一次高酸素尿症1型（Redephine）におけるABO-101のフェーズ1/2研究 (redePHine)
2026年2月11日 更新者：Arbor Biotechnologies
一次高酸素尿症1型（PH1）の参加者におけるABO-101の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価するための第1/2用量エスカレーション研究
Redephine研究の目標は、原発性高酸素尿症1型（PH1）の参加者におけるABO-101の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することです。
試験は2つの研究期間で構成されます。
最初の研究期間中、2つの部分があります。
パートAでは、成人の参加者は、推奨される用量を特定するために、単一の上昇用量で治療されます。
パートBでは、小児の参加者は推奨用量で治療されます。
最初の研究期間に続いて、参加者は、現地および国家の要件に準拠するための長期監視プログラムである研究期間2を開始します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
23
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Daniel Ory, MD
- 電話番号：617-500-8941
- メール：arbortrials@arbor.bio
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
-
コンタクト：
- Clinical Trial Site
- 電話番号：800-664-4542
-
Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55114
- 引きこもった
- Nucleus Network
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Birmingham、イギリス
- 募集
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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コンタクト：
- 電話番号：0121 371 3170
- メール：ClinicalResearchFacilityEnquiries@uhb.nhs.uk
-
London、イギリス
- 募集
- Royal Free Hospital
-
コンタクト：
- Royal Free Clinical Research
- 電話番号：32038 020 7794 0500
- メール：rf.crf@nhs.net
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Sfax、チュニジア
- 募集
- Heidi Chaker
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コンタクト：
- Mohamed Ben Hmida, MD
- 電話番号：+216 74 244 511
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Bonn、ドイツ
- まだ募集していません
- Kindernierenzentrum Bonn
-
コンタクト：
- 電話番号：0228 6883860
- メール：info@knz-bonn.de
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Lyon、フランス
- まだ募集していません
- Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
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コンタクト：
- 電話番号：04 27 85 61 28
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
パートAおよびbの主要な包含基準
- アラニン - グリオキシレートアミノトランスフェラーゼ（AGXT）遺伝子の病原性変異を確認する遺伝子分析によって決定されたPH1の文書化（有効な歴史的実験室データは、スポンサーによってレビューおよび承認されます）
インフォームドコンセント/アセントフォームに署名する時代の年齢：
- パートA：18年以上から64歳以下
- パートB：6年以上から18年未満
- 24時間UOX≥0.7mmol/24時間/1.73 m²
- EGFR≥30ml/min/1.73m²
- 重量≤90kg
パートAおよびbの重要な除外基準
- 原発性高酸素尿症タイプ2または3型の確認された診断
- 肝臓、腎臓、または肝臓/腎臓移植の組み合わせの既往
- 現在透析中です
- 参加者は以前に（過去24か月以内に）使用しているか、現在承認された尿中シュウ酸塩低下RNA干渉（RNAI）またはsiRNA療法を受けています
- 妊娠または母乳育児の女性参加者（または最初の12か月間に計画している）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験：パートA：単一の上昇用量エスカレーション/適応設計
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静脈内（IV）注入
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実験的：実験：パートB：単回投与膨張
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静脈内（IV）注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ABO-101関連ティーや重篤な有害事象（SAE）を含む、治療に発生する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースラインから6か月目までの24時間の尿中シュウ酸排泄（UOX）の変化
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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UOXの絶対的な変化は、体の表面積を修正しました
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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ベースラインから月までの血漿グリコーテルの変化率
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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ベースラインから12か月目と24か月目までの推定糸球体ろ過率（EGFR）の変化
時間枠：最大24か月
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最大24か月
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LNP脂質、Cas12i2 mRNA、およびガイドRNA（GRNA）の血漿濃度
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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LNP脂質の尿濃度
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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ABO-101および抗CASタンパク質抗体に対する抗皮膚抗体
時間枠：最大6か月
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最大6か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Winston Yan, MD, PhD、Arbor Biotechnologies
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月16日
一次修了 (推定)
2029年3月1日
研究の完了 (推定)
2043年2月1日
試験登録日
最初に提出
2025年2月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月17日
最初の投稿 (実際)
2025年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月11日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ABO-101-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。