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Une étude randomisée de la thérapie génique SPK-10001 chez les participants atteints de la maladie de Huntington

29 avril 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase 1/2, randomisée, séquentielle, à l'escalade de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une perfusion intraparenchymateuse bilatérale de SPK-10001 dans le caudé et le putamen chez les participants atteints de la maladie de Huntington

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de SPK-10001 chez les participants atteints de la maladie de Huntington.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

53

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • Recrutement
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Contact:
          • Andrew Duker, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Recrutement
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Contact:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburg

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés:

  • Ont confirmé la longueur de répétition de la cytosine-adénine-adénine-adénine-adénine-adénine-adénine-adénine-guanine (CAG) ≥40 au test génétique et au test de diagnostic de confirmation par le laboratoire central (CL) au dépistage.
  • Ont une atrophie striatale démontrée par le volume caudé / intracrânien inférieur aux valeurs de coupure ajustées à l'âge associées au stade 1 de HDISS.
  • Ont un score moteur total UHDR (TMS) égal ou supérieur à la valeur de coupure ajustée en fonction de l'âge associée au stade HDISS 2.
  • Ont une capacité fonctionnelle totale UHDR (TFC) supérieure ou égale à 11.
  • L'utilisation d'inhibiteurs de la cholinestérase, de mémantine, d'amantadine ou de riluzole a dû être à dosage stable pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la base de base et prévoyait de rester stable au cours des 12 premiers mois suivant l'administration SPK-10001.
  • L'utilisation d'antidépresseurs ou de benzodiazépine doit avoir été à dosage stable pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la ligne de base et prévoyait de rester stable au cours des 12 premiers mois suivant l'administration SPK-10001.
  • Les antipsychotiques pour les symptômes moteurs ou la stabilisation de l'humeur (c.-à-d. L'irritabilité ou le comportement agressif) et / ou la tétrabénazine, la valbénazine ou la deutétrabénazine doivent avoir été à une dose stable pendant au moins 12 semaines avant le dépistage et la ligne de base et devraient rester stables au cours des 12 premiers 12 mois après l'administration SPK-10001.

Critères d'exclusion clés:

  • Une trajectoire sûre n'est pas en mesure d'être identifiée pour cibler le placement de la canule dans le caudé ou le putamen des deux côtés du cerveau en raison de l'étendue de l'atrophie ou d'autres caractéristiques anatomiques.
  • Ont reçu une thérapie oligonucléotidique antisens au cours de la dernière année.
  • Histoire de la stimulation cérébrale profonde.
  • Antécédents ou intention de subir une thérapie génique, une transplantation cellulaire ou une chirurgie cérébrale au cours de l'étude.
  • Ont participé à une étude de médicaments recherchés avec une administration systémique dans les 6 semaines ou 5 demi-vies de dépistage, selon les plus longues.

Les critères d'inclusion / exclusion définis par le protocole supplémentaires s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SPK-10001
Génétique: SPK-10001
Dose spécifiée les jours spécifiés
Autre: Contrôle de la chirurgie placebo
Autre: Contrôle de la chirurgie placebo
Procédure de chirurgie placebo pour SPK-10001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 5 ans
Jour 1 jusqu'à environ 5 ans
Gravité des thé
Délai: Jour 1 jusqu'à environ 5 ans
Jour 1 jusqu'à environ 5 ans
Changement par rapport à la référence dans Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS®) Score de capacité fonctionnelle totale (TFC)
Délai: Ligne de base, mois 24
Ligne de base, mois 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la référence dans la progression des symptômes moteurs basée sur le score moteur numérique de la maladie de Huntington (HDDM)
Délai: Baseline, mois 12, 18 et 24
Baseline, mois 12, 18 et 24
Changement par rapport à la ligne de base dans le score composite UHDRS (CUHDRS)
Délai: Baseline, mois 12, 18 et 24
Baseline, mois 12, 18 et 24
Changement par rapport à la ligne de base dans le score TFC UHDRS
Délai: Baseline, mois 12 et 18
Baseline, mois 12 et 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

12 janvier 2035

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 janvier 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2025

Première publication (Réel)

14 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Autre identifiant: Hoffmann - LaRoche)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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