Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een gerandomiseerde studie van SPK-10001-gentherapie bij deelnemers met de ziekte van Huntington

29 april 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase 1/2, gerandomiseerd, sequentiële, dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een eenmalige, bilaterale, intraparenchymale infusie van SPK-10001 in het cauataat en putamen bij deelnemers met de ziekte van Huntington

Het belangrijkste doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van SPK-10001 bij deelnemers met de ziekte van Huntington te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

53

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
        • Werving
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Contact:
          • Andrew Duker, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Werving
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Contact:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Hebben Huntingtin (HTT) cytosine-aaden-guanine (CAG) herhaallengte ≥40 bevestigd op genetische testen en bevestigingsdiagnostische test door het Central Laboratory (CL) bij screening.
  • Hebben striatale atrofie aangetoond door caudate/intracranieel volume minder dan de leeftijd gecorrigeerde afsluitwaarden geassocieerd met Hdiss-stadium 1.
  • Hebben UHDRS totale motorische score (TMS) gelijk aan of groter dan de leeftijd gecorrigeerde afsnijfwaarde geassocieerd met HDISS-stadium 2.
  • Hebben UHDR's totale functionele capaciteit (TFC) groter dan of gelijk aan 11.
  • Het gebruik van cholinesteraseremmers, memantine, amantadine of riluzol moet ten minste 12 weken in stabiele dosering zijn geweest vóór screening en basislijn en verwacht dat ze stabiel blijven gedurende de eerste 12 maanden na SPK-10001-toediening.
  • Het gebruik van antidepressivum of benzodiazepine moet ten minste 12 weken op stabiele dosering zijn geweest vóór screening en basislijn en verwacht dat ze stabiel blijven gedurende de eerste 12 maanden na SPK-10001-toediening.
  • Antipsychotica voor motorische symptomen of stemmingsstabilisatie (d.w.z. prikkelbaarheid of agressief gedrag) en/of tetrabenazine, valbenazine of deutetrabenazine moeten al minstens 12 weken in een stabiele dosis zijn geweest voor screening en baseline en wordt verwacht dat ze in de eerste 12 stabiel blijven in de eerste 12 Maanden na SPK-10001-administratie.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Een veilig traject kan niet worden geïdentificeerd voor het richten van plaatsing van de canule in het caudate of putamen aan beide zijden van de hersenen vanwege de omvang van de atrofie of andere anatomische kenmerken.
  • Hebben het afgelopen jaar een antisense oligonucleotide -therapie ontvangen.
  • Geschiedenis van diepe hersenstimulatie.
  • Geschiedenis van of intentie om gentherapie, celtransplantatie of hersenchirurgie te ondergaan tijdens de studie.
  • Hebben deelgenomen aan een onderzoek naar onderzoek met een systemische toediening binnen 6 weken of 5 halfwaardetijd van screening, afhankelijk van welke langer is.

Aanvullende protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SPK-10001
Genetisch: SPK-10001
Gespecificeerde dosis op gespecificeerde dagen
Ander: Placebo -chirurgie controle
Ander: Placebo -chirurgie controle
Placebo-chirurgieprocedure voor SPK-10001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer 5 jaar
Dag 1 tot ongeveer 5 jaar
Ernst van Teaes
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer 5 jaar
Dag 1 tot ongeveer 5 jaar
Verandering van de uitgangswaarde in de totale functionele capaciteit (TFC) score in de basislijn in Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Score (UHDRS®)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Basislijn, maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in motorische symptoomprogressie op basis van Huntington's Disease Digital Motor Score (HDDMS)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 18 en 24
Baseline, maanden 12, 18 en 24
Verander van de basislijn in samengestelde UHDR's (CuHDRS) score
Tijdsspanne: Baseline, maanden 12, 18 en 24
Baseline, maanden 12, 18 en 24
Verander van de basislijn in UHDRS TFC -score
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 18
Basislijn, maanden 12 en 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

12 januari 2035

Studie voltooiing (Geschat)

12 januari 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Andere identificatie: Hoffmann - LaRoche)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren