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Fase 1/2 Estudo do ABO-101 na hiperoxalúria primária tipo 1 (Redephine) (redePHine)

11 de fevereiro de 2026 atualizado por: Arbor Biotechnologies

Um estudo de escalada de dose de fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar do ABO-101 em participantes com hiperoxalúria primária tipo 1 (pH1)

O objetivo do estudo Redephine é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ABO-101 em participantes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). O estudo consistirá em 2 períodos de estudo. Durante o primeiro período de estudo, haverá 2 partes. Na Parte A, os participantes adultos serão tratados com uma única dose ascendente para identificar uma dose recomendada. Na Parte B, os participantes pediátricos serão tratados com a dose recomendada. Após o primeiro período de estudo, os participantes iniciarão o período 2 do estudo, um programa de monitoramento de longo prazo para atender aos requisitos locais e nacionais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

23

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
          • Clinical Trial Site
          • Número de telefone: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
        • Retirado
        • Nucleus Network
  • França
      • Lyon, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contato:
          • Número de telefone: 04 27 85 61 28
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contato:
          • Royal Free Clinical Research
          • Número de telefone: 32038 020 7794 0500
          • E-mail: rf.crf@nhs.net
  • Tunísia
      • Sfax, Tunísia
        • Recrutamento
        • Heidi Chaker
        • Contato:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Número de telefone: +216 74 244 511

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave para as partes A e B

  • A documentação do PH1, conforme determinado pela análise genética, confirmando mutações patogênicas no gene da alanina-glioxilato aminotransferase (AGXT) (os dados do laboratório histórico válido serão revisados ​​e aprovados pelo patrocinador)

  • Idade no momento da assinatura do formulário de consentimento/consentimento informado:

    • Parte A: ≥18 anos a ≤64 anos
    • Parte B: ≥6 anos a <18 anos
  • 24 horas Uox ≥0,7 mmol/24 horas/1.73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73m²
  • Peso ≤90 kg

Critérios de exclusão importantes para as partes A e B

  • Diagnóstico confirmado de hiperoxalúria primária tipo 2 ou tipo 3
  • História de fígado, rim ou transplante de fígado/rim combinado
  • Atualmente em diálise
  • O participante já utilizou (nos últimos 24 meses) ou está atualmente recebendo um interferência de RNA (RNA) ou siRNA aprovada ou de abaixamento urinário de oxalato urinário (RNAi) ou siRNA
  • Participantes que estão grávidas ou amamentando (ou estão planejando durante os primeiros 12 meses)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental: Parte A: Escalada de dose ascendente única/design adaptativo
Medicamento: ABO-101
Infusão intravenosa (iv)
Experimental: Experimental: Parte B: Expansão de dose única
Medicamento: ABO-101
Infusão intravenosa (iv)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES), incluindo chá relacionado ao ABO-101 e eventos adversos graves (SAES)
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança percentual na excreção de oxalato urinário 24 horas (UOX) da linha de base para o mês 6
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Mudança absoluta na Uox corrigida para a área da superfície corporal
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Mudança percentual no glicolato plasmático de linha de base para o mês 6
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Alterações na taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) da linha de base para o mês 12 e o mês 24
Prazo: Até 24 meses
Até 24 meses
Concentrações plasmáticas para lipídios LNP, mRNA de Cas12i2 e RNA guia (grna)
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Concentrações de urina para lipídios LNP
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Anticorpos antidrogas para ABO-101 e anticorpos proteicos anti-Cas
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arbor Biotechnologies

Investigadores

  • Diretor de estudo: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2043

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

21 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ABO-101-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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