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Étude de phase 1/2 de l'ABO-101 dans l'hyperoxalurie primaire de type 1 (redephine) (redePHine)

11 février 2026 mis à jour par: Arbor Biotechnologies

Une étude d'escalade de dose de phase 1/2 pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité préliminaire de l'ABO-101 chez les participants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)

L'objectif de l'étude de la redéphine est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ABO-101 chez les participants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). L'essai comprendra 2 périodes d'étude. Au cours de la première période d'étude, il y aura 2 parties. Dans la partie A, les participants adultes seront traités avec une seule dose ascendante pour identifier une dose recommandée. Dans la partie B, les participants pédiatriques seront traités avec la dose recommandée. Après la première période d'étude, les participants commenceront la période d'étude 2, un programme de surveillance à long terme pour se conformer aux exigences locales et nationales.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

23

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contact:
  • France
      • Lyon, France
        • Pas encore de recrutement
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 04 27 85 61 28
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
          • Royal Free Clinical Research
          • Numéro de téléphone: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net
  • Tunisie
      • Sfax, Tunisie
        • Recrutement
        • Heidi Chaker
        • Contact:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Numéro de téléphone: +216 74 244 511
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
          • Clinical Trial Site
          • Numéro de téléphone: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55114
        • Retiré
        • Nucleus Network

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés pour les parties A et B

  • La documentation de PH1 tel que déterminée par l'analyse génétique confirmant les mutations pathogènes dans le gène de l'alanine-glyoxylate aminotransférase (AGXT) (les données de laboratoire historiques valides seront examinées et approuvées par le sponsor)

  • Âge au moment de la signature du formulaire de consentement / assentiment éclairé:

    • Partie A: ≥ 18 ans à ≤ 64 ans
    • Partie B: ≥ 6 ans à <18 ans
  • UOX 24 heures ≥0,7 mmol / 24 heures / 1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml / min / 1,73 m²
  • Poids ≤ 90 kg

Critères d'exclusion clés pour les parties A et B

  • Diagnostic confirmé de l'hyperoxalurie primaire de type 2 ou de type 3
  • Histoire d'un foie, d'un rein ou d'une greffe de foie / rein combinée
  • Actuellement sur la dialyse
  • Le participant a précédemment utilisé (au cours des 24 derniers mois) ou reçoit actuellement un traitement de l'ARN (ARNA) ou un thérapie ARNA ou siRNA)
  • Les participantes qui sont enceintes ou qui allaitent (ou prévoient soit au cours des 12 premiers mois)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental: Partie A: Escalade de dose ascendante unique / conception adaptative
Médicament: ABO-101
Infusion intraveineuse (IV)
Expérimental: Expérimental: Partie B: Extension à dose unique
Médicament: ABO-101
Infusion intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), y compris les TEAS liés à l'ABO-101 et les événements indésirables graves (SAE)
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation de l'excrétion urinaire oxalate 24 heures sur 24 (UOX) de la ligne de base au mois 6
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois
Changement absolu dans l'uox corrigé pour la surface du corps
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois
Pourcentage de variation du glycolate plasmatique de la ligne de base au mois 6
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois
Changements du taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) de la ligne de base au mois 12 et du mois 24
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Concentrations plasmatiques pour les lipides LNP, l'ARNm CAS12I2 et l'ARN guide (ARNg)
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois
Concentrations d'urine pour les lipides LNP
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois
Anticorps antidrogues contre ABO-101 et anticorps anti-cas
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arbor Biotechnologies

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2043

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2025

Première publication (Réel)

21 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ABO-101-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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