Eficácia e segurança do tocilizumab para tratamento agudo da síndrome do peito em pacientes com doença falciforme (TOCIACS)

Critérios de inclusão:

1. Paciente de SCD de todos os genótipos (SS, SC, S/β0 e S/β+)
2. Idade ≥ 2 anos
3. Hospitalizado para ACS, definido pela OMS como a associação de febre e/ou sintomas respiratórios agudos com um novo infiltrado pulmonar na imagem no peito (raios-X, ultrassom pulmonar ou tomografia computadorizada)
4. Requer oxigênio suplementar ≥ 2 l/min para SPO2 ≥ 95% ou suporte respiratório não invasivo (oxigênio nasal de alto fluxo ou pressão positiva contínua das vias aéreas ou ventilação não invasiva de nível bil) ou ventilação mecânica invasiva ou ECMO, por menos de 48 horas
5. Teste negativo de gravidez para meninas ou mulheres em idade fértil
6. Consentimento livremente dado, informado e por escrito de representantes do paciente ou jurídicos
7. Afiliação ao Seguro Social (ou Seguro de Saúde)
8. Contracepção eficaz até 3 meses após a administração de tratamento (tocilizumab ou placebo)

Critérios de exclusão:

1. Impossibilidade de realizar injeção de tocilizumab/placebo nas primeiras 48 horas de oxigênio suplementar e/ou suporte respiratório (conforme definido nos critérios de inclusão n ° 4). Se a transfusão de troca for indicada na inclusão, ela deve ser realizada antes da injeção de tocilizumab/placebo.
2. Hipersensibilidade conhecida ao tocilizumab ou seus excipientes
3. Infecções bacterianas, virais, fúngicas, fúngicas, micobacterianas ou outras infecções (fúngicas, micobacterianas ou outras (incluindo, mas não limitadas à tuberculose e à doença micobacteriana atípica, hepatite B e C e Herpes Zoster)
4. Imunização com uma vacina ao vivo/atenuada nas últimas 4 semanas
5. Terapia imunomoduladora, terapia anti-rejeição, terapias de depleção de células e agentes de investigação nos últimos 3 meses
6. História de reações alérgicas ou anafiláticas graves a anticorpos monoclonais humanos, humanizados ou murinos
7. História da diverticulite, diverticulose que requer tratamento antibiótico, ou doença gastrointestinal ulcerativa crônica, como doença de Crohn, colite ulcerosa ou outras condições gastrointestinais sintomáticas que podem predispor um paciente a perfurações
8. Evidências de doenças malignas ou neoplasias diagnosticadas nos últimos 3 anos
9. Gravidez ou amamentação
10. Progressão iminente e inevitável em relação à morte na opinião do investigador
11. Contagem absoluta de neutrófilos <1,0 g/L ou plaquetas <50 g/L
12. Alt ou ast> 5 vezes o limite superior do normal
13. Taxa de filtração glomerular (TFG) <60 ml/min/1,73 m²
14. A inscrição atual em outra pesquisa intervencionista sobre um medicamento para uso humano