Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo tocilizumabu w leczeniu zespołu ostrego klatki piersiowej u pacjentów z sierpowatoką chorobą (TOCIACS)

22 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Skuteczność i bezpieczeństwo tocilizumabu w leczeniu zespołu ostrego klatki piersiowej u dzieci i dorosłych pacjentów z chorobą sierpowatą

Celem tego badania jest ustalenie, czy pojedyncza infuzja tocilizumabu jest skuteczna w skróceniu czasu do udanego odsadzenia zarówno z dodatkowego tlenu, jak i wszelkich wsparcia oddechowego, u dzieci i dorosłych pacjentów z chorobą sierpowatą (SCD) podczas zespołu ostrego klatki piersiowej (ACS (ACS (ACS ).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SCD jest ciężką hemoglobinopatią, uważaną za pierwszą chorobę monogeniczną na świecie. ACS, jeden z najczęstszych i poważnych powikłań SCD, jest pierwszą przyczyną hospitalizacji i śmiertelności pacjentów z SCD na oddziale intensywnej terapii. Jednak jego patofizjologia od dawna jest słabo poznana, a opcje terapeutyczne są ograniczone.

Zgłoszono ostatnio znaczny wzrost poziomu interleukiny-6 (IL-6), w przeciwieństwie do innych głównych cytokin prozapalnych, w plwocinie (lub płynie oskrzelowo-pęcherzykowej) od dzieci SCD podczas ACS, dodatnio skorelowane z nasileniem ACS. Również obserwacje bardzo szybko sprzyjającego wyniku po podaniu tocilizumabu (anty-ludzkie przeciwciało monoklonalne receptora IL-6) u pacjentów z SCD hospitalizowane z powodu ACS z zakażeniem SARS-COV-2 lub bez niego, sugerują, że tocilizumab może być kluczową terapią dla leczenia dla kluczowej terapii dla TOcilizumab ACS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

130

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Aminata TRAORE, Project advisor
        • Główny śledczy:
          • Slimane Allali, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjent SCD wszystkich genotypów (SS, SC, S/β0 i S/β+)
  2. Wiek ≥ 2 lata
  3. Hospitalizowane z powodu ACS, zdefiniowane przez WHO jako powiązanie gorączki i/lub ostrej objawów oddechowych z nowym infiltatem płucnym na obrazowaniu klatki piersiowej (promieniowanie rentgenowskie, ultradźwięki płuc lub skanowanie CT)
  4. Wymaganie dodatkowego tlenu ≥ 2 l/min dla SPO2 ≥ 95% lub nieinwazyjnego wsparcia oddechowego (wysoko przepływowy tlen lub ciągłe dodatnie ciśnienie w dróg oddechowych lub wentylacja nieinwazyjna) lub inwazyjna wentylacja mechaniczna lub ECMO, przez mniej niż 48 godzin
  5. Negatywny test ciążowy dla dziewcząt lub kobiet w wieku rozrodczym
  6. Swobodnie przekazywana, świadomą i pisemną zgodę pacjentów lub przedstawicieli prawnych
  7. Przynależność do ubezpieczenia społecznego (lub ubezpieczenia zdrowotnego)
  8. Skuteczna antykoncepcja do 3 miesięcy po podaniu leczenia (tocilizumab lub placebo)

Kryteria wykluczenia:

