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헌팅턴 병이있는 참가자의 SPK-10001 유전자 요법에 대한 무작위 연구

2026년 4월 29일 업데이트: Hoffmann-La Roche

1/2 상, 무작위, 순차적, 용량 에스컬레이션 연구를위한 SPK-10001의 일회성, 양측, 내성, 헌팅턴 질병 참가자의 푸타 멘에 대한 일회성, 양측, 렌치 내 주입의 효능을 평가하기위한 1/2 단계.

이 연구의 주요 목표는 헌팅턴 질병 참가자에서 SPK-10001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

53

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45221
        • 모병
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Andrew Duker, MD
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • 모병
        • Ohio State University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Sandra Kostyk, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • 모병
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • University of Pittsburg

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준 :

  • Screening에서 중앙 실험실 (CL)에 의한 유전자 검사 및 확인 진단 테스트에서 Huntingtin (HTT) 시토신-아데닌-가닌 (CAG) 반복 길이 ≥40을 확인했습니다.
  • HDISS 단계 1과 관련된 연령 조정 컷오프 값보다 꼬리/두개 내 양에 의해 선조 위축을 입증합니다.
  • UHDRS 총 모터 점수 (TMS)는 HDISS 단계 2와 관련된 연령 조정 컷오프 값보다 동일하게 사용하십시오.
  • UHDRS 총 기능 용량 (TFC)이 11보다 크거나 동일하게 갖습니다.
  • 콜린 에스 테라 제 억제제, 메만 틴, 아만타딘 또는 라일루 졸의 사용은 스크리닝 및 기준선 전 12 주 전에 안정적인 투여 량에 있어야하며 SPK-10001 투여 후 처음 12 개월 동안 안정성을 유지할 것으로 예상했다.
  • 항우울제 또는 벤조디아제핀 사용은 스크리닝 및 기준선 전 최소 12 주 동안 안정적인 투약 중이며 SPK-10001 투여 후 처음 12 개월 동안 안정성을 유지할 것으로 예상됩니다.
  • 운동 증상 또는 기분 안정화 (즉, 과민성 또는 공격적인 행동) 및/또는 테트라 베나 진, 발 베나진 또는 탈수 트라 베나진에 대한 항 정신병 약 SPK-10001 투여 후 몇 달.

주요 제외 기준 :

  • 위축의 범위 또는 다른 해부학 적 특징으로 인해 뇌 양쪽의 꼬리 또는 푸 타멘에 캐뉼라의 배치를 표적으로하는 안전한 궤적을 식별 할 수 없습니다.
  • 지난해에 안티센스 올리고 뉴클레오티드 요법을 받았습니다.
  • 깊은 뇌 자극의 역사.
  • 연구 과정에서 유전자 요법, 세포 이식 또는 뇌 수술의 병력 또는 의도.
  • 6 주 또는 5 회 더 스크리닝의 반감기가 더 긴 체계적인 투여와 함께 조사에 참여했습니다.

추가 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SPK-10001
유전적: SPK-10001
지정된 날에 지정된 복용량
다른: 위약 수술 조절
다른: 위약 수술 조절
SPK-10001에 대한 위약 수술 절차

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 부작용을 가진 참가자 수 (TEAES)
기간: 1 일 최대 약 5 년
1 일 최대 약 5 년
차의 심각성
기간: 1 일 최대 약 5 년
1 일 최대 약 5 년
통합 헌팅턴 병 등급 척도 (UHDRS®) 총 기능 용량 (TFC) 점수의 기준선 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
기준선, 24 월 24 일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
헌팅턴 병 디지털 운동 점수 (HDDMS)를 기반으로 한 운동 증상 진행의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 개월, 18 및 24
기준선, 12 개월, 18 및 24
복합 UHDRS (CUHDRS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월, 18 및 24
기준선, 12 개월, 18 및 24
UHDRS TFC 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12 개월 및 18 개월
기준선, 12 개월 및 18 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-LaRoche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 21일

기본 완료 (추정된)

2035년 1월 12일

연구 완료 (추정된)

2035년 1월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 10일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPK-10001-101
  • XN45617 (기타 식별자: Hoffmann - LaRoche)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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