Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En randomisert studie av SPK-10001 genterapi hos deltakere med Huntingtons sykdom

29. april 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase 1/2, randomisert, sekvensiell, dose-opptrappingsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av en engangs, bilateral, intraparenchymal infusjon av SPK-10001 i caudate og putamen hos deltakere med Huntingtons sykdom

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerhet, toleranse og foreløpig effekt av SPK-10001 hos deltakere med Huntingtons sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

53

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Andrew Duker, MD
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  • Har bekreftet Huntingtin (HTT) cytosin-adenin-guanin (CAG) gjenta lengde ≥40 på genetisk testing og bekreftelsesdiagnostisk test av det sentrale laboratoriet (CL) ved screening.
  • Har striatal atrofi demonstrert med caudat/intrakranielt volum mindre enn de aldersjusterte avskjæringsverdiene assosiert med HDISS trinn 1.
  • Har UHDRS Total Motor Score (TMS) lik eller større enn den aldersjusterte avskjæringsverdien assosiert med HDISS-trinn 2.
  • Har UHDRS total funksjonell kapasitet (TFC) større enn eller lik 11.
  • Bruk av kolinesterasehemmere, memantin, amantadin eller riluzol må ha vært i stabil dosering i minst 12 uker før screening og baseline og forventet å forbli stabil i løpet av de første 12 månedene etter SPK-10001-administrering.
  • Antidepressiva eller benzodiazepinbruk må ha vært i stabil dosering i minst 12 uker før screening og baseline og forventet å forbli stabil i løpet av de første 12 månedene etter SPK-10001-administrasjonen.
  • Antipsychotics for motor symptoms or mood stabilization (i.e., irritability or aggressive behavior) and/or tetrabenazine, valbenazine, or deutetrabenazine must have been at a stable dose for at least 12 weeks before screening and baseline and are anticipated to remain stable during the first 12 Måneder etter SPK-10001-administrasjon.

Key -eksklusjonskriterier:

  • En sikker bane er ikke i stand til å identifiseres for å målrette plassering av kanylen i caudatet eller putamen på begge sider av hjernen på grunn av atrofi eller andre anatomiske trekk.
  • Har fått en antisense oligonukleotidterapi det siste året.
  • Historie med dyp hjernestimulering.
  • Historie om eller intensjon om å gjennomgå genterapi, celletransplantasjon eller hjernekirurgi i løpet av studien.
  • Har deltatt i en undersøkelsesmedisinstudie med en systemisk administrasjon innen 6 uker eller 5 halveringstid for screening, avhengig av hva som er lengre.

Ytterligere protokolldefinerte inkludering/eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SPK-10001
Genetisk: SPK-10001
Spesifisert dose på spesifiserte dager
Annen: Placebo kirurgi kontroll
Annen: Placebo kirurgi kontroll
Placebo kirurgi prosedyre for SPK-10001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførende (TEAES)
Tidsramme: Dag 1 opp til omtrent 5 år
Dag 1 opp til omtrent 5 år
Alvorlighetsgraden av Teaes
Tidsramme: Dag 1 opp til omtrent 5 år
Dag 1 opp til omtrent 5 år
Endring fra baseline i Unified Huntingtons Disease Rating Scale (UHDRS®) Total Functional Capacity (TFC) score
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i motorisk symptomprogresjon basert på Huntingtons sykdom Digital Motor Score (HDDMS)
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 18 og 24
Baseline, måneder 12, 18 og 24
Endring fra baseline i sammensatt UHDRS (CUHDR) score
Tidsramme: Baseline, måneder 12, 18 og 24
Baseline, måneder 12, 18 og 24
Endre fra baseline i UHDRS TFC -poengsum
Tidsramme: Baseline, måneder 12 og 18
Baseline, måneder 12 og 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

12. januar 2035

Studiet fullført (Antatt)

12. januar 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

14. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (Annen identifikator: Hoffmann - LaRoche)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere