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Un estudio aleatorizado de terapia génica SPK-10001 en participantes con enfermedad de Huntington

29 de abril de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de escala de dosis de fase 1/2, aleatorizado, secuencial, de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una infusión intraparenquimatosa de una sola vez, intraparenquimatosa de SPK-10001 en el caudado y el putamen en participantes con enfermedad de Huntington.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de SPK-10001 en participantes con la enfermedad de Huntington.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

53

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Contacto:
          • Andrew Duker, MD
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburg

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Han confirmado la longitud de repetición de la citosina-adenina-guanina de citosina-adenina (CAG) ≥40 en pruebas genéticas y prueba de diagnóstico de confirmación por el laboratorio central (CL) en la detección.
  • Tener atrofia estriatal demostrada por volumen de caudado/intracraneal menos que los valores de corte ajustados por edad asociados con la etapa 1 de HDISS.
  • Tener UHDRS Total Motor Puntuación (TMS) igual o mayor que el valor de corte ajustado por edad asociado con la etapa 2 de HDISS.
  • Tener UHDRS Capacidad funcional total (TFC) mayor o igual a 11.
  • El uso de inhibidores de la colinesterasa, memantina, amantadina o riluzol debe haber estado en la dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la detección y la línea de base y anticiparse permanecerá estable durante los primeros 12 meses después de la administración SPK-10001.
  • El uso de antidepresivos o benzodiacepinos debe haber estado en una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la detección y la línea de base y anticiparse permanecerá estable durante los primeros 12 meses después de la administración SPK-10001.
  • Los antipsicóticos para los síntomas motores o la estabilización del estado de ánimo (es decir, la irritabilidad o el comportamiento agresivo) y/o la tetrabenazina, la valbenazina o la deutetrabenazina deben haber estado en una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la detección y la línea de base y se prevé que permanezcan estables durante los primeros 12 meses después de la administración SPK-10001.

Criterios de exclusión clave:

  • No se puede identificar una trayectoria segura para la colocación de orientación de la cánula en el caudado o el putamen en ambos lados del cerebro debido a la extensión de la atrofia u otras características anatómicas.
  • Han recibido una terapia con oligonucleótidos antisentido durante el año pasado.
  • Historia de la estimulación cerebral profunda.
  • Historia o intención de someterse a terapia génica, trasplante celular o cirugía cerebral durante el curso del estudio.
  • Han participado en un estudio de drogas de investigación con una administración sistémica dentro de las 6 semanas o 5 vidas medias de la detección, lo que sea más largo.

Se aplican criterios adicionales de inclusión/exclusión definidos por protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SPK-10001
Genético: SPK-10001
Dosis especificada en días especificados
Otro: Control de cirugía placebo
Otro: Control de cirugía placebo
Procedimiento de cirugía placebo para SPK-10001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 5 años
Día 1 hasta aproximadamente 5 años
Gravedad de Teaes
Periodo de tiempo: Día 1 hasta aproximadamente 5 años
Día 1 hasta aproximadamente 5 años
Cambio desde el inicio en la puntuación de la Capacidad funcional total de la Escala de Calificación de Enfermedad de la Enfermedad de Huntington (UHDRS®)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en la progresión de los síntomas motores basado en la enfermedad digital de la enfermedad de Huntington (HDDMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 18 y 24
Línea de base, meses 12, 18 y 24
Cambiar desde la línea de base en la puntuación compuesta de UHDRS (CUHDRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12, 18 y 24
Línea de base, meses 12, 18 y 24
Cambiar desde el inicio en la puntuación UHDRS TFC
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 18
Línea de base, meses 12 y 18

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

12 de enero de 2035

Finalización del estudio (Estimado)

12 de enero de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

14 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Otro identificador: Hoffmann - LaRoche)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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