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Rett症候群の女性の経口NA-921（ビオネチド）とプラセボでの治療の有効性を調査する

2026年3月24日 更新者：Biomed Industries, Inc.

レット症候群の少女と女性の治療のためのバイオネタイドのランダム化された二重盲検プラセボ対照並列群フェーズ3フェーズ3研究

主な目的•Rett症候群の少女と女性における経口ビオネタイドとプラセボによる治療の有効性を調査する

主要な二次目標

•Rett症候群の少女や女性で通信する能力に関する経口ビオネタイドとプラセボによる治療の有効性を調査する

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

共同プライマリーエンドポイント

  • レット症候群の行動アンケート（RSBQ）合計スコア - ベースラインから12週目に変更
  • 12週目の臨床的グローバルな印象改善（CGI-I）スコア

キーセカンダリエンドポイント

ベースラインから12週目への変更：

•コミュニケーションおよびシンボリック行動スケール開発プロファイル™幼児トッドラーチェックリスト - ソーシャルコンポジットスコア（CSBS-DP-ITソーシャル）

研究の種類

介入

入学 (推定)

210

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
        • 募集
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • 募集
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90045
        • 募集
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94104
        • 募集
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80042
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • 募集
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Heidelberg West、Victoria、オーストラリア、3084
        • 募集
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3010
        • 募集
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 5歳から20歳までの女性被験者、包括的、スクリーニング時
  2. スクリーニング時の体重≥12kg
  3. 液体溶液として提供される研究薬を飲み込むことができます。
  4. 古典的/典型的なレット症候群（RTT）があります
  5. MECP2遺伝子に記録された疾患を引き起こす突然変異があります
  6. 発作の安定したパターンがあるか、スクリーニングから8週間以内に発作がなかった
  7. 出産可能性の被験者は、研究期間中、およびその後少なくとも30日間、性的活動を控えなければならないか、避妊の許容可能な方法を使用することに同意しなければなりません。 被験者は妊娠または母乳育児であってはなりません。
  8. 被験者の介護者は英語を話すものであり、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持っています
  9. 被験者と介護者は、スクリーニングの少なくとも3か月前に研究薬を配達し、現在の居住地にいた場所に居住する必要があります

除外基準

  1. ベースラインから12週間以内にインスリンで治療されました
  2. 現在の臨床的に有意な心血管、内分泌（低甲状腺機能亢進症、甲状腺機能低下症、1型糖尿病、または2型糖尿病型糖尿病など）、腎、肝臓、呼吸器または胃腸疾患（セリック病または炎症性腸疾患など）、または大手術があります研究中に計画されています
  3. 脳血管疾患または脳外傷の歴史がある、または現在の歴史がある
  4. 重大な、修正されていない視覚的または補正されていない聴覚障害があります
  5. 悪性腫瘍の歴史、または現在の歴史があります
  6. 長いQT症候群の既知の病歴または症状があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：バイオネタイド
実験：ベースラインでの被験者の体重に基づいて、20〜40 mLのビオネチド溶液、口または胃somyチューブ（G-Tube）によって1日2回投与されます
薬：バイオネタイド
ベースラインでの被験者の体重に基づいて20〜40 mLのバイオネチド溶液、口または胃stubeチューブ（G-Tube）によって1日2回投与されます
他の名前：
  • NA-921
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ：ベースラインでの被験者の体重に基づいて投与されたバイオネタイドプラセボソリューション、1日2回12週間
薬：プラセボ

プラセボ

•ベースラインでの被験者の体重に基づいて投与されたバイオネタイドプラセボソリューション、1日2回12週間

他の名前：
  • バイオンティドのプラセボ
  • NA-921プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目の臨床全体印象改善（CGI-I）スコア
時間枠：12週間の治療期間
被験者の病気がベースラインの状態と比較してどの程度改善または悪化したかを評価するために、1 = 非常に改善、2 = かなり改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化の 7 段階の尺度が使用されます。 、6=非常に悪い、7=非常に悪い。
12週間の治療期間
レット症候群の行動アンケート（RSBQ）合計スコア - ベースラインから12週目に変更
時間枠：ベースラインと12週目
RSBQは、45項目を含む45項目の介護者で完了した評価尺度で、そのうち39項目が8つのサブスケールにグループ化され、その評価は症状の重症度と頻度を反映しています。 アイテムは、0（真ではない）、1（ややまたは時には真）、または2（非常に真）と評価されます。 8つのサブスケールは、一般的な気分、呼吸の問題、手の振る舞い、顔の動き、身体の揺れ/無表情の顔、夜間の行動、恐怖/不安、歩行/立場です。 項目31のスコアは、合計スコアの計算で逆転します。 合計スコアは0〜90の範囲で、アイテムスコアの合計として計算されます。 スコアが高いほど、行動が悪いことを意味します。
ベースラインと12週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児神経障害スケール (ICND) 合計スコアの影響におけるベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：12週間の治療期間
小児神経障害の影響 (ICND) スケールは、子どもや家族の生活の 11 の側面に対する 4 つの状態または健康上の問題の影響を、「かなり」、「ある程度」、「少し」、「まったくない」、または"適用されません"。 4 つの状態または健康上の問題とは、1) 不注意、衝動性、または気分、2) 思考および記憶能力、3) 神経学的または身体的制限、および 4) てんかんです。 ICND スコアは 0 ～ 132 の範囲であり、スコアが高いほど悪い結果を表します。
12週間の治療期間
レット症候群のベースラインから 12 週目までの変化 臨床医の手機能評価 (RTT-HF)
時間枠：12週間の治療期間
機能的目的（物体に手を伸ばして掴む、自分で餌を食べる、または絵を描くなど）のために手を使用する被験者の能力の臨床評価。 評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
12週間の治療期間
レット症候群のベースラインから 12 週目までの変化 歩行および粗大運動能力の臨床医評価 (RTT-AMB)
時間枠：12週間の治療期間
被験者の座る、立つ、歩く（歩く、走る、階段を登るなど）能力の臨床評価。 評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
12週間の治療期間
レット症候群におけるベースラインから 12 週目までの変化 選択を伝える能力に関する臨床医の評価 (RTT-COMC)
時間枠：12週間の治療期間
アイコンタクトやジェスチャーなどの非言語的手段の使用を含む、被験者の選択や好みを伝える能力の臨床評価。 評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
12週間の治療期間
レット症候群の臨床医による言語コミュニケーションの評価 (RTT-VCOM) のベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：12週間の治療期間
被験者の口頭コミュニケーション能力の臨床評価（例： 単語やフレーズ)。 評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
12週間の治療期間
臨床全体的な印象 - 重症度 (CGI-S) のベースラインから 12 週目への変化
時間枠：12週間の治療期間
同じ診断を受けた被験者に対する臨床医の経験と比較して、評価時の被験者の病気の重症度を 7 ポイントのスケールで評価します。 対象は、評価時に病気の重症度で評価されます。 1、正常、まったく病気ではありません。 2、境界性疾患。 3、軽症。 4、中等度の病気。 5、著しく病気。 6、重病。または7、重篤な状態。
12週間の治療期間
レット症候群介護者負担インベントリ (RTT-CBI) 合計スコア (項目 1 ～ 24) のベースラインから 12 週目までの変化
時間枠：12週間の治療期間
レット症候群介護者負担インベントリ (RTT-CBI) スケールは、介護者の負担に直接対処し、日常生活活動との関連で機能に対する治療効果の重要性を間接的に評価することを目的としています。 評価は、以下を含む 5 段階のリッカート スケールで行われます。 1 - めったにありません。 2-時々; 3 - 頻繁に、4 - ほぼ常に。 オリジナルの介護者負担目録と同様に、RTT-CBI には 24 の否定的な表現の項目 (項目 1 ～ 24) があり、合計スコアは最大 96 になります。 RTT-CBI の範囲は 0 ～ 96 で、スコアが高いほど悪い結果を表します。
12週間の治療期間
小児神経障害スケール（ICND）の影響に関する総合的な生活の質の評価におけるベースラインから12週目までの変化
時間枠：12週間の治療期間
対象者の全体的な生活の質も、次の質問に答えることで評価されます。「お子様の全体的な『生活の質』を以下の尺度で評価してください。 最も良いと思われる番号を選択し、丸で囲んでください。」 選択肢の範囲は 1 (「悪い」) から 6 (「優れた」) です。
12週間の治療期間
コミュニケーションおよび象徴的な行動スケールのベースラインから12週目に変化します発達
時間枠：12週間の治療期間
12〜24か月の幼い子供のコミュニケーションと言語前のスキルを評価するための標準化されたスクリーニングスケール。発達遅延のある年長の子供と一緒に使用できます。 CSBS-dpには、3つの個別の測定値のスイートが含まれています。乳児とトッドラーのチェックリスト、フォローアップ介護者のアンケート、および行動サンプルです。 この研究では、幼児（CSBS-dp-IT）チェックリストのみが使用されました。 CSBS-dp-ITチェックリストは24項目の評価尺度であり、各アイテムは、「まだ」、「時々」、「頻繁に」という頻度の3レベルの評価を使用してスコアリングされます。 CSBS-dp-itソーシャルコンポジットスコア範囲は0〜26で、スコアが高いほど結果が悪いことを示しています。 3つの複合スコアを計算できます。1）ソーシャルコンポジット。 2）音声複合; 3）シンボリックコンポジット。
12週間の治療期間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biomed Industries, Inc.

協力者

Bioneurals Ltd

捜査官

  • スタディディレクター：Lloyd L Tran, PhD、Biomed Industries, Inc.
  • スタディディレクター：David Nguyen, PhD、Biomed Industries, Inc.
  • スタディディレクター：Zung V Tran, PhD、Biomed Industries, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年9月30日

一次修了 (推定)

2027年9月30日

研究の完了 (推定)

2027年12月30日

試験登録日

最初に提出

2025年2月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月18日

最初の投稿 (実際)

2025年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月24日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BIO-2025R02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

他の研究者が個々の参加者データ（IPD）を利用できるようにする予定はありません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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