Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie terapii genowej SPK-10001 u uczestników z chorobą Huntingtona

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza 1/2, randomizowane, sekwencyjne badanie eskalacyjne dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności jednorazowej, obustronnej, infuzji intraparenchymalnej SPK-10001 do ogoniu i putamenu u uczestników z chorobą Huntingtona z chorobą Huntingtona

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności SPK-10001 u uczestników z chorobą Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

53

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Duker, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Potwierdzili długość cytozyny-adeneniny (CAG) Huntozyna (HTT) ≥40 podczas testu genetycznego i testu diagnostycznego potwierdzenia przez centralne laboratorium (CL) podczas badań przesiewowych.
  • Mają atrofię prążkowia wykazaną przez objętość ogonową/wewnątrzczaszkową mniej niż skorygowane o wiek wartości odcięcia związane ze stadium 1 HDISS.
  • Mając UHDRS całkowity wynik motoryczny (TMS) równy lub większej niż wartość odcięcia skorygowana o wiek związaną ze stadium 2 HDISS.
  • Mieć UHDR Całkowita pojemność funkcjonalna (TFC) większa lub równa 11.
  • Zastosowanie inhibitorów cholinesterazy, memantyny, amantadyny lub riluzolu musiało być w stabilnym dawkowaniu przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem i oczekiwano, że pozostanie stabilne w ciągu pierwszych 12 miesięcy po podaniu SPK-10001.
  • Zastosowanie leków przeciwdepresyjnych lub benzodiazepiny musiało być w stabilnym dawkowaniu przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem i oczekiwano, że pozostanie stabilne w ciągu pierwszych 12 miesięcy po podaniu SPK-10001.
  • Leki przeciwpsychotyczne objawów ruchowych lub stabilizacji nastroju (tj. Drytowalność lub zachowanie agresywne) i/lub tetrabenazyna, valbenazyna lub deutetrabenazyna musiała być w stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni przed przesiewaniem i linii podstawowej i oczekuje się, że pozostaną stabilne miesiące po administracji SPK-10001.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Bezpieczna trajektoria nie można zidentyfikować w celu ukierunkowania kaniulki w ogoniastu lub putamena po obu stronach mózgu ze względu na zakres atrofii lub innych cech anatomicznych.
  • W ciągu ostatniego roku otrzymali antysensowną terapię oligonukleotydową.
  • Historia głębokiej stymulacji mózgu.
  • Historia lub zamiar poddania się terapii genowej, przeszczepu komórek lub operacji mózgu w trakcie badania.
  • Uczestniczyli w badaniu badawczym z podawaniem systemowym w ciągu 6 tygodni lub 5 półtrwania badań przesiewowych, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe.

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SPK-10001
Genetyczny: SPK-10001
Określona dawka w określone dni
Inny: Kontrola operacji placebo
Inny: Kontrola operacji placebo
Procedura chirurgii placebo dla SPK-10001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teaes)
Ramy czasowe: Dzień 1 do około 5 lat
Dzień 1 do około 5 lat
Istotność Teaes
Ramy czasowe: Dzień 1 do około 5 lat
Dzień 1 do około 5 lat
Zmiana od wartości wyjściowej w zunifikowanej skali oceny choroby Huntington (UHDRS®) Całkowita zdolność funkcjonalna (TFC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Linia bazowa, miesiąc 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej postępu objawów motorycznych w oparciu o cyfrowy wynik motoryczny Huntington (HDDMS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 18 i 24
Linia bazowa, miesiące 12, 18 i 24
Zmiana od wartości wyjściowej w złożonych wyniku UHDRS (CUHDRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12, 18 i 24
Linia bazowa, miesiące 12, 18 i 24
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku UHDRS TFC
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 12 i 18
Linia bazowa, miesiące 12 i 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 stycznia 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 stycznia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Inny identyfikator: Hoffmann - LaRoche)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj