Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

For at undersøge effektiviteten af ​​behandling med oral NA-921 (Bionetide) versus placebo hos kvinder med Rett-syndrom

24. marts 2026 opdateret af: Biomed Industries, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel-gruppe fase 3-undersøgelse af bionetide til behandling af piger og kvinder med Rett-syndrom

Primært mål • At undersøge effektiviteten af ​​behandling med oral bionetide versus placebo hos piger og kvinder med Rett -syndrom

Nøgle sekundært mål

• At undersøge effektiviteten af ​​behandlingen med oral bionetide versus placebo om evne til at kommunikere hos piger og kvinder med Rett -syndrom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Co-primære endepunkter

  • Rett Syndrome Adfærdsspørgeskema (RSBQ) Total Score - Skift fra baseline til uge 12
  • Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score i uge 12

Nøgle sekundært slutpunkt

Skift fra baseline til uge 12 i:

• Kommunikation og symbolsk adfærdsskala Udviklingsprofil ™ Infant-Toddler tjekliste-Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Parkville, Victoria, Australien, 3010
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90045
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94104
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80042
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  1. Kvindelige forsøgspersoner 5 til 20 år, inklusive, ved screening
  2. Kropsvægt ≥12 kg ved screening
  3. Kan sluge undersøgelsesmedicinen leveret som en flydende opløsning eller kan tage den med gastrostomirør
  4. Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT)
  5. Har en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  6. Har et stabilt mønster af anfald eller har ikke haft nogen anfald inden for 8 uger efter screening
  7. Emner med fødedygtige potentiale skal undlade at stemme fra seksuel aktivitet i undersøgelsens varighed og i mindst 30 dage derefter eller skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder. Emne må ikke være gravid eller amme.
  8. Motivets plejeperson er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogfærdigheder til at gennemføre plejepersonalerne
  9. Emne og plejeperson (er) skal opholde sig på et sted, hvor undersøgelsesmedicin kan leveres og har været i deres nuværende bopæl i mindst 3 måneder før screeningen

Ekskluderingskriterier

  1. Er blevet behandlet med insulin inden for 12 uger efter baseline
  2. Har nuværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyreoidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre, lever, luftvejs eller gastrointestinal sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom) eller har større operation planlagt under undersøgelsen
  3. Har en historie med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  4. Har betydelig, ukorrigeret visuel eller ukorrigeret hørselsnedsættelse
  5. Har en historie med eller nuværende malignitet
  6. Har en kendt historie eller symptomer på langt QT -syndrom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bionetide
Eksperimentel: Bionetide Bionetide-opløsning af 20-40 ml baseret på individets vægt ved baseline, administreret to gange dagligt med munden eller gastrostomi-røret (G-rør)
Medicin: Bionetide
Bionetide-opløsning af 20-40 ml baseret på individets vægt ved baseline, administreret to gange dagligt med munden eller gastrostomi-røret (G-rør)
Andre navne:
  • NA-921
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Bionetide Placebo -løsning administreret baseret på motivets vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger
Medicin: Placebo

Placebo

• Bionetide placebo -løsning administreret baseret på individets vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger

Andre navne:
  • Placebo af Bionedtide
  • NA-921 Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score i uge 12
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
For at vurdere, hvor meget forsøgspersonens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand, bruges en 7-trins skala fra 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt værre. , 6=meget værre, 7=meget meget værre.
12 ugers behandlingsvarighed
Rett Syndrome Adfærdsspørgeskema (RSBQ) Total Score - Skift fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
RSBQ er en 45-punkts plejepersonskala, der inkluderer 45 poster, 39 af dem grupperet i 8 underskalaer, hvis ratings afspejler sværhedsgraden og hyppigheden af ​​symptomer. Elementer er klassificeret som 0 (ikke sandt), 1 (noget eller undertiden sandt) eller 2 (meget sandt). De 8 underskalaer er generelle humør, åndedrætsproblemer, håndadfærd, ansigtsbevægelser, kropsgøvning/udtryksløst ansigt, opførsel om natten, frygt/angst og gå/stående. Resultater for punkt 31 vendes i beregningen af ​​den samlede score. Den samlede score varierer fra 0 til 90 og beregnes som summen af ​​varescore. Højere score betyder værre opførsel.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i virkningen af ​​Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) samlet score
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
The Impact of Childhood Neurologic Disability-skalaen (ICND) evaluerer effekten af ​​fire tilstande eller helbredsproblemer på 11 aspekter af et barns eller families liv som "meget", "nogle", "lidt", "slet ikke" eller "Gælder ikke". De fire tilstande eller helbredsproblemer er 1) uopmærksomhed, impulsivitet eller humør, 2) evne til at tænke og huske, 3) neurologiske eller fysiske begrænsninger og 4) epilepsi. ICND-scoren i området fra 0 til 132, og en højere score repræsenterer et dårligere resultat.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af håndfunktion (RTT-HF)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at bruge hænderne til funktionelle formål (såsom at række ud efter og gribe om genstande, selvføde eller tegne). Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af ambulation og grovmotoriske færdigheder (RTT-AMB)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at sidde, stå og bevæge sig (f.eks. gå, løbe og gå på trapper). Vurderingen blev foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0 til 7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 som den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af evne til at kommunikere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at kommunikere deres valg eller præferencer, hvilket kan omfatte brug af nonverbale midler såsom øjenkontakt eller fagter. Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Verbal Communication (RTT-VCOM)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at kommunikere verbalt (f.eks. ord og vendinger). Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
En 7-trins skala, der vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens erfaring med forsøgspersoner, der har samme diagnose. Et forsøgsperson vurderes ud fra sygdommens sværhedsgrad på tidspunktet for vurderingen: 1, normal, slet ikke syg; 2, grænsesyg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Total Score (Punkter 1-24)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) skalaen er beregnet til direkte at adressere omsorgspersonbyrden og indirekte vurdere betydningen af ​​behandlingseffekter på funktion i sammenhæng med dagligdags aktiviteter. Bedømmelser er på en 5-punkts Likert-skala, herunder: 0-aldrig; 1-sjældent; 2-nogle gange; 3-hyppigt og 4-næsten altid. Som i den oprindelige Caregiver Burden Inventory har RTT-CBI 24 negativt formulerede elementer (punkter 1 til 24), hvilket giver en samlet score på op til 96. RTT-CBI intervallet er 0 til 96, og en højere score repræsenterer et dårligere resultat.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i samlet livskvalitetsvurdering af virkningen af ​​Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Den overordnede livskvalitet for emnet vurderes også ved at svare på følgende: "Vurder venligst dit barns overordnede 'Livskvalitet' på skalaen nedenfor. Vælg det tal, som du føler er bedst, og sæt en cirkel om det." Valgmulighederne spænder fra 1 ("Dårlig") til 6 ("Fremragende").
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i kommunikation og symbolsk adfærd skalaer udviklingsmæssig udvikling
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Standardiseret screeningsskala til vurdering af kommunikation og præ-linguistiske færdigheder hos små børn 12-24 måneder og kan bruges med ældre børn med udviklingsforsinkelse. CSBS-DP inkluderer en pakke med tre separate mål: spædbarnet-toddler tjekliste, et opfølgende plejepersonale spørgeskema og en adfærdsprøve. I denne undersøgelse blev der kun anvendt spædbarn-toddler (CSBS-DP-IT) checkliste. CSBS-DP-IT-checklisten er en 24-punkts vurderingsskala, og hvert element scores ved hjælp af en tre-niveau-rating af frekvens: "Ikke endnu", "undertiden" og "ofte". CSBS-DP-IT Social Composite Score var området 0 til 26, og en højere score repræsenterede et værre resultat. Tre sammensatte scoringer kan beregnes: 1) social sammensat; 2) talekomposit; 3) symbolsk sammensat.
12 ugers behandlingsvarighed

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Samarbejdspartnere

Bioneurals Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studieleder: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studieleder: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

30. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIO-2025R02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Vi planlægger ikke at stille individuelle deltagerdata (IPD) til rådighed for andre forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner