Tocilitsumabin teho ja turvallisuus akuutin rinta -oireyhtymän hoidossa sirppisolutauti potilailla (TOCIACS)
maanantai 22. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tocilitsumabin teho ja turvallisuus akuutin rinta -oireyhtymän hoidossa lasten ja aikuisten sirppisolusta sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko yksi tocilitsumabin infuusio tehokas vähentämään aikaa onnistuneeseen vieroitukseen sekä täydentävästä hapeesta että mahdollisesta hengityselimestä lasten- ja aikuisilla potilailla, joilla on sirppisolutauti (SCD) akuutin rinta -oireyhtymän aikana (ACS ).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
SCD on vakava hemoglobinopatia, jota pidetään maailman ensimmäisenä monogeenisenä sairautena. ACS, yksi SCD: n yleisimmistä ja vakavimmista komplikaatioista, on ensimmäinen syy SCD -potilaiden sairaalahoitoon ja kuolleisuuteen tehohoitoyksikössä. Sen patofysiologia on kuitenkin jo pitkään ymmärretty ja terapeuttiset vaihtoehdot ovat rajalliset.
Suurin lisäys on äskettäin raportoitu interleukiini-6: n (IL-6) tasolla, toisin kuin muissa pääasiallisissa tulehdusta edistävissä sytokiineissa, SCD-lasten ysköissä (tai bronkoalveolaarisessa nesteessä) ACS: n aikana, korreloivat positiivisesti ACS: n vakavuuden kanssa. Myös havainnot erittäin nopeasti suotuisasta lopputuloksesta tocilitsumabin (ihmisen vastaisen IL-6-reseptorireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen) antamisen jälkeen SCD-potilailla, jotka ovat sairaalahoidossa SARS-COV-2-infektioiden kanssa tai ilman sitä, viittaa ACS.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
130
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Slimane ALLALI, MD, PhD
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 48 96
- Sähköposti: slimane.allali@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Aminata TRAORE, Project advisor
- Sähköposti: aminata.traore@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Slimane ALLALI, MD, PhD
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 48 96
- Sähköposti: slimane.allali@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Aminata TRAORE, Project advisor
-
Päätutkija:
- Slimane Allali, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikkien genotyyppien SCD -potilas (SS, SC, S/P0 ja S/P+)
- Ikä ≥ 2 vuotta vanha
- ACS: n sairaalahoidossa, jonka WHO: n määrittelee kuume- ja/tai akuutin hengitysoireiden assosiaationa uudella keuhkojen tunkeutumisella rintakehän kuvantamisessa (röntgen, keuhkojen ultraääni tai CT-skannaus)
- Tarvitaan lisähappea ≥ 2 l/min SPO2: lle ≥ 95%: lla tai ei-invasiivisella hengitystuella (korkea virtaus nenän happi tai jatkuva positiivinen hengitysteiden paine tai bilvel ei-invasiivinen ilmanvaihto) tai invasiivinen mekaaninen ilmanvaihto tai ECMO, alle 48 tunnin ajan, alle 48 tunnin ajan, alle 48 tunnin ajan kuin 48 tunnin ajan kuin 48 tunnin ajan kuin 48 tunnin ajan
- Negatiivinen raskaustesti synnyttävälle tytöille tai naisille
- Vapaasti annettu, tietoinen ja kirjallinen suostumus potilaan tai laillisten edustajien kanssa
- Sisältö sosiaaliturvaan (tai sairausvakuutukseen)
- Tehokas ehkäisy jopa 3 kuukautta hoidon jälkeen (tocilitsumabi tai lumelääke)
Poissulkemiskriteerit:
- Mahdollisuus suorittaa tocilitsumabi/lumelääke -injektio ensimmäisten 48 tunnin aikana täydentävistä hapista ja/tai hengitystuesta (sellaisena kuin se on määritelty sisällyttämiskriteereissä nro 4). Jos vaihtosiirto on osoitettu sisällyttämisessä, se on suoritettava ennen tocilitsumabin/lumelääkkeen injektiota.
- Tunnettu yliherkkyys tocilitsumabille tai sen apuaineille
- Tunnetut aktiivisen virran vakavat bakteerit, virus-, sieni-, mykobakteeriset tai muut infektiot (mukaan lukien, mutta rajoittumatta, tuberkuloosi ja epätyypillinen mykobakteerisairaus, hepatiitti B ja C ja herpes zoster)
- Immunisointi elävällä/heikentyneellä rokotteella viimeisen 4 viikon aikana
- Immunomoduloiva hoito, anti-reitoutumishoito, solujen ehtymishoidot ja tutkijat viimeisen 3 kuukauden aikana
- Vakavien allergisten tai anafylaktisten reaktioiden historia ihmisen, humanisoitujen tai hiiren monoklonaalisten vasta -aineiden kanssa
- Divertikuliitin historia, divertikuloosi, joka vaatii antibioottihoitoa tai kroonista haavaista pienempää maha -suolikanavan sairautta, kuten Crohnin tauti, haavainen koliitti tai muut oireenmukaiset pienet maha -suolikanavan olosuhteet, jotka saattavat alustaa potilaan performille
- Todisteet pahanlaatuisesta taudista tai pahanlaatuisista kasvaimista, jotka on diagnosoitu viimeisen 3 vuoden aikana
- Raskaus tai imetys
- Välitön ja väistämätön eteneminen kohti kuolemaan tutkijan mielestä
- Absoluuttinen neutrofiilimääritys <1,0 g/l tai verihiutaleet <50 g/l
- Alt tai AST> 5-kertainen normaalin yläraja
- Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) <60 ml/min/1,73 m²
- Nykyinen ilmoittautuminen toiseen interventiotutkimukseen, joka koskee lääketieteellistä tuotetta ihmisen käyttöön
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aseet A: Tocilitsumabi (ROACTEMRA®, 20 mg/ml)
Yksi suonensisäinen infuusio nopeudella 8 mg/kg (enintään 800 mg) potilailla, jotka ovat ≥ 30 kg ja 12 mg/kg potilailla <30 kg.
