Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 ABO-101 w pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (redhol) (redePHine)

11 lutego 2026 zaktualizowane przez: Arbor Biotechnologies

Badanie eskalacji dawki fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności ABO-101 u uczestników z pierwotną hiperokalurią typu 1 (pH1)

Celem badania Redephine jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ABO-101 u uczestników z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). Badanie będzie składać się z 2 okresów badań. W pierwszym okresie badań będą 2 części. W części A dorośli uczestnicy będą leczeni pojedynczą dawką rosnącą w celu zidentyfikowania zalecanej dawki. W części B uczestnicy pediatryczne będą leczeni zalecaną dawką. Po pierwszym okresie badania uczestnicy rozpoczną okres 2 badań, długoterminowy program monitorowania, który jest zgodny z wymogami lokalnymi i krajowymi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 04 27 85 61 28
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Site
          • Numer telefonu: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55114
        • Wycofane
        • Nucleus Network
  • Tunezja
      • Sfax, Tunezja
        • Rekrutacyjny
        • Heidi Chaker
        • Kontakt:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Numer telefonu: +216 74 244 511
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
          • Royal Free Clinical Research
          • Numer telefonu: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia do części A i B

  • Dokumentacja pH1 określona przez analizę genetyczną potwierdzającą mutacje patogenne w genie aminotransferazy alaniny-glioksylanowej (AGXT) (prawidłowe historyczne dane laboratoryjne zostaną przeanalizowane i zatwierdzone przez sponsora)

  • Wiek w momencie podpisania formularza świadomej zgody/zgody:

    • Część A: ≥18 lat do ≤64 lat
    • Część B: ≥6 lat do <18 lat
  • 24-godzinny UOX ≥0,7 mmol/24 godziny/1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73 m²
  • Waga ≤90 kg

Kluczowe kryteria wykluczenia dla części A i B

  • Potwierdzona diagnoza pierwotnej hiperoksalurii typu 2 lub typu 3
  • Historia wątroby, nerki lub połączonego przeszczepu wątroby/nerki
  • Obecnie na dializie
  • Uczestnik wcześniej stosował (w ciągu ostatnich 24 miesięcy) lub obecnie otrzymuje zatwierdzone lub badane zakłócenia RNA szczawianu (RNAi) lub terapia siRNA
  • Uczestnicy, które są w ciąży lub karmią piersią (lub planują albo w ciągu pierwszych 12 miesięcy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalne: część A: Eskalacja dosy rosnących/projekt adaptacyjny
Lek: Abo-101
Wlew dożylny (IV)
Eksperymentalny: Eksperymentalne: Część B: Rozszerzenie pojedynczej dawki
Lek: Abo-101
Wlew dożylny (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych leczenia (TEAES), w tym Teae związane z ABO-101 i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana 24-godzinnego wydalania szczawianu w moczu (UOX) od wartości wyjściowej na 6 miesiąca
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Bezwzględna zmiana UOX skorygowana o powierzchnię ciała
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Procentowa zmiana glikolanu w osoczu od wartości wyjściowej na 6
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Zmiany szacowanego wskaźnika filtracji kłębuszkowej (EGFR) od wartości wyjściowej do miesiąca 12 i 24
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Stężenia w osoczu lipidów LNP, mRNA CAS12I2 i prowadzenia RNA (GRNA)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Stężenia moczu w lipidach LNP
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy
Przeciwciała przeciwku na przeciwciała białkowe ABO-101 i anty-Cas
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2043

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ABO-101-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj