1 차 과산 살루 리아 유형 1에서 ABO-101의 1/2 단계 연구 (Redephine) (redePHine)
2026년 2월 11일 업데이트: Arbor Biotechnologies
1 차 과산 살 루리아 유형 1 (PH1)을 가진 참가자에서 안전, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 효능을 평가하기위한 1/2 단계 용량 에스컬레이션 연구 (PH1)
Redephine Study의 목표는 1 차과 옥살 루리아 타입 1 (PH1)을 가진 참가자에서 ABO-101의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
시험은 2 개의 연구 기간으로 구성됩니다.
첫 번째 연구 기간 동안 두 부분이 있습니다.
파트 A에서, 성인 참가자는 권장 복용량을 확인하기 위해 단일 오름차순 용량으로 치료됩니다.
파트 B에서 소아 참가자는 권장 복용량으로 치료됩니다.
첫 번째 학습 기간에 이어 참가자들은 지역 및 국가 요구 사항을 준수하는 장기 모니터링 프로그램 인 Study 2를 시작합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
23
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Daniel Ory, MD
- 전화번호: 617-500-8941
- 이메일: arbortrials@arbor.bio
연구 장소
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Bonn, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Kindernierenzentrum Bonn
-
연락하다:
- 전화번호: 0228 6883860
- 이메일: info@knz-bonn.de
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
연락하다:
- Clinical Trial Site
- 전화번호: 800-664-4542
-
Saint Paul, Minnesota, 미국, 55114
- 빼는
- Nucleus Network
-
-
-
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-
Birmingham, 영국
- 모병
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
연락하다:
- 전화번호: 0121 371 3170
- 이메일: ClinicalResearchFacilityEnquiries@uhb.nhs.uk
-
London, 영국
- 모병
- Royal Free Hospital
-
연락하다:
- Royal Free Clinical Research
- 전화번호: 32038 020 7794 0500
- 이메일: rf.crf@nhs.net
-
-
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-
-
Sfax, 튀니지
- 모병
- Heidi Chaker
-
연락하다:
- Mohamed Ben Hmida, MD
- 전화번호: +216 74 244 511
-
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-
-
Lyon, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
-
연락하다:
- 전화번호: 04 27 85 61 28
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
부품 A 및 b에 대한 주요 포함 기준
- 유전자 분석에 의해 결정된 Ph1의 문서화 Alanine-Glyoxylate aminotransferase (AGXT) 유전자에서 병원성 돌연변이를 확인한 (유효한 역사적 실험실 데이터를 스폰서에 의해 검토하고 승인 할 것임)
사전 동의/동의 양식에 서명 할 때 연령 :
- 파트 A : ≥18 년에서 64 년 이하
- 파트 B : ≥6 년에서 18 세 이상
- 24 시간 Uox ≥0.7 mmol/24 시간/1.73 m²
- EGFR ≥30 ml/min/1.73m²
- 무게 ≤90 kg
부품 A 및 b에 대한 주요 제외 기준
- 1 차 과산 살루 리아 유형 2 또는 유형 3의 확인 된 진단
- 간, 신장 또는 복합 간/신장 이식의 병력
- 현재 투석 중입니다
- 참가자는 이전에 (지난 24 개월 이내) 사용했거나 현재 RNA 간섭 (RNAI) 또는 siRNA 요법을 승인하거나 조사 적 소변 옥살 레이트 낮추고 있습니다.
- 임신 또는 모유 수유중인 여성 참가자 (또는 처음 12 개월 동안 계획 중)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 : 파트 A : 단일 오름차순 용량 에스컬레이션/적응 형 설계
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정맥 내 (IV) 주입
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실험적: 실험 : 파트 B : 단일 용량 팽창
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정맥 내 (IV) 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ABO-101 관련 TEAES 및 심각한 부작용 (SAE)을 포함한 치료 응급 부작용 (TEAES)의 발생률 및 심각성
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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24 시간 소변 옥살 레이트 배설 (UOX)의 퍼센트 변화 6
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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신체 표면적에 대한 UOX의 절대 변화
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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기준선에서 월까지 혈장 글리콜 레이트의 퍼센트 변화 6
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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기준선에서 월 12 일 및 월 24 일까지 추정 된 사구체 여과율 (EGFR)의 변화
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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LNP 지질에 대한 혈장 농도, CAS12I2 mRNA 및 가이드 RNA (GRNA)
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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LNP 지질에 대한 소변 농도
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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ABO-101 및 항 -CAS 단백질 항체에 대한 항 약물 항체
기간: 최대 6 개월
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최대 6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 16일
기본 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2043년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 17일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ABO-101-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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