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Studio di fase 1/2 di ABO-101 nell'iperossaluria primaria di tipo 1 (Redephine) (redePHine)

11 febbraio 2026 aggiornato da: Arbor Biotechnologies

Uno studio di escalation di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di ABO-101 nei partecipanti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)

L'obiettivo dello studio Redephine è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ABO-101 nei partecipanti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). La sperimentazione consisterà in 2 periodi di studio. Durante il primo periodo di studio, ci saranno 2 parti. Nella parte A, i partecipanti adulti saranno trattati con una singola dose ascendente per identificare una dose raccomandata. Nella parte B, i partecipanti pediatrici saranno trattati con la dose raccomandata. Dopo il primo periodo di studio, i partecipanti inizieranno lo studio del periodo 2, un programma di monitoraggio a lungo termine per conformarsi ai requisiti locali e nazionali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 04 27 85 61 28
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contatto:
          • Royal Free Clinical Research
          • Numero di telefono: 32038 020 7794 0500
          • Email: rf.crf@nhs.net
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Clinical Trial Site
          • Numero di telefono: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55114
        • Ritirato
        • Nucleus Network
  • Tunisia
      • Sfax, Tunisia
        • Reclutamento
        • Heidi Chaker
        • Contatto:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Numero di telefono: +216 74 244 511

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave per le parti A e B

  • Documentazione di PH1 determinata dall'analisi genetica che conferma le mutazioni patogene nel gene alanina-glyossilato aminotransferasi (AGXT) (i dati di laboratorio storico validi saranno rivisti e approvati dallo sponsor)

  • Età al momento della firma del modulo di consenso/assenso informato:

    • Parte A: ≥18 anni a ≤64 anni
    • Parte B: ≥6 anni a <18 anni
  • 24 ore Uox ≥0,7 mmol/24 ore/1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73m²
  • Peso ≤90 kg

Criteri di esclusione chiave per le parti A e B

  • Diagnosi confermata di iperossaluria primaria di tipo 2 o tipo 3
  • Storia di un trapianto di fegato, rene o epatico combinato
  • Attualmente in dialisi
  • Il partecipante ha precedentemente utilizzato (negli ultimi 24 mesi) o sta attualmente ricevendo un'interferenza dell'RNA (RNAi) o terapia con osselati urinarie approvate o studiate (RNAi) o terapia siRNA
  • Partecipanti donne in gravidanza o allattamento (o stanno pianificando nei primi 12 mesi)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: Parte A: singola dose ascendente Escalation/design adattivo
Droga: ABO-101
Infusione endovenosa (IV)
Sperimentale: Sperimentale: parte B: espansione a dose singola
Droga: ABO-101
Infusione endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti (TEAES), tra cui Teaes correlati a ABO-101 ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale nell'escrezione di ossalato urinario di 24 ore (UOX) dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Cambiamento assoluto nell'utero corretto per la superficie corporea
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Variazione percentuale del glicolato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Variazioni del tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) dal basale al mese 12 e al mese 24
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Concentrazioni plasmatiche per lipidi LNP, mRNA CAS12I2 e RNA guida (GRNA)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Concentrazioni di urina per lipidi LNP
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Anticorpi antidrug agli anticorpi proteici ABO-101 e anti-Cas
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Investigatori

  • Direttore dello studio: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ABO-101-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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