Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 Исследование ABO-101 в первичной гипероксалюрии типа 1 (резонафин) (redePHine)

11 февраля 2026 г. обновлено: Arbor Biotechnologies

Исследование эскалации дозы фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности ABO-101 у участников с первичной гипероксалурии типа 1 (PH1)

Цель исследования Ремфина-оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику ABO-101 у участников с первичной гипероксалюрией типа 1 (PH1). Исследование будет состоять из двух периодов исследования. В течение первого периода исследования будет 2 частей. В части A взрослые участники будут лечить с помощью одной восходящей дозы для определения рекомендуемой дозы. В части B педиатрические участники будут лечить с рекомендуемой дозой. После первого периода исследования участники начнут период обучения 2, программу долгосрочного мониторинга, соответствующую местным и национальным требованиям.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

23

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Daniel Ory, MD
  • Номер телефона: 617-500-8941
  • Электронная почта: arbortrials@arbor.bio

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия
        • Еще не набирают
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Контакт:
          • Номер телефона: 0228 6883860
          • Электронная почта: info@knz-bonn.de
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Free Hospital
        • Контакт:
          • Royal Free Clinical Research
          • Номер телефона: 32038 020 7794 0500
          • Электронная почта: rf.crf@nhs.net
  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
          • Clinical Trial Site
          • Номер телефона: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55114
        • Отозван
        • Nucleus Network
  • Тунис
      • Sfax, Тунис
        • Рекрутинг
        • Heidi Chaker
        • Контакт:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Номер телефона: +216 74 244 511
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Еще не набирают
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Контакт:
          • Номер телефона: 04 27 85 61 28

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения для частей A и B

  • Документация PH1, как определено генетическим анализом, подтверждающим патогенные мутации в гене аланино-глиоксилат-аминотрансферазы (AGXT) (действительные исторические лабораторные данные будут рассмотрены и утверждены спонсором)

  • Возраст во время подписания формы информированного согласия/согласия:

    • Часть A: ≥18 лет до ≤64 года
    • Часть B: ≥6 лет до <18 лет
  • 24-часовой UOX ≥0,7 ммоль/24 часа/1,73 м²
  • EGFR ≥30 мл/мин/1,73 м²
  • Вес ≤90 кг

Ключевые критерии исключения для частей A и B

  • Подтвержденный диагноз первичной гипероксалюрии типа 2 или типа 3
  • История печени, почки или комбинированной пересадки печени/почки
  • В настоящее время на диализе
  • Участник ранее использовался (в течение последних 24 месяцев) или в настоящее время получает одобренное или исследуемое мочевое оксалат, снижающее интерференцию РНК (RNAi) или миРНК -терапию
  • Участники -участники, которые беременны или кормят грудью (или планируют либо в течение первых 12 месяцев)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный: Часть A: Единственная эскалация/адаптивное расстройство по восходящей дозе/адаптивное значение
Лекарство: ABO-101
Внутривенное (IV) инфузия
Экспериментальный: Экспериментальный: часть B: расширение однократных доз
Лекарство: ABO-101
Внутривенное (IV) инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть побочных явлений с лечением (TEAES), в том числе связанных с ABO-101 TEAES и серьезные побочные эффекты (SAE)
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение в 24-часовой экскреции оксалата мочи (UOX) от базового уровня до 6-го месяца
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев
Абсолютное изменение в UOX, скорректированное для площади поверхности тела
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев
Процентное изменение гликолята плазмы от исходного уровня до 6 месяца
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев
Изменения в предполагаемом уровне клубочковой фильтрации (EGFR) с базовой линии до 12 и месяца 24
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Концентрации в плазме для липидов LNP, мРНК Cas12i2 и направляющей РНК (GRNA)
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев
Концентрации мочи для липидов LNP
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев
Антитела к антидругам к ABO-101 и анти-Cas белковые антитела
Временное ограничение: До 6 месяцев
До 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arbor Biotechnologies

Следователи

  • Директор по исследованиям: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2043 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ABO-101-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться