Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En randomiseret undersøgelse af SPK-10001-genterapi hos deltagere med Huntingtons sygdom

29. april 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase 1/2, randomiseret, sekventiel, dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en engangs, bilateral, intraparenchymal infusion af SPK-10001 i kaudatet og putamen hos deltagere med Huntingtons sygdom

Hovedmålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af SPK-10001 hos deltagere med Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

53

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Duker, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Rekruttering
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  • Har bekræftet jagtin (HTT) cytosin-adenine-guanin (CAG) gentagelseslængde ≥40 ved genetisk test og bekræftelsesdiagnostisk test af Central Laboratory (CL) ved screening.
  • Har striatal atrofi demonstreret ved caudat/intrakranielt volumen mindre end de aldersjusterede cutoff-værdier, der er forbundet med HDISS-trin 1.
  • Har UHDRS Total Motor Score (TMS) lig med eller større end den aldersjusterede cutoff-værdi forbundet med HDISS-trin 2.
  • Har UHDRS total funktionel kapacitet (TFC) større end eller lig med 11.
  • Anvendelse af cholinesteraseinhibitorer, memantin, amantadin eller riluzol skal have været ved stabil dosering i mindst 12 uger før screening og baseline og forventet at forblive stabil i løbet af de første 12 måneder efter SPK-10001-administration.
  • Anvendelse af antidepressiv eller benzodiazepin skal have været ved stabil dosering i mindst 12 uger før screening og baseline og forventet at forblive stabil i løbet af de første 12 måneder efter SPK-10001-administration.
  • Antipsykotika til motoriske symptomer eller humørstabilisering (dvs. irritabilitet eller aggressiv opførsel) og/eller tetrabenazin, valbenazin eller deutetrabenazin skal have været i en stabil dosis i mindst 12 uger før screening og baseline og forventes at forblive stabil under de første 12 Måneder efter SPK-10001-administration.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • En sikker bane kan ikke identificeres til målretning af placering af kanylen i caudatet eller putamen på begge sider af hjernen på grund af omfang af atrofi eller andre anatomiske træk.
  • Har modtaget en antisense -oligonukleotidbehandling i det forløbne år.
  • Historie om dyb hjernestimulering.
  • Historie om eller intention om at gennemgå genterapi, celletransplantation eller hjernekirurgi i løbet af undersøgelsen.
  • Har deltaget i en undersøgelsesundersøgelsesundersøgelse med en systemisk administration inden for 6 uger eller 5 halveringstider for screening, alt efter hvad der er længere.

Yderligere protokoldefinerede inklusions-/ekskluderingskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SPK-10001
Genetisk: SPK-10001
Specificeret dosis på specificerede dage
Andet: Placebo -kirurgisk kontrol
Andet: Placebo -kirurgisk kontrol
Placebo-kirurgi-procedure for SPK-10001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 5 år
Dag 1 op til cirka 5 år
Alvorlighed af tees
Tidsramme: Dag 1 op til cirka 5 år
Dag 1 op til cirka 5 år
Ændring fra baseline i Unified Huntingtons sygdomsvurderingsskala (UHDRS®) Total funktionel kapacitet (TFC) score
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i motorisk symptomprogression baseret på Huntingtons sygdom Digital Motor Score (HDDMS)
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 18 og 24
Baseline, måneder 12, 18 og 24
Ændring fra baseline i sammensatte Uhdrs (CUHDRS) score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 18 og 24
Baseline, måneder 12, 18 og 24
Skift fra baseline i UHDRS TFC -score
Tidsramme: Baseline, måneder 12 og 18
Baseline, måneder 12 og 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

12. januar 2035

Studieafslutning (Anslået)

12. januar 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

14. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Anden identifikator: Hoffmann - LaRoche)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner