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Estudio de fase 1/2 de ABO-101 en hiperoxaluria primaria tipo 1 (redephine) (redePHine)

11 de febrero de 2026 actualizado por: Arbor Biotechnologies

Un estudio de escalada de dosis de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia preliminar de ABO-101 en participantes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)

El objetivo del estudio de redefine es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ABO-101 en participantes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). El ensayo consistirá en 2 períodos de estudio. Durante el primer período de estudio, habrá 2 partes. En la Parte A, los participantes adultos serán tratados con una dosis ascendente única para identificar una dosis recomendada. En la Parte B, los participantes pediátricos serán tratados con la dosis recomendada. Después del primer período de estudio, los participantes comenzarán el período de estudio 2, un programa de monitoreo a largo plazo para cumplir con los requisitos locales y nacionales.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
        • Aún no reclutando
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
          • Clinical Trial Site
          • Número de teléfono: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
        • Retirado
        • Nucleus Network
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 04 27 85 61 28
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
          • Royal Free Clinical Research
          • Número de teléfono: 32038 020 7794 0500
          • Correo electrónico: rf.crf@nhs.net
  • Túnez
      • Sfax, Túnez
        • Reclutamiento
        • Heidi Chaker
        • Contacto:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Número de teléfono: +216 74 244 511

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave para las partes A y B

  • Documentación de PH1 según lo determinado por análisis genético que confirma las mutaciones patogénicas en el gen de la alanina-glicoxilato aminotransferasa (AGXT) (el patrocinador revisará y aprobará los datos de laboratorio válidos)

  • Edad al momento de firmar el consentimiento informado/formulario de asentimiento:

    • Parte A: ≥18 años a ≤64 años
    • Parte B: ≥6 años a <18 años
  • UOX las 24 horas ≥0.7 mmol/24 horas/1.73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1.73m²
  • Peso ≤90 kg

Criterios de exclusión clave para las partes A y B

  • Diagnóstico confirmado de hiperoxaluria primaria tipo 2 o tipo 3
  • Historia de un hígado, riñón o trasplante de riñón/riñón combinado
  • Actualmente en diálisis
  • El participante ha utilizado previamente (en los últimos 24 meses) o actualmente está recibiendo una interferencia de ARN de reducción de oxalato urinario aprobado o en investigación (ARNi) o terapia de siRNA
  • Participantes femeninas que están embarazadas o amamantando (o planean durante los primeros 12 meses)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: Parte A: Diseño de dosis ascendente único/diseño adaptativo
Droga: ABO-101
Infusión intravenosa (iv)
Experimental: Experimental: Parte B: expansión de dosis única
Droga: ABO-101
Infusión intravenosa (iv)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos los TEAE relacionados con ABO-101 y los eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la excreción de oxalato urinario de 24 horas (UOX) desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Cambio absoluto en UOX corregido para el área de superficie del cuerpo
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Cambio porcentual en el glicolato en plasma desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Cambios en la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) desde el inicio hasta el mes 12 y el mes 24
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Concentraciones plasmáticas para línp lípidos, ARNm de CAS12i2 y ARN guía (GRNA)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Concentraciones de orina para los lípidos LNP
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Anticuerpos antidrogas contra ABO-101 y anticuerpos anti-Cas proteicos
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Arbor Biotechnologies

Investigadores

  • Director de estudio: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2043

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ABO-101-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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