Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie genové terapie SPK-10001 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

29. dubna 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze 1/2, randomizovaná, sekvenční studie o eskalaci dávky pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jednorázové, bilaterální, intraparenchymální infuze SPK-10001 do kaudátu a putamen u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Hlavním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost SPK-10001 u účastníků s Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

53

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Nábor
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Duker, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Nábor
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Potvrdili huntingtin (HTT) cytosin-adenin-guanin (CAG) opakující délku ≥ 40 při genetickém testování a potvrzovacím diagnostickém testu centrální laboratoří (CL) při screeningu.
  • Mají striatální atrofii prokázány caudate/intrakraniálním objemem nižší než věkově přizpůsobené mezní hodnoty spojené s HDISS fází 1.
  • Mají UHDRS celkové motorové skóre (TMS) rovné nebo vyšší než věkově přizpůsobená mezní hodnota spojená s HDISS fází 2.
  • Mají celkovou funkční kapacitu UHDR (TFC) větší nebo rovnou 11.
  • Použití inhibitorů cholinesterázy, memantinu, amantadinu nebo riluzolu musí být při stabilním dávkování po dobu nejméně 12 týdnů před screeningem a základní linií a očekává se, že během prvních 12 měsíců po podání SPK-10001 zůstane stabilní.
  • Použití antidepresiva nebo benzodiazepinu musí být při stabilním dávkování po dobu nejméně 12 týdnů před screeningem a výchozím hodnotou a očekává se, že zůstane stabilní během prvních 12 měsíců po podání SPK-10001.
  • Antipsychotika pro motorické symptomy nebo stabilizaci nálady (tj. Podrážděnost nebo agresivní chování) a/nebo tetrabenazin, valbenazin nebo deutetrabenazin musí být ve stabilní dávce po dobu nejméně 12 týdnů před screeningem a základní linií a očekává se, že zůstanou stabilní během prvních 12 měsíce po správě SPK-10001.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Bezpečná trajektorie nelze identifikovat pro zacílení na umístění kanyly do kaudátu nebo putamenů na obou stranách mozku v důsledku rozsahu atrofie nebo jiných anatomických rysů.
  • Dostali antisense oligonukleotidovou terapii během minulého roku.
  • Historie hluboké stimulace mozku.
  • V průběhu studie se historie nebo záměru podrobit genové terapii, transplantaci buněk nebo chirurgii mozku.
  • Zúčastnili se vyšetřovací studie léčiva se systémovým podáváním do 6 týdnů nebo 5 poločasů po screeningu, podle toho, co je delší.

Používají se další kritéria pro zařazení/vyloučení definované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SPK-10001
Genetický: SPK-10001
Zadaná dávka ve stanovených dnech
Jiný: Kontrola chirurgického zákroku placeba
Jiný: Kontrola chirurgického zákroku placeba
Procedura chirurgie placeba pro SPK-10001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (čaje)
Časové okno: 1. den až přibližně 5 let
1. den až přibližně 5 let
Závažnost čaje
Časové okno: 1. den až přibližně 5 let
1. den až přibližně 5 let
Změna z výchozí hodnoty ve stupnici sjednoceného Huntingtonova hodnocení (UHDRS®) Celkové skóre funkční kapacity (TFC)
Časové okno: Základní linie, 24. Měsíc
Základní linie, 24. Měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v progresi motorických symptomů na základě digitálního motorického skóre Huntingtonovy choroby (HDDMS)
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 18 a 24
Základní linie, měsíce 12, 18 a 24
Změna z výchozí hodnoty v kompozitním skóre UHDRS (CUHDRS)
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 18 a 24
Základní linie, měsíce 12, 18 a 24
Změna z výchozí hodnoty ve skóre UHDRS TFC
Časové okno: Základní linie, měsíce 12 a 18
Základní linie, měsíce 12 a 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

12. ledna 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. ledna 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Jiný identifikátor: Hoffmann - LaRoche)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit