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びまん性内発生橋膠腫およびH3K27変化した高グレード膠腫の治療のためのACT001

2026年8月10日 更新者：Nationwide Children's Hospital

びまん性内因性橋膠腫とH3K27分類高グレード膠腫を有する小児および青年におけるACT001の第II相試験

これは、DIPGおよびH3K27変化したHGG患者におけるACT001の安全性と有効性を調査するための第II相オープンラベル研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

患者は、新しく診断されたDIPGのコホートAまたはコホートBのいずれか、または進行性 /耐衝撃性のDIPGまたはプログレッシブ /再発 /耐衝撃性のH3K27であるHGGを持つコホートBに登録されます。 各コホートは、875 mg/m2でACT001を28日間（1サイクルの治療）、最大1700 mgの入札の最大用量で受け取ります。 患者が試験療法の臨床的利益を経験している場合、最大26サイクル（約2年）または疾患の進行まで28日間の繰り返しでACT001を繰り返し受け取り続けます。 スポンサーと治療医師の裁量により、患者が研究から臨床的利益を受けている場合、26サイクルを超える治療の継続が考慮される場合があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Medical Center
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • まだ募集していません
        • Nicklaus Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • まだ募集していません
        • Emory University/Children's Healthcare of Atlanta
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • まだ募集していません
        • St. Louis Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • まだ募集していません
        • Duke University Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43235
    • Pennsylvania
      • Philidelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Philidelphia
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • まだ募集していません
        • Sydney Children's Hospital
        • コンタクト：
          • David Ziegler, MBBS, BSc, MD, PhD, FRACP
          • 電話番号：612 9382 1730
          • メール：d.ziegler@unsw.edu.au
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • まだ募集していません
        • Queensland Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • まだ募集していません
        • Royal Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
        • まだ募集していません
        • Perth Children's Hospital
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
        • 募集
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • コンタクト：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
        • まだ募集していません
        • Montreal Children's Hospital
        • コンタクト：
  • ドイツ
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、69120
        • まだ募集していません
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • コンタクト：
  • ニュージーランド
    • Grafton
      • Auckland、Grafton、ニュージーランド、1023
        • まだ募集していません
        • Starship Children's Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 患者は、研究登録時の12ヶ月以上およ​​び39歳未満でなければなりません。

  2. 診断：

    • コホートA：新しく診断されたDIPG

      • 典型的なMRI所見を持つ新たに診断されたDIPGの患者（生検の有無にかかわらず、28〜35暦日以内に放射線療法（RT）を完了した、または存在しない有無にかかわらず、潜在的なMRI所見（ポンチン震源地と少なくとも2/3のびまん性のびまん性関与を伴う腫瘍）を患っています。治療の。

      • 患者は、X線撮影診断から31暦日以内にRTを開始している必要があります（非生物型DIPG患者のみ）または決定的な手術のいずれか遅い方。

        • 生検を実施した場合、外科的生検の日付は、決定的な診断手術の日付と見なされます。患者が2回の前払い手術を受けた場合（例えば、生検、その後排出）、これは2回目の手術の日付です）
      • 患者はRTを受けていなければなりませんが、登録前に手術以外の抗癌療法やステロイドを除外していません。

    • コホートB：プログレッシブ/耐衝撃性/再発DIPGまたはH3K27変化HGG

      • DIPG（生検不要）または病理学的に確認された（診断または再発）患者は、少なくとも焦点RTを含む最前線治療後に進行性、耐衝-抵抗性、または再発性疾患を有するH3K27変化したHGG余分なHGGを超えています。 難治性疾患の患者は、研究登録の6か月前にRTを完了したに違いありません。
      • 進行性疾患の患者は、主要なサイトでのみ進行中の患者が登録の3か月以上前にRTを完了している必要があります。
      • 進行性疾患の患者は、登録の3〜6か月前に放射線療法を完了した主要な部位でのみ、進行を確認するために少なくとも1つのフォローアップMRIを持っていたに違いありません（擬似進行ではなく）
      • 進行性疾患の発達により、適格性基準3（疾患状態）と5（前のRT）が満たされている限り、新しい転移部位が適格です。
      • 転移性疾患の患者は適格です。

  3. 疾患の状態

    • コホートA：患者は疾患の状態を持っているかもしれませんが、登録前に初期放射線療法（RT）を完了している必要があります。
    • コホートB：患者は、MRIイメージングによって評価可能な測定可能な疾患を持っている必要があります。 患者は転移性疾患を患っている可能性があります。 過去6か月以内に照射された病変は、RTに続いて決定的な進行を示さない限り測定可能とは見なされません。
  4. パフォーマンスレベル：Karnofskyパフォーマンススケールスコア16歳以上およびランスキーパフォーマンススケールスコア> 16歳以下の患者の50％> 16歳以下（すべての患者に適用）注：麻痺のために歩くことができない患者、しかし、車椅子を使用することができる人は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行性と見なされます。

  5. 以前の抗がん療法：

    • コホートAのみ​​：
    • 患者は、手術、放射線（疾患に焦点を当てている）および/またはステロイド以外の事前療法を受けてはなりません（プロトコル療法全体でデキサメタゾンを引き離す目標を持つデキサメタゾン）。
    • 患者は、RTの完成後28〜35暦日の間の研究で登録して治療を開始する必要があります。
    • 患者は、初期診断から31暦日以内にRTを開始した必要があります（診断生検または切除の日付として定義されています。患者が2回の前払い手術を受けた場合（例：生検または減熱）、これは2回目の手術の日付です）。
    • 放射線療法は、DIPG患者に対して54 Gyの標準用量で投与されている必要があります。 上記の標準用量の10％以内の放射線療法用量の分散は、研究委員会（またはその代表）と議論され、登録の前に適格性を確認します。
    • コホートBのみの場合：患者は、治療または従来の薬剤による事前の治療により、有害事象から完全に回復したに違いありません。 、脱毛症を除いて。

    コホートBの上記の注：慢性グレード2毒性の患者は、調査員およびスポンサーの裁量に従って適格である場合があります（例：グレード2化学療法誘発性神経障害など）。 不可逆的であると見なされる以前の抗腫瘍療法からのグレード2または3の毒性 - 6か月以上（Ifosfamide関連タンパク尿など）が除外基準に記載されていない場合、およびそこで許可される場合があります。調査員とスポンサーの両方が許可することを合意しています。）

    以前の抗がん化学療法とACT001の最初の用量（サイクル1日1）の間のウォッシュアウト期間は次のとおりです。

    1. 骨髄抑制化学療法：骨髄抑制化学療法の最後の投与後少なくとも21日後（窒素前の場合は42日）。
    2. 造血成長因子：長時間作用する成長因子の最後の用量の少なくとも14日後（例： Neulasta）または短時間作用成長因子の7日間。
    3. 生物学的（抗腫瘍剤）：生物学的剤の最後の用量の少なくとも7日後。 投与後7日を超えて発生した有害事象を知っているエージェントの場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている時間を超えて延長する必要があります。 この間隔の期間は、研究椅子と議論する必要があります。
    4. 免疫療法：あらゆる種類の免疫療法の完了から少なくとも42日後、例えば 腫瘍ワクチン。
    5. モノクローナル抗体：>> 21日は、抗体療法に関連する抗体の最後の用量と毒性の注入から経過している必要があります。

    6. 放射線治療：

      • コホートBの場合、難治性疾患の患者は、研究登録の6か月前に最前線の頭蓋脊髄または局所RTの最後の割合を受け取ったに違いありません。 進行のために再照射を受けた患者は、6週間以上の局所放射線の割合または研究登録の6週間以上前に頭蓋脊髄放射を受け取ったに違いありません。
    7. 幹細胞移植：患者は、自家幹細胞移植から3か月以上でなければなりません。 同種幹細胞移植または固形臓器移植を受けた患者は、研究の資格がありません

  6. 臓器機能要件（すべての患者に適用）

    1. 次のように定義される適切な骨髄関数

      • 末梢絶対好中球数（ANC）> 1000/mm³
      • 血小板数> 100,000/mm³（輸入の少なくとも7日前に血小板輸血を受けていないと定義されている輸血は独立しています）

    2. 次のように定義される適切な腎機能

      • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体GFR> 70 mL/min/1.73 m²または
      • 次の年齢/性別に基づく血清クレアチニン（Schwartz et al。 J. Peds、106：522、1985）：年齢最大血清クレアチニン（mg/dl）男性女性2〜 <6歳0.8 0.8 6〜 <10年1.0 1.0 1.2 1.2 1.2 13から<16年1.5 1.5 1.4 16年以上1.7 1.4

    3. 次のように定義される適切な肝機能

      • 通常の制度上の総合ビリルビン
      • AST（血清グルタミン性オキサロ酢酸トランスアミナーゼ[SGOT]） / ALT（血清グルタミン酸 - オキサロ酢酸トランスアミナーゼ[SGPT]）≤2.5×正常の制度的上限
      • 血清アルブミン≥2g/dl

    4. 次のように定義される適切な心機能

      • 心エコー図による排出率50％以上
      • QTC≤480ミリ秒（バゼットフォーミュラによる）

    5. コホートBの場合：次のように定義される適切な神経学的機能

      • 発作障害のある患者は、発作が十分に制御されている場合、登録される場合があります。 適切に制御されているのは、登録前の7日間で発作頻度が増加しないことによって定義されます。
      • 神経障害のある患者には、少なくとも登録の7日前に安定した欠損があるはずです。
  7. インフォームドコンセント：すべての患者および/または両親または法的に認可された代表者は、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります。 必要に応じて、協会は制度的なガイドラインに従って取得されます。
  8. 3か月以上の平均余命。
  9. 調査員の判断に基づいて、他の臨床的に有意な付随する活動医学的障害の欠如。

除外基準：

以下の除外基準のいずれかを満たしている患者は、研究では資格がありません（以下の場合は、両方のコホートに適用されます）：

  1. コホートAのみ​​：転移性疾患の患者。

  2. 付随する薬：

    • コルチコステロイド：

      • コホートA-コルチコステロイドを投与されている患者は、投与に関係なく資格があります
      • コホートB-登録前に少なくとも7日間、安定したコルチコステロイドまたは減少しているコルチコステロイドを投与された患者は資格があります

    • 抗がん剤：現在他の抗がん剤を受けている患者は資格がない（抗がん療法に関連する研究包摂基準を参照）

      • コホートA- RT以外の抗癌治療を受けた患者は資格がありません。
    • 調査薬：現在別の治験薬を投与されている患者は資格がありません。
    • 抗けいれん薬は臨床的に示されているように使用する必要があります。 抗けいれんを誘導する酵素の使用は許可されていません
    • LHRHアゴニスト /拮抗薬は許可されていません
    • 高用量ビオチン（B7）サプリメントは許可されていません
  3. 併用する併用療法：レキサプロ、フルオキセチン（プロザック）、フルボキサミン（ルボックス）、パロキセチン（パキシル）、セルトラリン（ゾロフト）、シタロプラム（セレクサ）、エスカロプラムなどの選択的セロトニン再取り込み阻害剤（SSRI）。
  4. 感染：現在、制御されていない感染症（PIの意見では）がある患者は資格がありません。
  5. 以前の固形臓器移植を受けた患者は資格がありません。
  6. 動物/人間の研究で見られるように、胎児および催奇形性の有害事象のリスクが不明であるため、この研究には妊娠または灰色の餌を与える女性は入りません。 妊娠検査は、世訳後の女の子で取得する必要があります。 効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、生殖の可能性のある男性または女性は参加しない場合があります。
  7. 出産または児童父親の可能性のある患者は、この研究で治療されている間、治療を完了してから3か月間、適切な避妊法（ホルモンまたはバリアの避妊法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 注：効果的な避妊の定義は、主任研究者または指定されたアソシエイトの判断に基づいています。
  8. 調査員の意見を述べている患者は、研究の安全性監視要件を遵守できない可能性があります。
  9. 以前にACT001またはパルテノリドのいずれかを受けた患者は資格がありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホートa
典型的なMRI所見を持つ新たに診断されたDIPG患者
薬：ACT001
PO入札は875 mg/m2で28日間入札します
実験的：Cohort B
Patients with progressive/recurrent DIPG or H3K27-altered HGG OR refractory disease
薬：ACT001
PO入札は875 mg/m2で28日間入札します

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新たに診断されたDIPGの全生存（OS）
時間枠：最終フォローアップの原因または日付による治療の日付から死亡日まで、最大60か月まで評価されました
RTで治療されたDIPGで診断された新たに診断された患者の全生存率を評価した後、ACT001が続きます。
最終フォローアップの原因または日付による治療の日付から死亡日まで、最大60か月まで評価されました
最前線のRT後のプログレッシブ/耐火性/再発HGGの客観的応答率（ORR）
時間枠：プロトコル治療の終了後30日後の治療の日付
少なくとも最前線の焦点RTで治療され、進行性DIPGまたは進行性/再発/屈折率H3K27変化したHGGを有効にしている患者の客観的応答率（部分応答 +完全応答として定義）の速度を評価するために
プロトコル治療の終了後30日後の治療の日付

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プログレッシブ/耐衝撃性/再発DIPGおよびH3K27変化DIPGの全生存
時間枠：最終フォローアップの原因または日付による治療の日付から死亡日まで、最大60か月まで評価されました
少なくともRTで治療され、進行性DIPGまたは進行性/再発/耐衝撃性H3K27であるHGGがACT001で治療されている患者の全生存期間と期間を推定するために
最終フォローアップの原因または日付による治療の日付から死亡日まで、最大60か月まで評価されました

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nationwide Children's Hospital

協力者

Accendatech USA Inc.

捜査官

  • スタディチェア：David S. Ziegler, MD, FRACP、Sydney Children's Hospitals Network
  • スタディチェア：Sara Khan, MD, PhD, FRACP、Nationwide Children's Hospital
  • スタディチェア：Peter de Blank, MD, MSCE、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年7月10日

一次修了 (推定)

2028年7月1日

研究の完了 (推定)

2035年7月1日

試験登録日

最初に提出

2025年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月19日

最初の投稿 (実際)

2025年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CONNECT2110

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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