Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Phase 1/2 Studie von ABO-101 im primären Hyperoxalurie Typ 1 (Redephine) (redePHine)

11. Februar 2026 aktualisiert von: Arbor Biotechnologies

Eine Phase-1/2-Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufiger Wirksamkeit von ABO-101 bei Teilnehmern mit primärer hyperoxalurie Typ 1 (PH1) (PH1)

Das Ziel der Redphine-Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ABO-101 bei Teilnehmern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zu bewerten. Die Studie wird aus 2 Studienzeiträumen bestehen. Während des ersten Untersuchungszeitraums werden 2 Teile sein. In Teil A werden erwachsene Teilnehmer mit einer einzigen aufsteigenden Dosis behandelt, um eine empfohlene Dosis zu identifizieren. In Teil B werden die pädiatrischen Teilnehmer mit der empfohlenen Dosis behandelt. Nach dem ersten Studienzeitraum beginnen die Teilnehmer den Studienzeitraum 2, ein langfristiges Überwachungsprogramm, um die lokalen und nationalen Anforderungen zu erfüllen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

23

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 04 27 85 61 28
  • Tunesien
      • Sfax, Tunesien
        • Rekrutierung
        • Heidi Chaker
        • Kontakt:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Telefonnummer: +216 74 244 511
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Site
          • Telefonnummer: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55114
        • Zurückgezogen
        • Nucleus Network
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
          • Royal Free Clinical Research
          • Telefonnummer: 32038 020 7794 0500
          • E-Mail: rf.crf@nhs.net

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien für Teile A und B

  • Dokumentation von PH1, bestimmt durch genetische Analyse zur Bestätigung pathogener Mutationen im Alanin-Glyoxylat-Aminotransferase (AGXT) -Gen (gültige historische Labordaten werden vom Sponsor genehmigt)

  • Alter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des Formulars zur Einverständniserklärung/Zustimmung:

    • Teil A: ≥ 18 Jahre bis ≤ 64 Jahre
    • Teil B: ≥ 6 Jahre bis <18 Jahre
  • 24-Stunden-UOX ≥0,7 mmol/24 Stunden/1,73 m²
  • EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m²
  • Gewicht ≤ 90 kg

Hauptausschlusskriterien für Teile A und B

  • Bestätigte Diagnose von primärem Hyperoxalurie Typ 2 oder Typ 3
  • Vorgeschichte einer Leber-, Nieren- oder kombinierten Leber-/Nierentransplantation
  • Derzeit auf Dialyse
  • Der Teilnehmer hat zuvor (innerhalb der letzten 24 Monate) verwendet oder erhält derzeit eine zugelassene oder investierende Oxalat -Senkung der RNA -Interferenz (RNAI) oder eine siRNA -Therapie
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger oder stillen sind (oder planen entweder in den ersten 12 Monaten)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell: Teil A: Single Ascending Dosis Eskalation/Adaptive Design
Arzneimittel: ABO-101
Intravenöse (iv) Infusion
Experimental: Experimental: Teil B: Einfachdosisausdehnung
Arzneimittel: ABO-101
Intravenöse (iv) Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere der Behandlung von Behandlungen, die unerwünscht werden (Tees), einschließlich ABO-101-Teaes und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der 24-Stunden-Oxalatausscheidung im Urin (UOX) von Grundlinie bis Monat 6
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate
Absolute Veränderung der UOX, die für die Körperoberfläche korrigiert wurde
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate
Prozentuale Veränderung des Plasmaglykolas von Grundlinie bis Monat 6
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate
Änderungen der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR) von Grundlinie bis Monats 12 und Monat 24
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Plasmakonzentrationen für LNP -Lipide, Cas12i2 -mRNA und Leitfaden -RNA (GRNA)
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate
Urinkonzentrationen für LNP -Lipide
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate
Antidrugantikörper gegen ABO-101- und Anti-Cas-Protein-Antikörper
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate
Bis zu 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Ermittler

  • Studienleiter: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ABO-101-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren