Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 undersøgelse af ABO-101 i primær hyperoxaluria type 1 (Redphine) (redePHine)

11. februar 2026 opdateret af: Arbor Biotechnologies

En fase 1/2 dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløbige effektivitet af ABO-101 hos deltagere med primær hyperoxaluria type 1 (PH1)

Målet med Redphine-undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ABO-101 hos deltagere med primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Retssagen vil bestå af 2 studieperioder. I den første undersøgelsesperiode vil der være 2 dele. I del A behandles voksne deltagere med en enkelt stigende dosis for at identificere en anbefalet dosis. I del B behandles pædiatriske deltagere med den anbefalede dosis. Efter den første undersøgelsesperiode vil deltagerne starte studieperioden 2, et langsigtet overvågningsprogram for at overholde lokale og nationale krav.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
          • Royal Free Clinical Research
          • Telefonnummer: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Site
          • Telefonnummer: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55114
        • Trukket tilbage
        • Nucleus Network
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 04 27 85 61 28
  • Tunesien
      • Sfax, Tunesien
        • Rekruttering
        • Heidi Chaker
        • Kontakt:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Telefonnummer: +216 74 244 511
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier for dele A og B

  • Dokumentation af PH1 som bestemt ved genetisk analyse, der bekræfter patogene mutationer i alanin-glyoxylataminotransferase (AGXT) -genet (gyldige historiske laboratoriedata, vil blive gennemgået og godkendt af sponsoren)

  • Alder på tidspunktet for underskrivelsen af ​​formularen Informeret samtykke/samtykke:

    • Del A: ≥18 år til ≤64 år
    • Del B: ≥6 år til <18 år
  • 24-timers UOX ≥0,7 mmol/24 timer/1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73m²
  • Vægt ≤90 kg

Nøgleekskluderingskriterier for dele A og B

  • Bekræftet diagnose af primær hyperoxaluri type 2 eller type 3
  • Historie om en lever, nyre eller kombineret lever/nyretransplantation
  • I øjeblikket på dialyse
  • Deltager har tidligere brugt (inden for de sidste 24 måneder) eller modtager i øjeblikket en godkendt eller efterforskning af urinoxalatsænkende RNA -interferens (RNAi) eller siRNA -terapi
  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer (eller planlægger enten i løbet af de første 12 måneder)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: Del A: Enkelt stigende dosis Escalation/Adaptive Design
Medicin: ABO-101
Intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Eksperimentel: Del B: Enkelt dosisudvidelse
Medicin: ABO-101
Intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsvingerbemærkninger (TEAE'er), herunder ABO-101-relaterede TEAE'er og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring i 24-timers urinoxalatudskillelse (UOX) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Absolut ændring i UOX korrigeret for kropsoverfladeareal
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Procentændring i plasma -glycolat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Ændringer i estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) fra baseline til måned 12 og måned 24
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Plasmakoncentrationer til LNP -lipider, Cas12i2 mRNA og guide RNA (GRNA)
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Urinkoncentrationer til LNP -lipider
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder
Antidrug antistoffer mod ABO-101 og anti-Cas proteinantistoffer
Tidsramme: Op til 6 måneder
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Efterforskere

  • Studieleder: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2043

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ABO-101-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner