Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Investigar la eficacia del tratamiento con NA-921 oral (bioneturo) versus placebo en mujeres con síndrome de Rett

24 de marzo de 2026 actualizado por: Biomed Industries, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en la fase 3 del grupo 3 de bioneturo para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett

Objetivo principal • Investigar la eficacia del tratamiento con bioneturo oral versus placebo en niñas y mujeres con síndrome de Rett

Objetivo secundario clave

• Investigar la eficacia del tratamiento con bioneturo oral versus placebo sobre la capacidad de comunicarse en niñas y mujeres con síndrome de Rett

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Puntos finales co-primos

  • Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ) Puntuación total: cambio de la línea de base a la semana 12
  • Puntaje clínico de impresión global (CGI-I) en la semana 12

Punto final secundario clave

Cambio de la línea de base a la semana 12 en:

• Comunicación y balanza de comportamiento simbólico Desarrollo Perfil ™ Lista de verificación infantil-mordedler-Puntuación compuesta social (CSBS-DP-IT Social)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

210

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jennifer Thomposn, MS
  • Número de teléfono: 1-800-824-5135
  • Correo electrónico: research@biomedind.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: David L Nguyen, PhD
  • Número de teléfono: 1-800-824-5135
  • Correo electrónico: research@biomedind.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Reclutamiento
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamiento
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Reclutamiento
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Contacto:
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Contacto:
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Contacto:
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94104
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Sujetos femeninos de 5 a 20 años de edad, inclusive, en la detección
  2. Peso corporal ≥12 kg en la detección
  3. Puede tragar el medicamento de estudio proporcionado como una solución líquida o puede tomarlo en tubo de gastrostomía
  4. Tiene síndrome de Rett clásico/típico (RTT)
  5. Tiene una mutación documentada que causa enfermedades en el gen MECP2
  6. Tiene un patrón estable de convulsiones, o no ha tenido convulsiones, dentro de las 8 semanas de la detección
  7. Los sujetos de potencial de maternidad deben abstenerse de la actividad sexual durante la duración del estudio y durante al menos 30 días a partir de entonces o deben aceptar utilizar métodos de anticoncepción aceptables. El sujeto no debe estar embarazada ni amamantar.
  8. El cuidador del sujeto habla inglés y tiene suficientes habilidades lingüísticas para completar las evaluaciones del cuidador
  9. Sujeto y cuidadores deben residir en una ubicación en la que el medicamento del estudio se puede entregar y haber estado en su residencia actual durante al menos 3 meses antes de la detección

Criterios de exclusión

  1. Ha sido tratado con insulina dentro de las 12 semanas de la línea de base
  2. Tiene la actual cárdiovascular clínicamente significativa, endocrino (como hipo- o hipertiroidismo, diabetes mellitus tipo 1 o diabetes tipo 2 no controlada), enfermedad hepática, respiratoria o gastrointestinal (como enfermedad celíaca o enfermedad inflamatoria intestinal) o tiene cirugía mayor mayor cirugía) planeado durante el estudio
  3. Tiene antecedentes de enfermedad cerebrovascular o trauma cerebral
  4. Tiene una discapacidad auditiva visual o no corregida significativa, no corregida
  5. Tiene antecedentes de malignidad o actual
  6. Tiene un historial o síntomas conocidos de síndrome de QT largo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Bionetide
Experimental: Solución de bioneturo de bioneturo de 20-40 ml basada en el peso del sujeto al inicio, administrada dos veces al día por boca o tubo de gastrostomía (tubo G)
Droga: Bionetide
Solución de bioneturo de 20-40 ml basada en el peso del sujeto al inicio, administrada dos veces al día por vía oral o tubo de gastrostomía (tubo G)
Otros nombres:
  • NA-921
Comparador de placebos: Placebo
Placebo: Solución de placebo de bionetide administrada según el peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas
Droga: Placebo

Placebo

• Solución de placebo de bionetide administrada en función del peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas

Otros nombres:
  • Placebo de bionedtide
  • NA-921 placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas de duración del tratamiento
Para calificar cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado de referencia, se utiliza una escala de 7 puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor , 6=mucho peor, 7=mucho peor.
12 semanas de duración del tratamiento
Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ) Puntuación total: cambio de la línea de base a la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El RSBQ es una escala de calificación de 45 ítems completada por el cuidador que incluye 45 ítems, 39 de ellos agrupados en 8 subescalas, cuyas calificaciones reflejan la gravedad y la frecuencia de los síntomas. Los elementos se clasifican como 0 (no verdadero), 1 (algo o a veces verdadero), o 2 (muy verdadero). Las 8 subescalas son el estado de ánimo general, los problemas respiratorios, el comportamiento de las manos, los movimientos de la cara, la balanceo del cuerpo/cara inexpresiva, los comportamientos nocturnos, el miedo/ansiedad y caminar/caminar. Los puntajes para el ítem 31 se invierten en el cálculo de la puntuación total. La puntuación total varía de 0 a 90 y se calcula como la suma de los puntajes del artículo. Los puntajes más altos significan un peor comportamiento.
Línea de base y semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total del impacto de la Escala de discapacidad neurológica infantil (ICND)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La escala de Impacto de la Discapacidad Neurológica Infantil (ICND) evalúa el efecto de cuatro condiciones o problemas de salud en 11 aspectos de la vida de un niño o de su familia como "Mucho", "Algo", "Un poco", "Nada" o "No se aplica". Las cuatro condiciones o problemas de salud son 1) falta de atención, impulsividad o estado de ánimo, 2) capacidad para pensar y recordar, 3) limitaciones neurológicas o físicas y 4) epilepsia. La puntuación ICND oscila entre 0 y 132 y una puntuación más alta representa un peor resultado.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la función de la mano por parte del médico del síndrome de Rett (RTT-HF)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para usar sus manos con fines funcionales (como alcanzar y agarrar objetos, autoalimentarse o dibujar). La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de deambulación y habilidades motoras gruesas del médico del síndrome de Rett (RTT-AMB)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para sentarse, pararse y deambular (p. ej., caminar, correr y subir escaleras). La evaluación se realizó en una escala Likert de 8 puntos (0 a 7), siendo 0 el funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la capacidad del médico para comunicar opciones (RTT-COMC) del médico del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para comunicar sus elecciones o preferencias, que puede incluir el uso de medios no verbales como el contacto visual o los gestos. La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de comunicación verbal del médico del síndrome de Rett (RTT-VCOM)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para comunicarse verbalmente (p. ej. palabras y frases). La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la gravedad de la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Una escala de 7 puntos que califica la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia del médico con sujetos que tienen el mismo diagnóstico. Se evalúa la gravedad de la enfermedad de un sujeto en el momento de la calificación: 1, normal, nada enfermo; 2, casi enfermo; 3, levemente enfermo; 4, moderadamente enfermo; 5, marcadamente enfermo; 6, gravemente enfermo; o 7, extremadamente enfermo.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total del Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett (RTT-CBI) (Ítems 1 a 24)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La escala del Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett (RTT-CBI) tiene como objetivo abordar directamente la carga del cuidador e indirectamente evaluar la importancia de los efectos del tratamiento sobre la función en el contexto de las actividades de la vida diaria. Las calificaciones están en una escala Likert de 5 puntos que incluye: 0-nunca; 1-rara vez; 2-a veces; 3-frecuentemente y 4-casi siempre. Al igual que en el Inventario de carga del cuidador original, el RTT-CBI tiene 24 ítems redactados negativamente (ítems del 1 al 24), lo que arroja una puntuación total de hasta 96. El RTT-CBI tiene un rango de 0 a 96 y una puntuación más alta representa un peor resultado.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la calidad de vida general de la Escala de Impacto de la Discapacidad Neurológica Infantil (ICND)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La calidad de vida general del sujeto también se califica respondiendo a lo siguiente: "Califique la 'calidad de vida' general de su hijo en la siguiente escala. Elige el número que creas que es mejor y enciérralo." Las opciones van desde 1 ("Deficiente") hasta 6 ("Excelente").
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio de la línea de base a la semana 12 en la comunicación y el comportamiento simbólico Desarrollo de las escalas
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Escala de detección estandarizada para evaluar la comunicación y las habilidades pre-lingüísticas en niños pequeños de 12 a 24 meses y puede usarse con niños mayores con retraso en el desarrollo. El CSBS-DP incluye un conjunto de tres medidas separadas: la lista de verificación infantil más grande, un cuestionario de seguimiento y una muestra de comportamiento. En este estudio solo se utilizó la lista de verificación infantil-bañador (CSBS-DP-IT). La lista de verificación CSBS-DP-IT es una escala de calificación de 24 ítems y cada elemento se califica utilizando una calificación de frecuencia de tres niveles: "aún no", "a veces" y "a menudo". El puntaje compuesto social CSBS-DP-IT El rango fue de 0 a 26 y un puntaje más alto representó un peor resultado. Se pueden calcular tres puntajes compuestos: 1) compuesto social; 2) Compuesto del habla; 3) Compuesto simbólico.
Duración del tratamiento de 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biomed Industries, Inc.

Colaboradores

Bioneurals Ltd

Investigadores

  • Director de estudio: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Director de estudio: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Director de estudio: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BIO-2025R02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No planeamos poner a disposición de otros investigadores a disposición de los datos individuales de los participantes (IPD)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir