Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 ABO-101 -tutkimus tyypin 1 primaarisessa hyperoksaluriassa (redefiini) (redePHine)

keskiviikko 11. helmikuuta 2026 päivittänyt: Arbor Biotechnologies

Vaiheen 1/2 annoksen eskalaatiotutkimus ABO-101: n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1)

Redephine-tutkimuksen tavoitteena on arvioida ABO-101: n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka osallistujilla, joilla on primaarinen hyperoksaluria Tyyppi 1 (PH1). Koe koostuu kahdesta tutkimusjaksosta. Ensimmäisen tutkimusjakson aikana on 2 osaa. Osassa A aikuisten osallistujia hoidetaan yhdellä nousevalla annoksella suositellun annoksen tunnistamiseksi. Osassa B lasten osallistujia hoidetaan suositellulla annoksella. Ensimmäisen tutkimusjakson jälkeen osallistujat aloittavat opintojakson 2, joka on pitkäaikainen seurantaohjelma paikallisten ja kansallisten vaatimusten noudattamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

23

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 04 27 85 61 28
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Ei vielä rekrytointia
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tunisia
      • Sfax, Tunisia
        • Rekrytointi
        • Heidi Chaker
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Puhelinnumero: +216 74 244 511
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Royal Free Clinical Research
          • Puhelinnumero: 32038 020 7794 0500
          • Sähköposti: rf.crf@nhs.net
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trial Site
          • Puhelinnumero: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55114
        • Peruutettu
        • Nucleus Network

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osille A ja B keskeiset sisällyttämiskriteerit

  • PH1: n dokumentointi geneettisellä analyysillä, joka vahvistaa patogeeniset mutaatiot alaniini-glyoksylaatti-aminotransferaasi (AGXT) -geenissä (sponsori tarkistetaan ja hyväksytään voimassa olevat historialliset laboratoriotiedot).

  • Ikä tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoittamisen aikaan:

    • Osa A: ≥18 vuotta - ≤64 vuotta
    • Osa B: ≥6 vuotta - <18 vuotta
  • 24 tunnin UOX ≥0,7 mmol/24 tuntia/1,73 mökki
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73m²
  • Paino ≤90 kg

Osille A ja B keskeiset poissulkemiskriteerit

  • Vahvistettu diagnoosi primaarisesta hyperoksaluriasta tyypistä 2 tai tyypistä 3
  • Maksan, munuaisen tai yhdistetyn maksan/munuaisensiirron historia
  • Tällä hetkellä dialyysissä
  • Osallistuja on aikaisemmin käyttänyt (viimeisen 24 kuukauden aikana) tai on tällä hetkellä hyväksytty tai tutkittava virtsa -oksalaattia alentavaa RNA -häiriötä (RNAI) tai siRNA -terapiaa
  • Naisten osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettäviä (tai suunnittelevat joko ensimmäisen 12 kuukauden aikana)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: Osa A: Yhden nouseva annoksen lisääntyminen/mukautuva suunnittelu
Lääke: ABO-101
Laskimonsisäinen (iv) infuusio
Kokeellinen: Kokeellinen: Osa B: Yhden annoksen laajennus
Lääke: ABO-101
Laskimonsisäinen (iv) infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAT) esiintyvyys ja vakavuus, mukaan lukien ABO-101: hen liittyvät TEA: t ja vakavat haittavaikutukset (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä (UOX) lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Absoluuttinen muutos UOX: ssä, joka on korjattu kehon pinta -alalle
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Prosentin muutos plasman glykolaatin lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
Muutokset arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (EGFR) lähtötasosta kuukauteen 12 ja kuukauteen 24
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Plasmapitoisuudet LNP -lipideille, CAS12I2 -mRNA: lle ja opas RNA: lle (GRNA)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
LNP -lipidien virtsapitoisuudet
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta
ABO-101- ja anti-Cas-proteiinin vasta-aineiden vasta-aineet
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arbor Biotechnologies

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ABO-101-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa