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Um estudo randomizado da terapia genética SPK-10001 em participantes com a doença de Huntington

29 de abril de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo de fase 1/2, randomizado, seqüencial e de escalonação de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma infusão intraparenquimatosa bilateral e bilateral de SPK-10001 no caudado e putâmen em participantes com doença de Huntington

O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar do SPK-10001 em participantes da doença de Huntington.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

53

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Contato:
          • Andrew Duker, MD
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Recrutamento
        • Ohio State University
        • Contato:
        • Contato:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • University of Pittsburg

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave:

  • Confirmaram a citosina-adenina-adenina (CAG) do Huntingtin (HTT) Comprimento ≥40 no teste genético e teste de diagnóstico de confirmação pelo Laboratório Central (CL) na triagem.
  • Têm atrofia estriatal demonstrada por caudato/volume intracraniano menor que os valores de corte ajustados pela idade associados ao estágio 1 da HDISS.
  • Têm a pontuação total do motor UHDRS (TMS) igual ou maior que o valor de corte ajustado pela idade associado ao estágio 2 da HDISS.
  • Têm a capacidade funcional total de UHDRS (TFC) maior ou igual a 11.
  • O uso de inibidores da colinesterase, memantina, amantadina ou riluzol deve estar em dosagem estável por pelo menos 12 semanas antes da triagem e da linha de base e previsto para permanecer estável durante os primeiros 12 meses após a administração SPK-10001.
  • O uso de antidepressivos ou benzodiazepínicos deve estar em dosagem estável por pelo menos 12 semanas antes da triagem e da linha de base e previsto para permanecer estável durante os primeiros 12 meses após a administração SPK-10001.
  • Antipsicóticos para sintomas motores ou estabilização do humor (isto é, irritabilidade ou comportamento agressivo) e/ou tetrabenazina, valbenazina ou deutetrabenazina devem ter sido em uma dose estável por pelo menos 12 semanas antes da triagem e da linha de base e antecipados para permanecer estável durante o primeiro 12 Meses após a administração SPK-10001.

Critérios de exclusão importantes:

  • Uma trajetória segura não pode ser identificada para direcionar a colocação da cânula no caudado ou no putâmen em ambos os lados do cérebro devido à extensão da atrofia ou outras características anatômicas.
  • Receberam uma terapia de oligonucleotídeos antisense durante o ano passado.
  • História de estimulação cerebral profunda.
  • História ou intenção de se submeter a terapia genética, transplante de células ou cirurgia cerebral durante o curso do estudo.
  • Participaram de um estudo de medicamentos para investigação com uma administração sistêmica dentro de 6 semanas ou 5 meias-vidas da triagem, o que for mais longo.

Aplica-se critérios adicionais de inclusão/exclusão definidos por protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SPK-10001
Genético: SPK-10001
Dose especificada em dias especificados
Outro: Controle da cirurgia de placebo
Outro: Controle da cirurgia de placebo
Procedimento de cirurgia de placebo para SPK-10001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 5 anos
Dia 1 até aproximadamente 5 anos
Gravidade dos chá
Prazo: Dia 1 até aproximadamente 5 anos
Dia 1 até aproximadamente 5 anos
Mudança da linha de base na escala de classificação de doenças unificadas de Huntington (UHDRS®) Capacidade funcional (TFC) da Capacidade Funcional (TFC)
Prazo: Linha de base, mês 24
Linha de base, mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na progressão dos sintomas motores com base na pontuação do motor digital da doença de Huntington (HDDMS)
Prazo: Linha de base, meses 12, 18 e 24
Linha de base, meses 12, 18 e 24
Mudança da linha de base na pontuação de UHDRs compostos (CUHDRS)
Prazo: Linha de base, meses 12, 18 e 24
Linha de base, meses 12, 18 e 24
Mudança da linha de base na pontuação UHDRS TFC
Prazo: Linha de base, meses 12 e 18
Linha de base, meses 12 e 18

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

12 de janeiro de 2035

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de janeiro de 2035

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

14 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Outro identificador: Hoffmann - LaRoche)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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