|
Yksi suonensisäinen infuusio nopeudella 8 mg/kg (enintään 800 mg) potilailla, jotka ovat ≥ 30 kg ja 12 mg/kg potilailla <30 kg
|
|
Placebo Comparator: ARM B: Plasebo (NaCl 0,9%)
Yksi laskimonsisäinen infuusio
|
Yksi laskimonsisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika onnistuneeseen vieroitukseen sekä täydentävästä hapesta että mahdollisesta hengityselimestä
Aikaikkuna: ACS: n sairaalahoidon aikana satunnaistamisesta päivään 28 satunnaistamisen jälkeen
|
Onnistunut vieroitus sekä täydentävästä hapesta että mahdollisesta hengityselimestä, joka on määritelty SPO2: ksi ≥ 95% ilman happea seuraavan 24 tunnin aikana, ja spontaani hengitys ilman hengityselimiä (ei-invasiivista tai invasiivista) seuraavan 48 tunnin aikana
|
ACS: n sairaalahoidon aikana satunnaistamisesta päivään 28 satunnaistamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutukset sairaalahoidon aikana ja 3 kuukauden kuluessa tocilitsumabin tai lumelääke -injektion jälkeen
Aikaikkuna: 3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
Vakavat ja ei vakavat haittavaikutukset (mukaan lukien verenpaine, yliherkkyysreaktiot, hypokalemia, neutropenia, trombosytopenia, infektiot, keuhkoembolia/tromboosi, maksan sytolyysi, elinten vajaatoiminta)
|
3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
|
Aika purkaa
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
Sairaalahoidon pituus
|
Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
Kuolleisuus
|
3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
|
Verensiirron tarve
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
Punasolujen verensiirron tarve
|
Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
|
Saatujen punasoluyksiköiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
Saatujen punasoluyksiköiden kokonaismäärä
|
Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
|
Ei-invasiivisen ilmanvaihdon tarve (potilaille, joilla ei ole hengitystukea sisällyttämisessä)
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
Ei-invasiivisen ilmanvaihdon tarve (korkea virtaus nenän happi, jatkuva positiivinen hengitysteiden paine tai bilevel ei-invasiivinen ilmanvaihto) potilaille, joilla ei ole hengitystukea sisällyttämisessä
|
Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
|
Invasiivisen ilmanvaihdon tarve (potilaille, joilla ei ole invasiivista ilmanvaihtoa sisällyttämisessä)
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
Invasiivisen ilmanvaihdon tarve potilaille, joilla ei ole invasiivista ilmanvaihtoa sisällyttämisessä
|
Satunnaistamispäivään sairaalahoitoon liittyvään päivämäärään asti arvioidaan 3 kuukautta
|
|
Vaso-occlusive-kriisin tai ACS
Aikaikkuna: 3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
Vaso-occlusive-kriisin tai ACS
|
3 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta
|
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP), prokalsitoniini (PCT), plasma- ja ysköt IL-6-tasot 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääke-injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
C-reaktiivinen proteiini (CRP), prokalsitoniini (PCT), plasma- ja ysköt IL-6-tasot 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääke-injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Procalcitonin (PCT) -taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Procalcitonin (PCT) -taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Plasma IL-6-taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Plasma IL-6-taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Yskömä IL-6-taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Yskömä IL-6-taso 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Rinnan kuvantamisen parannus 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Rintakehityksen (rintakehä- tai keuhkojen ultraäänen) parantaminen arvioi tutkija, jonka on valittava 3 mahdollista vastausta: ACS-kuvien paheneminen, vakaus tai parantaminen.
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Tocilitsumab-taso plasmassa 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Tocilitsumab-taso plasmassa 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
|
Tocilitsumab-taso ysköissä (tai henkitorven pyrkimyksissä invasiivisen mekaanisen ilmanvaihdon tapauksessa) 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääke-injektion jälkeen
Aikaikkuna: 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Tocilitsumab-taso ysköissä (tai henkitorven pyrkimyksissä invasiivisen mekaanisen ilmanvaihdon tapauksessa) 48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääke-injektion jälkeen
|
48 (+/- 12) tuntia tocilitsumabin tai lumelääkkeen injektion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Slimane ALLALI, MD, PhD, Department of General Pediatrics and Sickle Cell Center, Necker-Enfants malades Hospital, Paris, France
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Hengityshäiriöt
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Akuutti rintakehän oireyhtymä
- Epäorgaaniset kemikaalit
- Klooriyhdisteet
- Natriumyhdisteet
- Kloridit
- Suolahappo
- tocilitsumabi
- Natriumkloridi
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP220797
- 2023-505109-17-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .