Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ABO-101 fáze 1/2 v primární hyperoxalurii typu 1 (redephin) (redePHine)

11. února 2026 aktualizováno: Arbor Biotechnologies

Studie eskalace dávky fáze 1/2 pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti ABO-101 u účastníků s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1)

Cílem studie redephinu je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamiku ABO-101 u účastníků s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1). Zkouška bude sestávat ze 2 období studie. Během prvního studijního období budou 2 díly. V části A budou dospělí účastníci léčeni jedinou vzestupnou dávkou pro identifikaci doporučené dávky. V části B budou pediatričtí účastníci léčeni doporučenou dávkou. Po prvním období studie účastníci zahájí období 2, což je dlouhodobý monitorovací program, který splňuje místní a národní požadavky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

23

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 04 27 85 61 28
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
          • Royal Free Clinical Research
          • Telefonní číslo: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Site
          • Telefonní číslo: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55114
        • Staženo
        • Nucleus Network
  • Tunisko
      • Sfax, Tunisko
        • Nábor
        • Heidi Chaker
        • Kontakt:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Telefonní číslo: +216 74 244 511

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zahrnutí částí A a B

  • Dokumentace PH1 stanovená genetickou analýzou potvrzující patogenní mutace v genu alanin-glyoxylát aminotransferázy (AGXT) (platné historické laboratorní údaje budou přezkoumány a schváleny sponzorem)

  • Věk v době podpisu formuláře informovaného souhlasu/souhlasu:

    • Část A: ≥18 let až ≤ 64 let
    • Část B: ≥ 6 let do 18 let
  • 24hodinový Uox ≥0,7 mmol/24 hodin/1,73 m²
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m²
  • Hmotnost ≤ 90 kg

Klíčová kritéria pro vyloučení pro části A a B

  • Potvrzená diagnóza primární hyperoxalurie typu 2 nebo typu 3
  • Historie játra, ledvin nebo kombinované transplantace játra/ledvin
  • V současné době na dialýze
  • Účastník dříve používal (za posledních 24 měsíců) nebo v současné době dostává schválenou nebo vyšetřovací močový oxalát snižující RNA interference (RNAi) nebo siRNA terapie
  • Účastníky, která jsou těhotná nebo kojení (nebo plánují buď během prvních 12 měsíců)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: Část A: Jediná vzestupná dávka eskalace/adaptivní design
Lék: ABO-101
Intravenózní infuze (IV)
Experimentální: Experimentální: Část B: Rozšíření jedné dávky
Lék: ABO-101
Intravenózní infuze (IV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence a závažnost nežádoucích účinků (TEAES), včetně čaje souvisejících s ABO-101 a vážným nežádoucím účinkům (SAES)
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento změny ve 24hodinovém vylučování močového oxalátu (UOX) z výchozí hodnoty do 6. měsíce
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Absolutní změna v UOX korigovaná na povrch těla
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Procento změny v plazmatickém glykolátu z výchozí hodnoty do 6. měsíce
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Změny odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR) z výchozího hodnoty do 12. a měsíce 24
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Plazmatické koncentrace pro lipidy LNP, Cas12i2 mRNA a vodicí RNA (GRNA)
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Koncentrace moči na lipidy LNP
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Protilátky ABO-101 a Anti-CAS proteinových protilátek protilátek proti ABO-101 a anti-CAS
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arbor Biotechnologies

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

21. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ABO-101-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit