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Uno studio randomizzato sulla terapia genica SPK-10001 nei partecipanti con la malattia di Huntington

29 aprile 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase 1/2, randomizzato, sequenziale, dose-escalation per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di un'infusione una tantum, bilaterale, intraparchimale di SPK-10001 nel caudato e putamen nei partecipanti con la malattia di Huntington

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di SPK-10001 nei partecipanti con la malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

53

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Contatto:
          • Andrew Duker, MD
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Hanno confermato la lunghezza di ripetizione della citosina-adenina-guanina (CAG) di Huntingtin (HTT) ≥40 sui test genetici e sul test diagnostico di conferma da parte del laboratorio centrale (CL) allo screening.
  • Hanno atrofia striatale dimostrata dal volume caudato/intracranico inferiore ai valori di taglio aggiustati per età associati allo stadio 1 HDISS.
  • Hanno il punteggio motorio totale UHDRS (TMS) pari o superiore al valore di taglio aggiustato per età associato alla fase 2 HDISS.
  • Avere la capacità funzionale totale UHDRS (TFC) maggiore o uguale a 11.
  • L'uso di inibitori della colinesterasi, memantina, amantadina o riluzolo deve essere stato a un dosaggio stabile per almeno 12 settimane prima dello screening e del basale e previsto per rimanere stabile durante i primi 12 mesi dopo la somministrazione di SPK-10001.
  • L'uso di antidepressivi o benzodiazepina deve essere stato a un dosaggio stabile per almeno 12 settimane prima dello screening e del basale e previsto per rimanere stabile durante i primi 12 mesi dopo la somministrazione di SPK-10001.
  • Gli antipsicotici per i sintomi motori o la stabilizzazione dell'umore (cioè irritabilità o comportamento aggressivo) e/o tetrabenazina, valbenazina o deutetrabenazina devono essere stati a una dose stabile per almeno 12 settimane prima dello screening e basale mesi dopo l'amministrazione SPK-10001.

Criteri di esclusione chiave:

  • Una traiettoria sicura non è in grado di essere identificata per il targeting del posizionamento della cannula nel caudato o nel putamen su entrambi i lati del cervello a causa dell'estensione dell'atrofia o di altre caratteristiche anatomiche.
  • Hanno ricevuto una terapia di oligonucleotidi antisenso durante l'anno passato.
  • Storia di profonda stimolazione cerebrale.
  • Storia o intenzione di sottoporsi a terapia genica, trapianto di cellule o chirurgia cerebrale nel corso dello studio.
  • Hanno partecipato a uno studio di droga sperimentale con una somministrazione sistemica entro 6 settimane o 5 emivite di screening, a seconda di quale sia più lunga.

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SPK-10001
Genetico: SPK-10001
Dose specificata nei giorni specifici
Altro: Controllo della chirurgia placebo
Altro: Controllo della chirurgia placebo
Procedura di chirurgia placebo per SPK-10001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 5 anni
Giorno 1 fino a circa 5 anni
Gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a circa 5 anni
Giorno 1 fino a circa 5 anni
Modifica dalla linea di base nella scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS®) Punteggio Funzionale totale (TFC)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
Baseline, mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella progressione dei sintomi motori basati sul punteggio motorio digitale di Huntington (HDDMS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 18 e 24
Basale, mesi 12, 18 e 24
Modifica dal punteggio di base nel punteggio UHDRS composito (CuHDRS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 18 e 24
Basale, mesi 12, 18 e 24
Cambia dal punteggio di base nel punteggio TFC UHDRS
Lasso di tempo: Basale, mesi 12 e 18
Basale, mesi 12 e 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

12 gennaio 2035

Completamento dello studio (Stimato)

12 gennaio 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Altro identificatore: Hoffmann - LaRoche)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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