Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное исследование генной терапии SPK-10001 у участников с болезнью Хантингтона

29 апреля 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза 1/2, рандомизированное, последовательное исследование дозы эскалации для оценки безопасности, переносимости и эффективности единовременной, двусторонней интрапаренхимальной инфузии SPK-10001 в хвостат и путамену у участников с болезнью Хантингтона

Основная цель этого исследования-оценить безопасность, терпимость и предварительную эффективность SPK-10001 у участников с болезнью Хантингтона.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

53

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Reference Study ID Number: SPK-10001-101 https://forpatients.roche.com/
  • Номер телефона: 888-662-6728
  • Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Рекрутинг
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Контакт:
          • Andrew Duker, MD
        • Контакт:
          • Lauren Wingler
          • Номер телефона: 513-558-0222
          • Электронная почта: winglelh@ucmail.uc.edu
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Рекрутинг
        • Ohio State University
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburg

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Подтвердили хантингтин (HTT) цитозин-аденино-гуанин (CAG) длины ≥40 при генетическом тестировании и диагностике подтверждения в центральной лаборатории (CL) при скрининге.
  • Имеют стриатальную атрофию, продемонстрированную с помощью хвостата/внутричерепного объема, меньше, чем урегулированные по возрасту значения отсечения, связанные с стадией HDISS 1.
  • Иметь общий балл моторного моторного балла UHDRS (TMS), равную или превышающему значение с ограниченным возрастом, связанное с HDISS Stage 2.
  • Иметь общую функциональную емкость UHDRS (TFC) больше или равен 11.
  • Использование ингибиторов холинэстеразы, мемантина, амантадина или рилузола должно быть в стабильном дозировании в течение не менее 12 недель до скрининга и базового уровня и ожидалось, что он останется стабильным в течение первых 12 месяцев после введения SPK-10001.
  • Применение антидепрессантов или бензодиазепина должно было быть в стабильном дозировании в течение не менее 12 недель до скрининга и базовой линии, и, как ожидается, оставаться стабильными в течение первых 12 месяцев после введения SPK-10001.
  • Антипсихотики для моторных симптомов или стабилизации настроения (то есть раздражительность или агрессивное поведение) и/или тетрабеназин, вальбеназин или дететрабеназин, должны были быть в стабильной дозе не менее 12 недель до скрининга и исходного уровня и, как ожидается, остаются стабильными в течение первых 12 Через месяцы после администрации SPK-10001.

Ключевые критерии исключения:

  • Безопасная траектория не может быть идентифицирована для нацеливания на размещение канюли в хвостат или путамен по обе стороны мозга из -за степени атрофии или других анатомических особенностей.
  • Получили антисмысловую олигонуклеотидную терапию в течение прошлого года.
  • История глубокой стимуляции мозга.
  • История или намерение пройти генную терапию, трансплантацию клеток или хирургию головного мозга во время исследования.
  • Участвовали в исследовании исследований лекарств с системным введением в течение 6 недель или 5 полураспада скрининга, в зависимости от того, что бывает длиннее.

Применяются дополнительные критерии включения/исключения, определяемых протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SPK-10001
Генетический: SPK-10001
Указанная доза в указанные дни
Другой: Плацебо хирургический контроль
Другой: Плацебо хирургический контроль
Процедура хирургии плацебо для SPK-10001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE)
Временное ограничение: День 1 до примерно 5 лет
День 1 до примерно 5 лет
Серьезность Тиа
Временное ограничение: День 1 до примерно 5 лет
День 1 до примерно 5 лет
Изменение исходного уровня в Общенациональной оценке оценки оценки болезни Хантингтона (UHDRS®) общая функциональная емкость (TFC)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Базовая линия, 24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с исходного уровня в прогрессировании моторных симптомов на основе цифровой моторной оценки болезни Хантингтона (HDDMS)
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 18 и 24 месяцев
Базовая линия, 12, 18 и 24 месяцев
Изменение с базовой линии в композитной оценке UHDRS (CUHDRS)
Временное ограничение: Базовая линия, 12, 18 и 24 месяцев
Базовая линия, 12, 18 и 24 месяцев
Изменение с базовой линии в балле UHDRS TFC
Временное ограничение: Базовая линия, 12 и 18 месяцев
Базовая линия, 12 и 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

12 января 2035 г.

Завершение исследования (Оцененный)

12 января 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Другой идентификатор: Hoffmann - LaRoche)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться