 8 мг/кг (максимум до 800 мг) для пациентов ≥ 30 кг и 12 мг/кг для пациентов <30 кг.
Лекарство: Tocelizumab (roactemra®, 20 мг/мл).
Одна единственная внутривенная инфузия при 8 мг/кг (максимум до 800 мг) для пациентов ≥ 30 кг и 12 мг/кг для пациентов <30 кг
Плацебо Компаратор: ARM B: плацебо (NaCl 0,9%)
Один единственный внутривенная инфузия
Лекарство: Плацебо (NaCl 0,9%)
Один единственный внутривенная инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время успешного отлучения как от дополнительного кислорода, так и любой респираторной поддержки
Временное ограничение: Во время госпитализации по поводу ACS, от рандомизации до 28 -го дня после рандомизации
Успешное отлучение от дополнительного кислорода и любых респираторных поддержки, определяемое как SPO2 ≥ 95% без кислорода в течение следующих 24 часов и спонтанного дыхания без какого-либо дыхательной поддержки (неинвазивного или инвазивного) в течение следующих 48 часов
Во время госпитализации по поводу ACS, от рандомизации до 28 -го дня после рандомизации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события во время госпитализации и в течение 3 месяцев после инъекции Tocelizumab или плацебо
Временное ограничение: В течение 3 месяцев после рандомизации
Тяжелые и не тяжелые побочные эффекты (включая гипертонию, реакции гиперчувствительности, гипокалиемию, нейтропения, тромбоцитопения, инфекции, легочная эмболия/тромбоз, цитолиз печени, недостаточность органа).
В течение 3 месяцев после рандомизации
Время сброса
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Продолжительность пребывания в больнице
С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Смертность
Временное ограничение: В течение 3 месяцев после рандомизации
Смертность
В течение 3 месяцев после рандомизации
Необходимость в переливании
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Потребность в переливании эритроцитов
С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Общее количество полученных эритроцитов
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Общее количество полученных эритроцитов
С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Необходимость неинвазивной вентиляции (для пациентов без вентиляционной поддержки при включении)
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Необходимость неинвазивной вентиляции (высокий уровень кислорода носа, непрерывного положительного давления в дыхательных путях или двуиинвазивная вентиляция, для пациентов без вентиляционной поддержки при включении
С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Потребность в инвазивной вентиляции (для пациентов без инвазивной вентиляции при включении)
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Потребность в инвазивной вентиляции, для пациентов без инвазивной вентиляции при включении
С даты рандомизации до даты окончания госпитализации, оцениваемое до 3 месяцев
Раудмиссия для вазо-циклизионного кризиса или ACS в течение 3 месяцев после инъекции Tocelizumab или плацебо
Временное ограничение: В течение 3 месяцев после рандомизации
Раудмиссия для вазо-циклизионного кризиса или ACS в течение 3 месяцев после инъекции Tocelizumab или плацебо
В течение 3 месяцев после рандомизации
С-реактивный белок (CRP), прокальцитонин (PCT), уровни IL-6 в плазме и мокроте 48 (+/- 12) часов после Tocelizumab или Placebo-инъекции
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
С-реактивный белок (CRP), прокальцитонин (PCT), уровни IL-6 в плазме и мокроте 48 (+/- 12) часов после Tocelizumab или Placebo-инъекции
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Прокальцитонин (PCT) Уровень 48 (+/- 12) через часы после Tocelizumab или Placebo впрыска
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Прокальцитонин (PCT) Уровень 48 (+/- 12) через часы после Tocelizumab или Placebo впрыска
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Плазма IL-6 Уровень 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Плазма IL-6 Уровень 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Мокроты IL-6 уровня 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Мокроты IL-6 уровня 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Усовершенствование визуализации грудной клетки 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Улучшение визуализации грудной клетки (рентгеновский рентген или ультразвук легких) будет оцениваться исследователем, которому придется выбирать между 3 возможными ответами: ухудшение, стабильность или улучшение изображений ACS.
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Уровень Tocelizumab в плазме 48 (+/- 12) часов после Tocelizumab или Placebo
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Уровень Tocelizumab в плазме 48 (+/- 12) часов после Tocelizumab или Placebo
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Уровень Tocelizumab в мокроте (или в устремлениях трахеи в случае инвазивной механической вентиляции) 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо)
Временное ограничение: 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо
Уровень Tocelizumab в мокроте (или в устремлениях трахеи в случае инвазивной механической вентиляции) 48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо)
48 (+/- 12) часов после инъекции Tocelizumab или плацебо

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Соавторы

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Следователи

  • Главный следователь: Slimane ALLALI, MD, PhD, Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital, Paris, France

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APHP220797
  • 2023-505109-17-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться