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확산 고유 폰틴 신경 교종 및 H3K27 변경 고급 신경 교종의 치료를위한 ACT001

2026년 8월 10일 업데이트: Nationwide Children's Hospital

확산 된 고유 폰틴 신경 교종 및 H3K27 개정 고급 신경 교종을 가진 어린이 및 청소년에서 ACT001의 2 상 시험

이것은 DIPG 및 H3K27 개정 HGG 환자에서 ACT001의 안전성과 효능을 조사하기위한 II 상설-표지 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자는 새로 진단 된 DIPG에 대한 코호트 A 또는 진행성 / 내화성 DIPG 또는 진행성 / 재발 / 내화성 HGG를 가진 환자를 위해 코호트 A에 등록됩니다. 각 코호트는 875 mg/m2에서 ACT001을 28 일 (1주기의 치료), 최대 1700 mg의 입찰로 경구 입찰합니다. 환자가 연구 요법으로부터 임상 적 이점을 경험하는 경우, 최대 26주기 (약 2 년) 또는 질병 진행이 발생할 때까지 반복 28 일 사이클로 ACT001을 계속 받게됩니다. 26주기를 넘어서 치료의 지속은 스폰서 및 의사의 재량에 따라 환자가 연구로부터 임상 적 혜택을받는 경우 고려 될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 뉴질랜드
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, 뉴질랜드, 1023
        • 아직 모집하지 않음
        • Starship Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, 독일, 69120
        • 아직 모집하지 않음
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • 연락하다:
  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Medical Center
        • 연락하다:
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 아직 모집하지 않음
        • Nicklaus Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 아직 모집하지 않음
        • Emory University/Children's Healthcare of Atlanta
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 아직 모집하지 않음
        • St. Louis Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27708
        • 아직 모집하지 않음
        • Duke University Medical Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43235
    • Pennsylvania
      • Philidelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital of Philidelphia
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
        • 모병
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • 연락하다:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
        • 아직 모집하지 않음
        • Montreal Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
        • 아직 모집하지 않음
        • Sydney Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 아직 모집하지 않음
        • Queensland Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6000
        • 아직 모집하지 않음
        • Perth Children's Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 환자는 연구 등록 시점에> 12 개월 및 <39 세이어야합니다.

  2. 진단:

    • 코호트 A : 새로 진단 된 DIPG

      • 전형적인 MRI 소견 (Pontine Epicenter가있는 종양 및 PON의 2/3 이상의 확산 관여)을 가진 새로 진단 된 DIPG 환자는 생검의 유무에 관계없이 28 ~ 35 일 내에 방사선 요법 (RT)을 완료했습니다. 치료의.

      • 환자는 방사선 진단 후 31 일 이내에 RT를 시작했을 것입니다 (비 생체 DIPG 환자의 경우) 또는 결정적인 수술 중 어느 쪽이든.

        • 생검이 수행되면, 수술 생검 날짜는 결정적인 진단 수술 날짜로 간주됩니다. 환자가 두 번의 선행 수술을 받았다면 (예 : 생검 후, 디불킹], 이것은 두 번째 수술 날짜입니다)
      • 환자는 RT를 받았지만 등록하기 전에 수술 및/또는 스테로이드 외에 다른 항암 요법은 없어야합니다.

    • 코호트 B : 진행성/내화성/재발 성 DIPG 또는 H3K27 변경 HGG

      • DIPG (생검 필요 없음) 또는 병리학 적으로 확인 된 (진단 또는 재발시) 적어도 국소 RT 이상을 포함하는 전선 치료 후 진행성, 내화성 또는 재발 성 질환을 앓고있는 폰틴 외과 H3K27- 변경 HGG. 불응 성 질환이있는 환자는 연구 등록 전에 6 개월 전에 RT를 완료해야합니다.
      • 1 차 사이트에서만 진행성 질환이있는 환자는 등록하기 3 개월 이상 RT를 완료해야합니다.
      • 등록 3 개월에서 6 개월 전에 방사선 요법을 완료 한 1 차 부지에서만 진행성 질환이있는 환자는 적어도 하나의 후속 MRI가 진행되어 진행을 확인해야합니다 (의사 진행이 아닌)
      • 발달로 인한 진행성 질환이있는 환자는 자격 기준 3 (질병 상태) 및 5 (이전 RT)가 충족되는 한 새로운 전이성 부위가 자격이 있습니다.
      • 전이성 질환이있는 환자는 자격이 있습니다.

  3. 질병 상태

    • 코호트 A : 환자는 질병 상태가있을 수 있지만 등록하기 전에 초기 방사선 요법 (RT)을 완료해야합니다.
    • 코호트 B : 환자는 MRI 영상으로 평가할 수있는 측정 가능한 질병이 있어야합니다. 환자는 전이성 질환이있을 수 있습니다. 지난 6 개월 내에 조사 된 병변은 RT에 따른 결정적인 진행을 나타내지 않는 한 측정 가능한 것으로 간주되지 않습니다.
  4. 성능 수준 : Karnofsky Performance Scale 점수는 환자의 경우 50% 이상 및 16 세 및 Lansky Performance Scale 점수 ≤ 16 세 ≤ 16 세 (모든 환자에게 적용) : 마비로 걸을 수없는 환자, 마비로 인해 적용됩니다. 그러나 휠체어를 사용할 수있는 사람은 성능 점수를 평가할 목적으로 외래로 간주됩니다.

  5. 이전 항암 치료 :

    • 코호트의 경우 :
    • 환자는 수술, 방사선 (질병에 초점) 및/또는 스테로이드 (프로토콜 치료 전반에 걸쳐 덱사메타손을 휘두르는 것을 목표로하는 덱사메타손) 이외의 사전 치료를 받아서는 안됩니다.
    • 환자는 RT가 완성 된 후 28 ~ 35 일 사이에 연구에 등록하고 치료를 시작해야합니다.
    • 환자는 초기 진단 후 31 일 이내에 RT를 시작했을 것입니다 (진단 생검 또는 절제 날짜로 정의됩니다. 환자가 두 번의 선불 수술을받은 경우 (예 : 생검 또는 절제 또는 탈퇴) 이것은 두 번째 수술 날짜입니다).
    • 방사선 요법은 DIPG 환자를 위해 54Gy의 표준 용량으로 투여되어야합니다. 상기 요약 된 표준 복용량의 10% 이내의 방사선 요법 용량의 모든 차이는 연구 의자 (또는 대의원)와 논의하여 연구 등록 전에 자격을 확인할 것입니다.
    • 코호트 B 만 해당 : 환자는 조사 또는 기존 에이전트를 사용한 사전 치료로 인해 부작용으로부터 완전히 회복되어야합니다. 탈모증을 제외하고.

    코호트 B에 대한 위의 메모 : 만성 2 등급 독성 환자는 조사자 및 스폰서 (예 : 2 등급 화학 요법에 의한 신경 병증) 당 자격이있을 수 있습니다. 돌이킬 수없는 것으로 간주되는 이전 항 종양 요법으로부터의 2 등급 또는 3 학년 독성-> 6 개월 동안 존재하고 안정된 것으로 정의 된 (예 : IFOSFamide 관련 단백뇨)는 배제 기준 및 거기에 달리 설명되지 않은 경우 허용 될 수 있습니다. 수사관과 스폰서 모두가 허용하기로 합의합니다.)

    이전 항암 화학 요법과 ACT001의 첫 번째 용량 (주기 1 일) 사이의 세척 기간은 다음과 같습니다.

    1. 골수 억제 화학 요법 : 골수 억제 화학 요법의 마지막 복용량 후 최소 21 일 후 (이전 아 니트로 소아 인 경우 42 일).
    2. 조혈 성장 인자 : 오래 지속되는 성장 인자의 마지막 복용량 후 최소 14 일 후 (예 : Neulasta) 또는 단기 작용 성장 인자의 경우 7 일.
    3. 생물학적 (항-신 생물 제) : 생물학적 제의 마지막 복용량 후 7 일 후. 투여 후 7 일 이후에 발생하는 부작용이 알려진 에이전트의 경우,이 기간은 부작용이 발생하는 것으로 알려진 시간을 넘어 확장되어야합니다. 이 간격의 기간은 연구 의자와 논의해야합니다.
    4. 면역 요법 : 임의의 면역 요법이 완료된 후 42 일 이상, 예를 들어 종양 백신.
    5. 모노클로 날 항체 :> 21 일은 항체 요법과 관련된 항체의 마지막 용량의 주입에서 경과해야합니다. ≤ 1 등급으로 회복되어야합니다.

    6. 방사선 요법:

      • 코호트 B의 경우, 불응 성 질환이있는 환자는 연구 등록 6 개월 전에 최전선 두개 뇌척수 또는 국소 RT의 마지막 부분을 받아야합니다. 진행을 위해 다시 방사선을받은 환자는 연구 등록 6 주 전에 초점 방사선의 마지막 부분 또는 두개골 방사선을 받았을 것입니다.
    7. 줄기 세포 이식 :자가 줄기 세포 이식 후 환자는 3 개월 이상이어야합니다. 동종 줄기 세포 이식 또는 고체 장기 이식을받은 환자는 연구를받을 수 없습니다.

  6. 장기 기능 요구 사항 (모든 환자에게 적용)

    1. 적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

      • 말초 절대 호중구 수 (ANC)> 1000/mm³
      • 혈소판 수> 100,000/mm³ (수혈 독립, 등록 전 7 일 전에 혈소판 수혈을받지 않는 것으로 정의 됨)

    2. 적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

      • 크레아티닌 클리어런스 또는 방사성 동위 원소 GFR> 70 ml/min/1.73 m² 또는
      • 다음과 같이 연령/성별에 기초한 혈청 크레아티닌 (Schwartz et al. J. Peds, 106 : 522, 1985) : 연령 최대 혈청 크레아티닌 (mg/dl) 남성 여성 2 ~ <6 세 0.8 0.8 0.8 0.8 6 ~ <10 년 1.0 1.0 10 ~ <13 년 1.2 13 ~ <16 년 1.5 1.4 ≥ 16 년 1.7 1.4

    3. 적절한 간 기능으로 정의됩니다.

      • 정상적인 제도적 한계 내의 총 빌리루빈
      • AST (혈청 glutamic-xaloacetic transaminase [SGOT]) / ALT (혈청 글루타믹-옥 살로 아세티아 트랜Saminase [SGPT]) ≤ 2.5 × 정상의 제도적 상한선
      • 혈청 알부민 ≥ 2 g/dl

    4. 적절한 심장 기능으로 정의됩니다.

      • 심 초음파에 의해 ≥ 50%의 배출 분율
      • QTC ≤ 480msec (바제 포뮬러에 의해)

    5. 코호트 B의 경우 : 적절한 신경 학적 기능으로 정의됩니다.

      • 발작이 잘 통제되는 경우 발작 장애가있는 환자가 등록 될 수 있습니다. 잘 통제 된 것은 등록 전 7 일 동안 발작 빈도가 증가하지 않아 정의됩니다.
      • 신경 학적 결손이있는 환자는 등록 전 7 일 동안 안정적인 결함이 있어야합니다.
  7. 사전 동의 : 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 공인 대표는 서면 사전 동의서에 서명해야합니다. 적절한 경우, 제도적 지침에 따라 얻을 수 있습니다.
  8. 3 개월 이상의 기대 수명.
  9. 조사자의 판단에 근거한 다른 임상 적으로 유의 한 수반되는 활성 의료 장애가 없다.

제외 기준 :

다음 배제 기준을 충족하는 환자는 연구에서 자격이 없습니다 (아래에 언급 된 경우를 제외하고 두 코호트에 적용) :

  1. 코호트 유일한 유일한 : 전이성 질환 환자.

  2. 동반 약물 :

    • 코르티코 스테로이드 :

      • 코호트 A- 코르티코 스테로이드를받는 환자는 투약에 관계없이 적격합니다.
      • 코호트 B- 등록 전 7 일 동안 코르티코 스테로이드 용량을 안정적이거나 감소시키는 코르티코 스테로이드를 투여받은 환자는 자격이 있습니다.

    • 항암제 : 현재 다른 항암제를 받고있는 환자는 자격이 없습니다 (항암 요법과 관련된 연구 포함 기준 참조).

      • 코호트 A- RT 이외의 항암 치료를받은 환자는 자격이 없습니다.
    • 조사 약물 : 현재 다른 조사 약물을 받고있는 환자는 자격이 없습니다.
    • 항 경련제는 임상 적으로 지시 된대로 사용해야합니다. 항 경련제를 유발하는 효소의 사용은 허용되지 않습니다
    • LHRH 작용제 / 길항제는 허용되지 않습니다
    • 고용량 비오틴 (B7) 보충제는 허용되지 않습니다
  3. 주의해서 사용되는 동반 약물 : Lexapro, Fluoxetine (Prozac), Fluvoxamine (Luvox), Paroxetine (Zoloft), Citalopram (Celexa) 및 Escitalopram과 같은 선택적 세로토닌 재 흡수 억제제 (SSRI)는 코치와 함께 사용해야합니다.
  4. 감염 : 현재 통제되지 않은 감염이있는 환자 (PI의 의견으로는) 자격이 없습니다.
  5. 사전 고체 장기 이식을받은 환자는 자격이 없습니다.
  6. 동물/인간 연구에서 볼 수 있듯이 태아 및 기형성 부작용의 알려지지 않은 위험으로 인해 임신 또는 유인물 수유 여성은이 연구에 들어 가지 않을 것입니다. 임신 검사는 세금 후 소녀에서 얻어야합니다. 생식 잠재력의 남성 또는 여성은 효과적인 피임법을 사용하기로 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다.
  7. 가임기 또는 아동 아버지 잠재력을 가진 환자는이 연구에서 치료를받는 동안 및 치료 완료 후 3 개월 동안 적절한 피임법 (피임법, 피임법; 금욕)을 사용하는 데 동의해야합니다. 참고 : 효과적인 피임의 정의는 주요 수사관 또는 지정된 동료의 판단에 근거합니다.
  8. 조사자의 의견에있는 환자는 연구의 안전 모니터링 요구 사항을 준수하지 않을 수 있습니다.
  9. 이전에 ACT001 또는 Parthenolide를받은 환자는 자격이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 a
전형적인 MRI 결과를 가진 새로 진단 된 DIPG 환자
의약품: ACT001
PO는 28 일 동안 875 mg/m2로 입찰했다
실험적: Cohort B
Patients with progressive/recurrent DIPG or H3K27-altered HGG OR refractory disease
의약품: ACT001
PO는 28 일 동안 875 mg/m2로 입찰했다

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
새로 진단 된 DIPG의 전체 생존 (OS)
기간: 치료 날짜부터 마지막 ​​후속 조치의 원인 또는 날짜로 인한 사망일까지 최대 60 개월까지 평가
RT로 치료 한 DIPG를 가진 새로 진단 된 환자의 전체 생존을 평가하기 위해 ACT001.
치료 날짜부터 마지막 ​​후속 조치의 원인 또는 날짜로 인한 사망일까지 최대 60 개월까지 평가
전선 RT 후 진행성/내화/재발 성 hgg의 객관적인 응답 속도 (ORR)
기간: 프로토콜 치료 종료 후 30 일까지 치료 날짜
적어도 최전선 초점 RT로 치료를 받고 진행성 DIPG 또는 프로그레시브/재발/내화성 H3K27- 변경 HGG가있는 환자에서 객관적인 응답 속도 (부분 반응 + 완전 반응으로 정의 됨)의 속도를 평가합니다.
프로토콜 치료 종료 후 30 일까지 치료 날짜

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
진행성/불응 성/재발 성 DIPG 및 H3K27 변경 DIPG에서의 전체 생존
기간: 치료 날짜부터 마지막 ​​후속 조치의 원인 또는 날짜로 인한 사망일까지 최대 60 개월까지 평가
최소한 RT로 치료를 받고 진행성 DIPG 또는 진행성/재발/내화성 H3K27- 변형 HGG가있는 환자에 대한 질병 관리의 전반적인 생존 및 기간을 추정하기 위해 ACT001로 치료합니다.
치료 날짜부터 마지막 ​​후속 조치의 원인 또는 날짜로 인한 사망일까지 최대 60 개월까지 평가

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nationwide Children's Hospital

협력자

Accendatech USA Inc.

수사관

  • 연구 의자: David S. Ziegler, MD, FRACP, Sydney Children's Hospitals Network
  • 연구 의자: Sara Khan, MD, PhD, FRACP, Nationwide Children's Hospital
  • 연구 의자: Peter de Blank, MD, MSCE, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 7월 10일

기본 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CONNECT2110

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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