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Eine randomisierte Studie zur SPK-10001-Gentherapie bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

29. April 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine Phase 1/2, randomisierte, sequentielle Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einmaligen, bilateralen, intraparenchymalen Infusion von SPK-10001 in das Caudat und Putamen bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und die vorläufige Wirksamkeit von SPK-10001 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

53

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Duker, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Rekrutierung
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburg

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Haben Huntingtin (HTT) Cytosin-Adenin-Guanin (CAG) wiederholt ≥ 40 bei Gentests und Bestätigungsdiagnosetest durch das Central Laboratory (CL) beim Screening.
  • Haben eine striatale Atrophie, die durch Caudat/intrakranielles Volumen unter den altersbereinigten Grenzwerten demonstriert, die mit dem HDISS-Stadium 1 verbunden sind.
  • Haben UHDRS Total Motor Score (TMS) gleich oder größer als der altersbereinigte Grenzwert, der mit der HDISS-Stufe 2 verbunden ist.
  • Haben UHDRs die Gesamtkapazität (TFC) größer als oder gleich 11.
  • Die Verwendung von Cholinesterase-Inhibitoren, Memantin, Amantadin oder Riluzol muss mindestens 12 Wochen vor dem Screening und der Grundlinie in stabiler Dosierung gewesen sein und in den ersten 12 Monaten nach der Verabreichung von SPK-10001 stabil bleiben.
  • Der Einsatz von Antidepressiva oder Benzodiazepin muss mindestens 12 Wochen vor dem Screening und der Grundlinie in stabiler Dosierung gewesen sein und in den ersten 12 Monaten nach der Verabreichung von SPK-10001 stabil bleiben.
  • Antipsychotika für motorische Symptome oder Stimmungsstabilisierung (d. H. Reizbarkeit oder aggressives Verhalten) und/oder Tetrabenazin, Valbenazin oder Deutetrabenazin müssen mindestens 12 Wochen vor dem Screening und der Grundlinie in einer stabilen Dosi Monate nach der SPK-10001-Verwaltung.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Eine sichere Flugbahn kann nicht zur Einrichtung der Kanüle in das Caudat oder Putamen auf beiden Seiten des Gehirns identifiziert werden, da die Atrophie oder andere anatomische Merkmale.
  • Haben im vergangenen Jahr eine Antisense -Oligonukleotid -Therapie erhalten.
  • Geschichte der tiefen Hirnstimulation.
  • Vorgeschichte oder Absicht, sich einer Gentherapie, einer Zelltransplantation oder einer Gehirnoperation im Verlauf der Studie zu unterziehen.
  • Haben an einer Untersuchungsmedikamentenstudie mit einer systemischen Verabreichung innerhalb von 6 Wochen oder 5 Halbwertswerten des Screenings teilgenommen, je nachdem, welcher Wert länger ist.

Zusätzliche Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SPK-10001
Genetisch: SPK-10001
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Sonstiges: Placebo -Operationskontrolle
Sonstiges: Placebo -Operationskontrolle
Placebo-Operationsverfahren für SPK-10001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Veranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Tag 1 bis ungefähr 5 Jahre
Tag 1 bis ungefähr 5 Jahre
Schwere der Tee
Zeitfenster: Tag 1 bis ungefähr 5 Jahre
Tag 1 bis ungefähr 5 Jahre
Veränderung von der Ausgangswert in der Unified Huntington -Krankheitsbewertungsskala (UHDRS®) Total Functional Capacity (TFC) Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Grundlinie, Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangsgrenze im Fortschreiten der motorischen Symptome basierend auf der Huntington -Krankheit Digital Motor Score (HDDMS)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 18 und 24
Grundlinie, Monate 12, 18 und 24
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Composite UHDRS (CUHDRS) Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 18 und 24
Grundlinie, Monate 12, 18 und 24
Wechseln Sie von der Grundlinie in der UHDRS -TFC -Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12 und 18
Grundlinie, Monate 12 und 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

12. Januar 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

12. Januar 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Andere Kennung: Hoffmann - LaRoche)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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