Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Per studiare l'efficacia del trattamento con Na-921 orale (bionetide) rispetto al placebo nelle femmine con sindrome rett

24 marzo 2026 aggiornato da: Biomed Industries, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in group parallelo del bionetide per il trattamento di ragazze e donne con sindrome rett

Obiettivo primario • Studiare l'efficacia del trattamento con bionetide orale rispetto a placebo in ragazze e donne con sindrome rett

Obiettivo secondario chiave

• Per studiare l'efficacia del trattamento con bionetide orale rispetto al placebo sulla capacità di comunicare in ragazze e donne con sindrome rett

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Endpoint co-primari

  • Punteggio totale del comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) Punteggio totale - Modifica dal basale alla settimana 12
  • Punteggio clinico di impressione globale (CGI-I) alla settimana 12

Endpoint secondario chiave

Cambia dal basale alla settimana 12 in:

• Comunicazione e comportamento simbolico scale Development Profile ™ Infant-Toddler Elenco di controllo-Punteggio composito sociale (CSBS-DP-IT Social)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

210

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Reclutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Reclutamento
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Contatto:
        • Contatto:
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90045
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Contatto:
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94104
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80042
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Soggetti femminili di età compresa tra 5 e 20 anni, inclusi, allo screening
  2. Peso corporeo ≥12 kg allo screening
  3. Può ingoiare il farmaco di studio fornito come soluzione liquida o può prenderlo mediante tubo di gastrostomia
  4. Ha una sindrome rett classica/tipica (RTT)
  5. Ha una mutazione documentata che causa la malattia nel gene MECP2
  6. Ha un modello stabile di convulsioni o non ha avuto convulsioni, entro 8 settimane dallo screening
  7. I soggetti del potenziale di gravidanza devono astenersi dall'attività sessuale per la durata dello studio e per almeno 30 giorni in seguito o devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettabili. Il soggetto non deve essere incinta o l'allattamento al seno.
  8. Il caregiver del soggetto è di lingua inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver
  9. Soggetto e caregiver (s) devono risiedere in un luogo in cui lo studio può essere consegnato e sono stati nella loro attuale residenza per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione

  1. È stato trattato con insulina entro 12 settimane dal basale
  2. Ha attuali cardiovascolari clinicamente significativi, endocrini (come ipo- o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o malattia gastrointestinale (come malattie celiache dell'oro) o ha una chirurgia importante pianificato durante lo studio
  3. Ha una storia di o attuali, malattie cerebrovascolari o traumi cerebrali
  4. Ha una compromissione dell'udito visiva o non corretta non corretta
  5. Ha una storia o attuale, malignità
  6. Ha una storia nota o sintomi della sindrome di QT a lungo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bionetide
Sperimentale: soluzione di bionetide di bionetide di 20-40 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per boccone o tubo di gastrostomia (tubo G)
Droga: Bionetide
Soluzione di bionetide di 20-40 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per boccone o tubo di gastrostomia (tubo G)
Altri nomi:
  • Na-921
Comparatore placebo: Placebo
Placebo: soluzione di placebo bionetide somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane
Droga: Placebo

Placebo

• Soluzione placebo di bionetide somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane

Altri nomi:
  • Placebo di bionedtide
  • NA-921 Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio clinico globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I) alla settimana 12
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Per valutare quanto la malattia del soggetto è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale, viene utilizzata una scala a 7 punti da 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato , 6=molto peggio, 7=molto molto peggio.
Durata del trattamento di 12 settimane
Punteggio totale del comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) Punteggio totale - Modifica dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
L'RSBQ è una scala di valutazione completata da caregiver a 45 elementi che include 45 articoli, 39 dei quali raggruppati in 8 sottoscale, le cui valutazioni riflettono la gravità e la frequenza dei sintomi. Gli articoli sono classificati come 0 (non vero), 1 (un po 'o talvolta vero) o 2 (molto vero). Le 8 sottoscale sono umore generale, problemi di respirazione, comportamento della mano, movimenti del viso, viso da dondolo/irregolare, comportamenti notturni, paura/ansia e camminata/in piedi. I punteggi per l'articolo 31 sono invertiti nel calcolo del punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 90 e viene calcolato come somma dei punteggi degli articoli. Punteggi più alti significano comportamenti peggiori.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 12 del punteggio totale della Impact of Childhood Neurologic Disability Scale (ICND).
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La scala dell'impatto della disabilità neurologica infantile (ICND) valuta l'effetto di quattro condizioni o problemi di salute su 11 aspetti della vita di un bambino o di una famiglia come "Molto", "Un po'", "Un po'", "Per niente" o "Non si applica". Le quattro condizioni o problemi di salute sono 1) disattenzione, impulsività o umore, 2) capacità di pensare e ricordare, 3) limitazioni neurologiche o fisiche e 4) epilessia. Il punteggio ICND compreso tra 0 e 132 e un punteggio più alto rappresentano un risultato peggiore.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della funzione della mano nella sindrome di Rett (RTT-HF)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di usare le mani per scopi funzionali (come raggiungere e afferrare oggetti, autoalimentarsi o disegnare). La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della deambulazione e delle capacità motorie generali della sindrome di Rett (RTT-AMB)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di sedersi, stare in piedi e deambulare (ad esempio, camminare, correre e salire le scale). La valutazione è stata effettuata su una scala Likert a 8 punti (da 0 a 7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 il danno più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione della capacità di comunicare le scelte del medico nella sindrome di Rett (RTT-COMC)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di comunicare le proprie scelte o preferenze, che può includere l'uso di mezzi non verbali come il contatto visivo o i gesti. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della comunicazione verbale della sindrome di Rett (RTT-VCOM)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di comunicare verbalmente (es. parole e frasi). La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella gravità globale delle impressioni cliniche (CGI-S)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Una scala a 7 punti che valuta la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Un soggetto viene valutato in base alla gravità della malattia al momento della valutazione: 1, normale, per nulla malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, gravemente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale del Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) della sindrome di Rett (elementi 1-24)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La scala Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) ha lo scopo di affrontare direttamente il carico del caregiver e valutare indirettamente il significato degli effetti del trattamento sulla funzione nel contesto delle attività della vita quotidiana. Le valutazioni sono su una scala Likert a 5 punti, tra cui: 0-mai; 1-raramente; 2-a volte; 3-frequentemente e 4-quasi sempre. Come nell'originale Caregiver Burden Inventory, l'RTT-CBI ha 24 item formulati negativamente (item da 1 a 24) che danno un punteggio totale fino a 96. L'intervallo RTT-CBI è compreso tra 0 e 96 e un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione complessiva della qualità della vita dell'impatto della scala di disabilità neurologica infantile (ICND)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La qualità complessiva della vita del soggetto viene valutata anche rispondendo a quanto segue: "Per favore valuta la 'Qualità della vita' complessiva di tuo figlio sulla scala sottostante. Scegli il numero che ritieni migliore e cerchialo." Le scelte vanno da 1 ("Scarso") a 6 ("Eccellente").
Durata del trattamento di 12 settimane
Il cambiamento dal basale alla settimana 12 nella comunicazione e nel comportamento simbolico scale lo sviluppo
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Scala di screening standardizzata per la valutazione della comunicazione e delle capacità pre-linguistiche nei bambini piccoli 12-24 mesi e può essere utilizzata con i bambini più grandi con ritardo nello sviluppo. Il CSBS-DP include una suite di tre misure separate: l'elenco di controllo per bambini, un questionario di caregiver di follow-up e un campione di comportamento. In questo studio è stata utilizzata solo l'elenco di controllo per bambini (CSBS-DP-IT). L'elenco di controllo CSBS-DP-IT è una scala di valutazione a 24 elementi e ogni elemento viene valutato utilizzando una valutazione di frequenza a tre livelli: "non ancora", "a volte" e "spesso". Il punteggio composito sociale CSBS-DP-IT L'intervallo era da 0 a 26 e un punteggio più alto rappresentava un risultato peggiore. È possibile calcolare tre punteggi compositi: 1) composito sociale; 2) discorso composito; 3) Composito simbolico.
Durata del trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Collaboratori

Bioneurals Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Direttore dello studio: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Direttore dello studio: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BIO-2025R02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non prevediamo di rendere disponibili i dati dei singoli partecipanti (IPD) per altri ricercatori

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi