Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Aby zbadać skuteczność leczenia doustnym Na-921 (bionetyd) w porównaniu z placebo u kobiet z zespołem Rett

24 marca 2026 zaktualizowane przez: Biomed Industries, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie fazy 3 w fazie 3 w leczeniu dziewcząt i kobiet z zespołem Retta

Główny cel • Zbadanie skuteczności leczenia bionetydem doustnym w porównaniu z placebo u dziewcząt i kobiet z zespołem Rett

Kluczowy cel wtórny

• W celu zbadania skuteczności leczenia bionetydem doustnym w porównaniu z placebo na temat zdolności komunikowania się u dziewcząt i kobiet z zespołem Rett

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Punkty końcowe współpracy

  • Kwestionariusz zachowania zespołu Rett (RSBQ) Całkowity wynik - zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia
  • Kliniczny wynik globalnego wrażenia (CGI-I) w 12. tygodniu

Kluczowy wtórny punkt końcowy

Zmiana z linii bazowej na 12 tygodnia w:

• Skale zachowań komunikacyjnych i symbolicznych profilu rozwoju ™ Lista kontrolna niemowląt-Wynik z kompozytem społecznym (CSBS-DP-IT)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

210

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90045
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94104
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80042
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  1. Kobiety w wieku od 5 do 20 lat, włącznie, podczas kontroli
  2. Masa ciała ≥12 kg przy badaniach przesiewowych
  3. Może przełknąć badane leki podane jako roztwór płynny lub może go przyjmować za pomocą rurki gastrostomicznej
  4. Ma klasyczny/typowy zespół rett (RTT)
  5. Ma udokumentowaną mutację powodującą chorobę w genie MECP2
  6. Ma stabilny wzór napadów lub nie miał napadów, w ciągu 8 tygodni od badań przesiewowych
  7. Badani o potencjale dziecięcej muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej na czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni później lub muszą zgodzić się na zastosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji. Pacjent nie może być w ciąży ani karmiący piersią.
  8. Opiekun podmiotu jest anglojęzyczny i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć oceny opiekuna
  9. Przedmiot i opiekunowie muszą mieszkać w miejscu, do którego można dostarczyć badany lek i być w obecnej rezydencji przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem

Kryteria wykluczenia

  1. Został leczony insuliną w ciągu 12 tygodni od wartości wyjściowej
  2. Ma obecny klinicznie istotny układ sercowo-naczyniowy, endokrynany (taki jak hipo- lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), choroba nerkowa, wątrobowa, układ oddechowa lub żołądkowo Planowane podczas badania
  3. Ma historię lub obecną chorobę mózgową lub uraz mózgu
  4. Ma znaczące, nieskorygowane wizualne lub nieskorygowane upośledzenie słuchu
  5. Ma historię lub obecną nowotwory
  6. Ma znaną historię lub objawy długiego zespołu QT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bionetide
Eksperymentalne: bionetydowe roztwór bionetydowy 20-40 ml w oparciu o wagę pacjenta na początku, podawane dwa razy dziennie jamy ustnej lub rurki gastrostomicznej (rurka G)
Lek: Bionetide
Roztwór bionetydowy 20-40 ml na podstawie wagi pacjenta na początku, podawany dwa razy dziennie jamy ustnej lub rurki gastrostomicznej (rurka G)
Inne nazwy:
  • NA-921
Komparator placebo: Placebo
Placebo: Bionetide Placebo ROZTOMINES Podawane na podstawie wagi pacjenta na początku, dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Lek: Placebo

Placebo

• Bionetide roztwór placebo podawane na podstawie wagi pacjenta na początku, dwa razy dziennie przez 12 tygodni

Inne nazwy:
  • Placebo z bionedtide
  • NA-921 placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalna ocena poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni Czas trwania leczenia
Aby ocenić, jak bardzo stan pacjenta uległ poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego, stosuje się 7-punktową skalę od 1 = bardzo duża poprawa, 2 = duża poprawa, 3 = minimalna poprawa, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorzej , 6=dużo gorzej, 7=bardzo dużo gorzej.
12 tygodni Czas trwania leczenia
Kwestionariusz zachowania zespołu Rett (RSBQ) Całkowity wynik - zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodnia
RSBQ to 45-elementowa skala oceny, która zawiera 45 pozycji, z których 39 zgrupowano w 8 podskal, których oceny odzwierciedlają nasilenie i częstotliwość objawów. Pozycje są oceniane jako 0 (nieprawda), 1 (nieco lub czasem prawdziwe) lub 2 (bardzo prawdziwe). 8 podskal to ogólny nastrój, problemy z oddychaniem, zachowanie dłoni, ruchy twarzy, bujanie ciała/bez wyrazu twarzy, zachowania nocne, strach/lęk oraz chodzenie/stojąc. Wyniki dla pozycji 31 ​​są odwrócone w obliczaniu całkowitego wyniku. Całkowity wynik wynosi od 0 do 90 i jest obliczany jako suma wyników pozycji. Wyższe wyniki oznaczają gorsze zachowanie.
Linia bazowa i 12 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w całkowitym wyniku w skali wpływu niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Skala Wpływu Niepełnosprawności Neurologicznej Dzieciństwa (ICND) ocenia wpływ czterech schorzeń lub problemów zdrowotnych na 11 aspektów życia dziecka lub rodziny jako „Dużo”, „Trochę”, „Trochę”, „W ogóle” lub "Nie dotyczy". Cztery stany lub problemy zdrowotne to: 1) brak uwagi, impulsywność lub nastrój, 2) zdolność myślenia i zapamiętywania, 3) ograniczenia neurologiczne lub fizyczne oraz 4) epilepsja. Wynik ICND mieści się w zakresie od 0 do 132, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie funkcji ręki przez klinicystę z zespołem Retta (RTT-HF)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do używania rąk w celach funkcjonalnych (takich jak sięganie i chwytanie przedmiotów, samodzielne jedzenie lub rysowanie). Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie klinicysty dotyczącej chodzenia i sprawności motorycznej dużej motoryki z zespołem Retta (RTT-AMB)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do siedzenia, stania i poruszania się (np. chodzenia, biegania i wchodzenia po schodach). Oceny dokonano w 8-punktowej skali Likerta (od 0 do 7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najpoważniejsze upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie klinicysty z zespołem Retta w zakresie zdolności do komunikowania wyborów (RTT-COMC)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do komunikowania swoich wyborów lub preferencji, co może obejmować użycie środków niewerbalnych, takich jak kontakt wzrokowy lub gesty. Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie komunikacji werbalnej przez klinicystę z zespołem Retta (RTT-VCOM)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do komunikowania się werbalnie (np. słowa i wyrażenia). Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie globalnej nasilenia wyświetleń klinicznych (CGI-S)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
7-punktowa skala oceniająca ciężkość choroby pacjenta w momencie oceny w porównaniu z doświadczeniem klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Pacjenta ocenia się na podstawie ciężkości choroby w momencie oceny: 1, w normie, wcale nie chory; 2, granica choroby; 3, lekko chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Inwentarzu Obciążeń Opiekunów Zespołu Retta (RTT-CBI) Całkowity wynik (elementy 1-24)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Skala Inwentarza Obciążeń Opiekunów Zespołu Retta (RTT-CBI) ma na celu bezpośrednie uwzględnienie obciążeń opiekunów i pośrednią ocenę znaczenia wpływu leczenia na funkcjonowanie w kontekście codziennych czynności. Oceny podawane są w 5-punktowej skali Likerta, obejmującej: 0 – nigdy; 1-rzadko; 2-czasami; 3 – często i 4 – prawie zawsze. Podobnie jak w oryginalnym Inwentarzu Obciążeń Opiekunów, RTT-CBI zawiera 24 pozycje o negatywnym brzmieniu (pozycje od 1 do 24), co daje łączny wynik do 96. W RTT-CBI zakres wynosi od 0 do 96, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ogólnej ocenie jakości życia w skali wpływu skali niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Ogólną jakość życia pacjenta ocenia się także w następujący sposób: „Proszę ocenić ogólną jakość życia swojego dziecka na poniższej skali. Wybierz liczbę, która Twoim zdaniem jest najlepsza i zakreśl ją.” Do wyboru są wartości od 1 („Słaby”) do 6 („Doskonały”).
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana z wartości odniesienia na 12 tygodnia w skali komunikacji i symbolicznych zachowań rozwojowych
Ramy czasowe: 12 -tygodniowy czas leczenia
Standaryzowana skala badań przesiewowych w celu oceny umiejętności komunikacyjnych i przed lingwistycznych u małych dzieci w wieku 12–24 miesięcy i może być stosowana ze starszymi dziećmi z opóźnieniem rozwojowym. CSBS-DP zawiera pakiet trzech oddzielnych miar: listy kontrolnej niemowląt, kwestionariuszowi opiekuna i próbki zachowania. W tym badaniu stosowano tylko listę kontrolną dla niemowląt (CSBS-DP-IT). Lista kontrolna CSBS-DP-IT to 24-elementowa skala oceny, a każda pozycja jest oceniana przy użyciu trzypoziomowej oceny częstotliwości: „jeszcze nie”, „czasami” i „często”. Wynik CSBS-DP-IT Composite Zakres wynosił od 0 do 26, a wyższy wynik stanowił gorszy wynik. Można obliczyć trzy wyniki złożone: 1) kompozyt społeczny; 2) kompozyt mowy; 3) Symboliczny kompozyt.
12 -tygodniowy czas leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Współpracownicy

Bioneurals Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Dyrektor Studium: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Dyrektor Studium: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BIO-2025R02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie planujemy udostępniać indywidualnych danych uczestników (IPD) innym badaczom

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj