Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1/2 studie van ABO-101 in primaire hyperoxalurie type 1 (Redephine) (redePHine)

11 februari 2026 bijgewerkt door: Arbor Biotechnologies

Een fase 1/2 dosis escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamica en voorlopige werkzaamheid van ABO-101 te evalueren bij deelnemers met primaire hyperoxalurie type 1 (ph1)

Het doel van de Redephine-studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van ABO-101 te evalueren bij deelnemers met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1). De proef zal bestaan ​​uit 2 studieperioden. Tijdens de eerste studieperiode zullen er 2 delen zijn. In deel A worden volwassen deelnemers behandeld met een enkele oplopende dosis om een ​​aanbevolen dosis te identificeren. In deel B worden pediatrische deelnemers behandeld met de aanbevolen dosis. Na de eerste studieperiode zullen deelnemers beginnen met studieperiode 2, een langetermijnmonitoringprogramma om te voldoen aan de lokale en nationale vereisten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 04 27 85 61 28
  • Tunesië
      • Sfax, Tunesië
        • Werving
        • Heidi Chaker
        • Contact:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Telefoonnummer: +216 74 244 511
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
          • Royal Free Clinical Research
          • Telefoonnummer: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Contact:
          • Clinical Trial Site
          • Telefoonnummer: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55114
        • Ingetrokken
        • Nucleus Network

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria voor delen A en B

  • Documentatie van PH1 zoals bepaald door genetische analyse die pathogene mutaties bevestigt in het alanine-glyoxylaataminotransferase (AGXT) -gen (geldige historische laboratoriumgegevens worden beoordeeld en goedgekeurd door de sponsor)

  • Leeftijd op het moment van het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming/instemmingsformulier:

    • Deel A: ≥18 jaar tot ≤64 jaar
    • Deel B: ≥6 jaar tot <18 jaar
  • 24-uurs UOX ≥0,7 mmol/24 uur/1.73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1.73 m²
  • Gewicht ≤90 kg

Belangrijkste uitsluitingscriteria voor delen A en B

  • Bevestigde diagnose van primaire hyperoxalurie type 2 of type 3
  • Geschiedenis van een lever, nier of gecombineerde lever/niertransplantatie
  • Momenteel op dialyse
  • Deelnemer heeft eerder (binnen 24 maanden) gebruikt of ontvangt momenteel een goedgekeurd of onderzoeks urine -oxalaatverlaging RNA -interferentie (RNAI) of siRNA -therapie
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven (of van plan zijn gedurende de eerste 12 maanden)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: Deel A: Single Ascending Dosis Escalation/Adaptive Design
Geneesmiddel: ABO-101
Intraveneuze (iv) infusie
Experimenteel: Experimenteel: deel B: uitbreiding van enkele dosis
Geneesmiddel: ABO-101
Intraveneuze (iv) infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen voor behandelingsopkomende bijwerkingen (TEEAS), waaronder ABO-101-gerelateerde Tea en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering in 24-uurs urine-oxalaatuitscheiding (UOX) van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Absolute verandering in UOX gecorrigeerd voor lichaamsoppervlak
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Percentage verandering in plasmaglycolaat van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Veranderingen in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR) van basislijn tot maand 12 en maand 24
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Plasmaconcentraties voor LNP -lipiden, CAS12I2 -mRNA en leidraad RNA (GRNA)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Urineconcentraties voor LNP -lipiden
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Antidrug-antilichamen tegen ABO-101 en anti-CAS-eiwitantilichamen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Onderzoekers

  • Studie directeur: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2043

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ABO-101-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren