Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2 studie av ABO-101 i primær Hyperoxaluria type 1 (Redephine) (redePHine)

11. februar 2026 oppdatert av: Arbor Biotechnologies

En fase 1/2 dose opptrappingsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og foreløpig effekt av ABO-101 hos deltakere med primær hyperoxaluria type 1 (PH1)

Målet med Redephine-studien er å evaluere sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk av ABO-101 hos deltakere med primær hyperoxaluria type 1 (PH1). Forsøket vil bestå av 2 studieperioder. I løpet av den første studieperioden vil det være 2 deler. I del A vil voksne deltakere bli behandlet med en enkelt stigende dose for å identifisere en anbefalt dose. I del B vil pediatriske deltakere bli behandlet med den anbefalte dosen. Etter den første studieperioden vil deltakerne starte studieperiode 2, et langsiktig overvåkingsprogram for å oppfylle lokale og nasjonale krav.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
          • Clinical Trial Site
          • Telefonnummer: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55114
        • Tilbaketrukket
        • Nucleus Network
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 04 27 85 61 28
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Royal Free Clinical Research
          • Telefonnummer: 32038 020 7794 0500
          • E-post: rf.crf@nhs.net
  • Tunisia
      • Sfax, Tunisia
        • Rekruttering
        • Heidi Chaker
        • Ta kontakt med:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Telefonnummer: +216 74 244 511
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Key inkluderingskriterier for del A og B

  • Dokumentasjon av PH1 som bestemt ved genetisk analyse som bekrefter patogene mutasjoner i alanin-glyoksylataminotransferase (AGXT) -genet (gyldige historiske laboratoriedata vil bli gjennomgått og godkjent av sponsoren)

  • Alder ved signering av det informerte samtykke/samtykke skjema:

    • Del A: ≥18 år til ≤64 år
    • Del B: ≥6 år til <18 år
  • 24-timers UOX ≥0,7 mmol/24 timer/1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73 m²
  • Vekt ≤90 kg

Viktige eksklusjonskriterier for del A og B

  • Bekreftet diagnose av primær hyperoxaluria type 2 eller type 3
  • Historien om en lever, nyre eller kombinert lever/nyretransplantasjon
  • For tiden på dialyse
  • Deltakeren har tidligere brukt (i løpet av det siste 24 måneder) eller mottar for tiden en godkjent eller undersøkt urinoksalat senking av RNA -interferens (RNAi) eller siRNA -terapi
  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammes (eller planlegger enten i løpet av de første 12 månedene)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: Del A: Enkelt stigende dose opptrapping/adaptiv design
Legemiddel: ABO-101
Intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: Eksperimentell: Del B: Ekspansjon for enkeltdose
Legemiddel: ABO-101
Intravenøs (IV) infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAEs), inkludert ABO-101-relaterte TEAE og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring i 24-timers urinoksalatutskillelse (UOX) fra baseline til måned 6
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder
Absolutt endring i UOX korrigert for kroppsoverflateareal
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder
Prosentvis endring i plasmagykolat fra baseline til måned 6
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder
Endringer i estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) fra baseline til måned 12 og måned 24
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Opptil 24 måneder
Plasmakonsentrasjoner for LNP -lipider, Cas12i2 mRNA og guide RNA (GRNA)
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder
Urinkonsentrasjoner for LNP -lipider
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder
Antidrug-antistoffer mot ABO-101 og anti-CAS proteinantistoffer
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Opptil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arbor Biotechnologies

Etterforskere

  • Studieleder: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

21. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ABO-101-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere