Werkzaamheid en veiligheid van tocilizumab voor behandeling met acute borstsyndroom bij patiënten met sikkelcelziekte (TOCIACS)

Inclusiecriteria:

1. SCD -patiënt van alle genotypen (SS, SC, S/β0 en S/β+)
2. Leeftijd ≥ 2 jaar oud
3. In het ziekenhuis opgenomen voor ACS, gedefinieerd door de WHO als de associatie van koorts en/of acute ademhalingssymptomen met een nieuw longinfiltraat op beeldvorming van de borst, (röntgenfoto, long-echografie of CT-scan)
4. Het vereisen van aanvullende zuurstof ≥ 2 L/min voor SPO2 ≥ 95% of niet-invasieve ademhalingsondersteuning (nasale zuurstof met hoge stroom of continue positieve luchtwegdruk of niet-invasieve ventilatie van bilel) of invasieve mechanische ventilatie of ECMO, minder dan 48 uur
5. Negatieve zwangerschapstest voor meisjes of vrouwen in de vruchtbare leeftijd
6. Vrij gegeven, geïnformeerde en schriftelijke toestemming van patiënt- of wettelijke vertegenwoordigers
7. Aangeslotenheid aan de sociale zekerheid (of ziektekostenverzekering)
8. Effectieve anticonceptie tot 3 maanden na de toediening van de behandeling (tocilizumab of placebo)

Uitsluitingscriteria:

1. Onmogelijkheid om TOCILIZUMAB/Placebo -injectie uit te voeren binnen de eerste 48 uur van aanvullende zuurstof- en/of ademhalingsondersteuning (zoals gedefinieerd in inclusiecriteria N ° 4). Als uitwisselingstransfusie wordt aangegeven bij inclusie, moet dit worden uitgevoerd vóór de injectie van tocilizumab/placebo.
2. Bekende overgevoeligheid voor tocilizumab of zijn hulpstoffen
3. Bekende actieve stroom ernstige bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële of andere infecties (inclusief maar niet beperkt tot tuberculose en atypische mycobacteriële ziekte, hepatitis B en C en herpes zoster)
4. Immunisatie met een levend/verzwakt vaccin in de afgelopen 4 weken
5. Immunomodulatoire therapie, anti-afwijzingstherapie, celuitputtingstherapieën en onderzoeksmiddelen in de afgelopen 3 maanden
6. Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties op menselijke, gehumaniseerde of muizenmonoklonale antilichamen
7. Geschiedenis van diverticulitis, diverticulose die antibioticabehandeling vereist, of chronische ulceratieve lagere gastro -intestinale aandoeningen zoals de ziekte van Crohn, colitis ulcerosa of andere symptomatische lagere gastro -intestinale aandoeningen die een patiënt kunnen vatbaar maken voor een patiënt
8. Bewijs van kwaadaardige ziekte of maligniteiten die de afgelopen 3 jaar zijn gediagnosticeerd
9. Zwangerschap of borstvoeding
10. Dreigende en onvermijdelijke progressie naar de dood naar de mening van de onderzoeker
11. Absolute neutrofielentelling <1,0 g/l of bloedplaatjes <50 g/l
12. Alt of ast> 5-voudig de bovengrens van normaal
13. Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <60 ml/min/1,73 m²
14. Huidige inschrijving voor een ander interventioneel onderzoek naar een medicinaal product voor menselijk gebruik