  1. Niemożność wykonania wstrzyknięcia tolilizumabu/placebo w ciągu pierwszych 48 godzin uzupełniającego wsparcia tlenu i/lub oddechu (zgodnie z definicją w kryteriach włączenia N ° 4). Jeśli transfuzja wymiany jest wskazana przy włączeniu, należy ją wykonać przed wstrzyknięciem tocilizumab/placebo.
  2. Znana nadwrażliwość na tocilizumab lub jego substancje zarobisk
  3. Znane aktywne, ciężkie, ciężkie bakteryjne, wirusowe, grzybowe, prątkowe lub inne infekcje (w tym między innymi gruźlicy i atypowej choroby prątków, zapalenia wątroby typu B i C oraz opryszczki)
  4. Immunizacja za pomocą szczepionki na żywo/osłabowanej
  5. Terapia immunomodulacyjna, terapia przeciw rejestrującym, terapie zubożające komórki i środki badawcze w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  6. Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na ludzkie, humanizowane lub mysie przeciwciała monoklonalne
  7. Historia zapalenia uchyłkowego, uchyłki wymagające leczenia antybiotykami lub przewlekłej wrzodziejącej niższej choroby żołądkowo -jelitowej, takiej jak choroba Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub inne objawowe niższe stany żołądkowo -jelitowe, które mogą predysponować pacjenta do perforacji
  8. Dowody choroby złośliwej lub nowotworów zdiagnozowanych w ciągu ostatnich 3 lat
  9. Ciąża lub karmienie piersią
  10. Bezpośredni i nieunikniony postęp w kierunku śmierci w opinii śledczego
  11. Bezwzględna liczba neutrofili <1,0 g/l lub płytki krwi <50 g/l
  12. ALT lub AST> 5-krotnie górna granica normy
  13. Szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR) <60 ml/min/1,73 m²
  14. Obecna rejestracja do innych badań interwencyjnych dotyczących produktu leczniczego do użytku ludzi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramiona A: Tocilizumab (Roactemra®, 20 mg/ml)
Jeden pojedynczy infuzja dożylna przy 8 mg/kg (do maksymalnie 800 mg) u pacjentów ≥ 30 kg i 12 mg/kg u pacjentów <30 kg.
Lek: Tocilizumab (Roactemra®, 20 mg/ml).
Jeden pojedynczy infuzja dożylna przy 8 mg/kg (do maksymalnie 800 mg) u pacjentów ≥ 30 kg i 12 mg/kg dla pacjentów <30 kg
Komparator placebo: Arm B: placebo (NaCl 0,9%)
Jeden wlew dożylny
Lek: Placebo (NaCl 0,9%)
Jeden wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na udane odsadzenie zarówno z dodatkowego tlenu, jak i wszelkiego wsparcia oddechowego
Ramy czasowe: Podczas hospitalizacji dla ACS, od randomizacji do 28 dnia po randomizacji
Udane odsadzenie od dodatkowego tlenu i wszelkich wsparcia oddechowego, zdefiniowane jako SPO2 ≥ 95% bez tlenu w ciągu najbliższych 24 godzin i spontaniczne oddychanie bez wsparcia oddechowego (nieinwazyjnego lub inwazyjnego) w ciągu najbliższych 48 godzin
Podczas hospitalizacji dla ACS, od randomizacji do 28 dnia po randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane podczas hospitalizacji oraz w ciągu 3 miesięcy po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Ciężkie i nie ciężkie zdarzenia niepożądane (w tym nadciśnienie, reakcje nadwrażliwości, hipokaliemia, neutropenia, trombocytopenia, infekcje, zatorowość płuc/zakrzepica, cytoliza wątroby, niewydolność narządów)
W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Czas na rozładowanie
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Długość pobytu szpitalnego
Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Śmiertelność
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Śmiertelność
W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Potrzeba transfuzji
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Potrzeba transfuzji czerwonych krwinek
Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Całkowita liczba otrzymanych czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Całkowita liczba otrzymanych czerwonych krwinek
Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Potrzeba nieinwazyjnej wentylacji (u pacjentów bez wsparcia wentylacyjnego przy włączeniu)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Potrzeba nieinwazyjnej wentylacji (wysoko przepływowy tlen nosowy, ciągłe dodatnie ciśnienie w dróg oddechowych lub nieinwazyjna wentylacja bilevel), dla pacjentów bez wsparcia wentylacyjnego przy włączeniu
Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Potrzeba inwazyjnej wentylacji (u pacjentów bez inwazyjnej wentylacji przy włączeniu)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Potrzeba inwazyjnej wentylacji, u pacjentów bez inwazyjnej wentylacji przy włączeniu
Od daty randomizacji do daty zakończenia hospitalizacji, oceniany do 3 miesięcy
Readmission do kryzysu w naczyniach lub ACS w ciągu 3 miesięcy po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Readmission do kryzysu w naczyniach lub ACS w ciągu 3 miesięcy po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
W ciągu 3 miesięcy po randomizacji
Białko C-reaktywne (CRP), prokalcytonina (PCT), poziomy IL-6 w osoczu i plwociny 48 (+/- 12) po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Białko C-reaktywne (CRP), prokalcytonina (PCT), poziomy IL-6 w osoczu i plwociny 48 (+/- 12) po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Procalcitonin (PCT) Poziom 48 (+/- 12) godziny po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Procalcitonin (PCT) Poziom 48 (+/- 12) godziny po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom IL-6 w osoczu 48 (+/- 12) godzin po iniekcji tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom IL-6 w osoczu 48 (+/- 12) godzin po iniekcji tocilizumabu lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Sputum IL-6 Poziom 48 (+/- 12) godzin po iniekcji tocilizumab lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Sputum IL-6 Poziom 48 (+/- 12) godzin po iniekcji tocilizumab lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Ulepszenie obrazowania w klatce piersiowej 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poprawa obrazowania klatki piersiowej (promieniowanie rentgenowskie lub ultradźwięki płuc) zostanie ocenione przez badacza, który będzie musiał wybrać między 3 możliwymi odpowiedzi: pogorszenie, stabilność lub poprawa obrazów ACS.
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom tocilizumabu w osoczu 48 (+/- 12) godzin po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom tocilizumabu w osoczu 48 (+/- 12) godzin po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom tocilizumabu w plwocinie (lub w aspiracjach tchawicy w przypadku inwazyjnej wentylacji mechanicznej) 48 (+/- 12) godzin po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
Ramy czasowe: 48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo
Poziom tocilizumabu w plwocinie (lub w aspiracjach tchawicy w przypadku inwazyjnej wentylacji mechanicznej) 48 (+/- 12) godzin po wstrzyknięciu tocilizumabu lub placebo
48 (+/- 12) godziny po iniekcji tocilizumab lub placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

  • Główny śledczy: Slimane ALLALI, MD, PhD, Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital, Paris, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220797
  • 2023-505109-17-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj