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ハンティントン病の参加者におけるSPK-10001遺伝子治療のランダム化研究

2026年4月29日 更新者：Hoffmann-La Roche

ハンティントン病を伴う参加者における尾状および被殻にSPK-10001を1回限り、両側、寛容な胸腔内注入の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第1段階1/2、無作為化、順次、用量エスカレーション研究

この研究の主な目標は、ハンチントン病の参加者におけるSPK-10001の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

53

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45221
        • 募集
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Andrew Duker, MD
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • 募集
        • Ohio State University
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburg

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

重要な包含基準：

  • スクリーニング時の中央研究所（CL）による遺伝子検査および確認診断検査で、ハンチチン（HTT）シトシン - アデニン - グアニン（CAG）反復長さ≥40を確認しました。
  • HDISSステージ1に関連付けられた年齢調整されたカットオフ値よりも少ない尾状/頭蓋内容積によって示される線条体萎縮があります。
  • UHDRSの合計モータースコア（TMS）は、HDISSステージ2に関連付けられた年齢調整されたカットオフ値以上を持っています。
  • UHDRS総関数容量（TFC）は11以上です。
  • コリンエステラーゼ阻害剤の使用、メマンチン、アマンタジン、またはリルゾールの使用は、スクリーニングとベースラインの少なくとも12週間安定した投与量であり、SPK-10001投与後の最初の12か月間は安定したままであると予想されていたに違いありません。
  • 抗うつ薬またはベンゾジアゼピンの使用は、スクリーニングとベースラインの少なくとも12週間、安定した投与量であり、SPK-10001投与後の最初の12か月間は安定したままであると予想されていたに違いありません。
  • 運動症状または気分安定化（すなわち、過敏性または攻撃的な行動）および/またはテトラベナジン、バルベナジン、またはデュテトラベナジンの抗精神病薬は、スクリーニングとベースラインの前に少なくとも12週間安定した用量であり、最初の12歳の間は安定したままであると予想されていますSPK-10001投与の数ヶ月後。

主要な除外基準：

  • 萎縮やその他の解剖学的特徴の程度により、カニューレを尾状または皮膚の両側の尾状または被毛虫に標的にするための安全な軌道を特定することはできません。
  • 過去1年間にアンチセンスオリゴヌクレオチド療法を受けています。
  • 深部脳刺激の歴史。
  • 研究の過程で、遺伝子治療、細胞移植、または脳の手術を受ける歴史。
  • 6週間以内に全身投与を使用した治験薬研究に参加しています。

追加のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SPK-10001
遺伝的：SPK-10001
指定された日に指定された用量
他の：プラセボ手術制御
他の：プラセボ手術制御
SPK-10001のプラセボ手術手順

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：1日目まで約5年
1日目まで約5年
茶の重症度
時間枠：1日目まで約5年
1日目まで約5年
統一されたハンティントン病評価尺度（UHDRS®）総機能能力（TFC）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24か月
ベースライン、24か月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ハンティントン病デジタルモータースコア（HDDMS）に基づく運動症状の進行のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、18、および24ヶ月
ベースライン、12、18、および24ヶ月
複合UHDRS（CUHDRS）スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12、18、および24ヶ月
ベースライン、12、18、および24ヶ月
UHDRS TFCスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12ヶ月と18か月
ベースライン、12ヶ月と18か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-LaRoche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月21日

一次修了 (推定)

2035年1月12日

研究の完了 (推定)

2035年1月12日

試験登録日

最初に提出

2025年2月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月10日

最初の投稿 (実際)

2025年2月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月29日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (その他の識別子：Hoffmann - LaRoche)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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