Effektivitet og sikkerhed af tocilizumab til akut brystsyndrombehandling hos patienter med seglcellesygdom (TOCIACS)

Inkluderingskriterier:

1. SCD -patient af alle genotyper (SS, SC, S/β0 og S/β+)
2. Alder ≥ 2 år gammel
3. Indbaseret for ACS, defineret af WHO som tilknytning af feber og/eller akutte respirationssymptomer med et nyt lungeinfiltrat på brystafbildning, (røntgenstråle, lunge-ultralyd eller CT-scanning)
4. Kræver supplerende ilt ≥ 2 l/min for SPO2 ≥ 95% eller ikke-invasiv respiratorisk understøttelse (nasalt ilt eller kontinuerlig positiv luftvejstryk eller bilevel ikke-invasiv ventilation) eller invasiv mekanisk ventilation eller ECMO, i mindre end 48 timer
5. Negativ graviditetstest for piger eller kvinder i den fødedygtige alder
6. Frit givet, informeret og skriftligt samtykke fra patient eller juridiske repræsentanter
7. Tilknytning til social sikring (eller sundhedsforsikring)
8. Effektiv prævention op til 3 måneder efter administration af behandling (tocilizumab eller placebo)

Ekskluderingskriterier:

1. Umulighed for at udføre tocilizumab/placebo -injektion inden for de første 48 timer efter supplerende ilt og/eller respirationsstøtte (som defineret i inkluderingskriterier n ° 4). Hvis udvekslingstransfusion er indikeret ved inkludering, skal den udføres inden injektion af tocilizumab/placebo.
2. Kendt overfølsomhed over for tocilizumab eller dets excipienser
3. Kendt aktiv strøm alvorlig bakterie, viral, svampe, mycobacterial eller andre infektioner (inklusive men ikke begrænset til tuberkulose og atypisk mycobakteriel sygdom, hepatitis B og C og Herpes zoster)
4. Immunisering med en levende/svækket vaccine inden for de sidste 4 uger
5. Immunmodulerende terapi, anti-afvisningsterapi, celleudtømmelsesbehandlinger og undersøgelsesmidler inden for de sidste 3 måneder
6. Historie om alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner på humane, humaniserede eller murine monoklonale antistoffer
7. Historie om diverticulitis, diverticulosis, der kræver antibiotikabehandling, eller kronisk ulcerøs lavere gastrointestinal sygdom, såsom Crohns sygdom, ulcerøs colitis eller andre symptomatiske nedre gastrointestinale tilstande, der kan disponere en patient til perforeringer
8. Bevis for ondartet sygdom eller maligniteter, der er diagnosticeret inden for de sidste 3 år
9. Graviditet eller amning
10. Overhængende og uundgåelig progression mod død efter efterforskerens mening
11. Absolut neutrofil tælling <1,0 g/l eller blodplader <50 g/l
12. Alt eller ast> 5 gange den øvre grænse for normal
13. Glomerulær filtreringshastighed (GFR) <60 ml/min/1,73 m²
14. Aktuel tilmelding til en anden interventionsundersøgelse vedrørende et medicinsk produkt til menneskelig brug