Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu tutkimus SPK-10001-geeniterapiasta Huntingtonin taudin osallistujilla

keskiviikko 29. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen 1/2, satunnaistettu, peräkkäinen, annos-eskalaatiotutkimus arvioidakseen SPK-10001: n kertaluonteisen, kahdenvälisen, parenkyymin infuusion turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden kaatamisessa ja putamenissa Huntingtonin taudin osallistujiin osallistujiin osallistujiin.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida SPK-10001: n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta Huntingtonin taudin osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

53

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Andrew Duker, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburg

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:

  • Ovat vahvistaneet Huntingtin (HTT) sytosiini-adeniini-guaniini (CAG) toistopituus ≥40 geenitestaus- ja vahvistusdiagnostiikkakokeessa keskuslaboratorion (CL) avulla seulonnassa.
  • On striaatiaalinen atrofia, jonka on osoitettu Caudate/Intrakranial -tilavuudella pienempi kuin HDISS-vaiheeseen 1 liittyvät ikärajoitetut raja-arvot.
  • On UHDRS-moottorin kokonaispistemäärä (TMS) yhtä suuri tai suurempi kuin HDISS-vaiheeseen 2 liittyvä ikään mukautettu raja-arvo.
  • On UHDRS: n kokonaisfunktionaalinen kapasiteetti (TFC) suurempi tai yhtä suuri kuin 11.
  • Kolinesteraasi-estäjien, memantiinin, amantadiinin tai rilutsolin käytön on pitänyt olla vakaa annostelu vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa ja lähtötasoa ja odotetaan pysyvän vakaana ensimmäisen 12 kuukauden aikana SPK-10001: n antamisen jälkeen.
  • Masennuslääke- tai bentsodiatsepiinin käytön on pitänyt olla vakaa annostelu vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa ja lähtötasoa ja odotetaan pysyvän vakaana ensimmäisen 12 kuukauden aikana SPK-10001: n antamisen jälkeen.
  • Moottorien oireiden tai mielialan stabiloinnin (ts. Äristävyys tai aggressiivinen käyttäytyminen) ja/tai tetrabenatsiinin, valbenatsiinin tai deutetrabenatsiinin on pitänyt olla vakaa annoksena vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa ja perustason odotettavissa olevaa stable Kuukausien kuluttua SPK-10001: n hallinnosta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Turvallista etenemissuuntausta ei voida tunnistaa kanyylin asettamiseksi katodaan tai putameniin aivojen molemmille puolille atrofian tai muiden anatomisten piirteiden laajuuden vuoksi.
  • Ovat saaneet antisense -oligonukleotidihoidon viimeisen vuoden aikana.
  • Syvän aivojen stimulaation historia.
  • Historia tai aikomus käydä läpi geeniterapian, solunsiirron tai aivojen leikkauksen tutkimuksen aikana.
  • Ovat osallistuneet tutkittavaan lääketutkimukseen, jolla on systeeminen antaminen seulonnan 6 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.

Lisäprotokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä sovelletaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SPK-10001
Geneettinen: SPK-10001
Määritetty annos tietyinä päivinä
Muut: Lumelääkeleikkausohjaus
Muut: Lumelääkeleikkausohjaus
Plasebileikkausmenettely SPK-10001: lle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 5 vuoteen
Päivä 1 noin 5 vuoteen
Teaesin vakavuus
Aikaikkuna: Päivä 1 noin 5 vuoteen
Päivä 1 noin 5 vuoteen
Muutos lähtötasosta Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikolla (UHDRS®) kokonaisfunktionaalinen kapasiteetti (TFC)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Perustaso, kuukausi 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos moottorin oireiden etenemisen lähtötasosta Huntingtonin taudin digitaalisen motorisen pistemäärän (HDDMS) perusteella
Aikaikkuna: Baseline, kuukaudet 12, 18 ja 24
Baseline, kuukaudet 12, 18 ja 24
Muutos lähtötasosta komposiitti -UHDRS (CuhDRS) -pistemääräissä
Aikaikkuna: Baseline, kuukaudet 12, 18 ja 24
Baseline, kuukaudet 12, 18 ja 24
Vaihda lähtötasosta UHDRS TFC -pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 18
Perustaso, kuukaudet 12 ja 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 12. tammikuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 12. tammikuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Muu tunniste: Hoffmann - LaRoche)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa