Чтобы исследовать эффективность лечения пероральным NA-921 (бионетид) по сравнению с плацебо у женщин с синдромом Ретта
24 марта 2026 г. обновлено: Biomed Industries, Inc.
Рандомизированное двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование фазы 3 бионетида для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта
Первичная цель • исследовать эффективность лечения пероральным бионетидом по сравнению с плацебо у девочек и женщин с синдромом Ретта
Ключевая вторичная цель
• Чтобы исследовать эффективность лечения пероральным бионетидом по сравнению с плацебо на способность общаться у девочек и женщин с синдромом Ретта
Обзор исследования
Подробное описание
Совместные конечные точки
- Анкета поведения синдрома Ретта (RSBQ) Общий балл - переход с базовой линии на 12 неделе 12
- Клинический глобальный стимул впечатление (CGI-I) Оценка на 12 неделе
Ключевая вторичная конечная точка
Переход с базовой линии к 12 неделе в:
• Коммуникация и символическое поведение шкалы профиль развития ™ Контрольный список младенцев-тоддлера-Социальный составной балл (CSBS-DP-IT Social)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
210
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jennifer Thomposn, MS
- Номер телефона: 1-800-824-5135
- Электронная почта: research@biomedind.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: David L Nguyen, PhD
- Номер телефона: 1-800-824-5135
- Электронная почта: research@biomedind.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Рекрутинг
- Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Рекрутинг
- Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Австралия, 3084
- Рекрутинг
- Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3010
- Рекрутинг
- Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Michael Willis
- Номер телефона: 18008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
-
Контакт:
- Michael Willis
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90045
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
-
Контакт:
- Michael Willis
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
-
Контакт:
- Michael Willis
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008145135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94104
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80042
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Рекрутинг
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
-
Контакт:
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Рекрутинг
- Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
-
Контакт:
- Michael Willis, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
Контакт:
- Jennifer Thompson, MS
- Номер телефона: 8008245135
- Электронная почта: research@biomedind.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Женщины -субъекты от 5 до 20 лет, включительно, на скрининге
- Вес тела ≥12 кг при скрининге
- Может проглотить исследуемое лекарство, предоставленное в качестве жидкого раствора, или может принять его гастростомической трубкой
- Имеет классический/типичный синдром Rett (RTT)
- Имеет задокументированную мутацию, вызывающую заболевание в гене MECP2
- Имеет стабильную схему судорог или не имел судорог, в течение 8 недель после скрининга
- Субъекты детородного потенциала должны воздерживаться от сексуальной активности в течение всего исследования и в течение не менее 30 дней после этого или согласиться использовать приемлемые методы контрацепции. Субъект не должен быть беременной или кормить грудью.
- Опекун субъекта является англоязычным и обладает достаточными языковыми навыками, чтобы завершить оценки попечителя
- Субъект и попечитель (ы) должны находиться в месте, в котором может быть доставлен учебный препарат и находился в их нынешней резиденции в течение не менее 3 месяцев до проверки
Критерии исключения
- Был обработан инсулином в течение 12 недель после базовой линии
- В настоящее время клинически значимый сердечно-сосудистый, эндокринный (такой как гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечная, печеночная, респираторная или желудочно-кишечная заболевания (такие как гнеакция или воспалительное заболевание кишечника) или имеет основные хирургии запланировано во время исследования
- Имеет в анамнезе или в настоящее время цереброваскулярные заболевания или травмы головного мозга
- Имеет значительное, некорректированное визуальное или некорректированное нарушение слуха
- Имеет историю или нынешнюю злокачественную опухоль
- Имеет известную историю или симптомы синдрома длинного QT
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Бионетид
Экспериментальный: бионетид раствор бионетида 20-40 мл на основе веса субъекта в начале исследования, вводимый два раза в день во рту или гастростомической трубке (G-труб)
|
Бионетид раствор 20-40 мл на основе веса субъекта на исходном уровне, вводимый два раза в день в рот или гастростомическом трубке (G-Tube)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо: раствор бионетидного плацебо, вводимый на основе веса субъекта на исходном уровне, два раза в день в течение 12 недель
|
Плацебо • Раствор бионетид -плацебо, вводимый на основе веса субъекта на исходном уровне, два раза в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Чтобы оценить, насколько улучшилось или ухудшилось состояние пациента по сравнению с исходным состоянием, используется 7-балльная шкала: 1 = очень сильное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = отсутствие изменений, 5 = минимальное ухудшение. , 6=намного хуже, 7=намного хуже.
|
12 недель лечения
|
|
Анкета поведения синдрома Ретта (RSBQ) Общий балл - переход с базовой линии на 12 неделе 12
Временное ограничение: Базовая линия и 12 неделей
|
RSBQ представляет собой шкалу оценки, выполненная из 45 пунктов, которая включает в себя 45 пунктов, 39 из них сгруппированы в 8 подшкал, оценки которых отражают тяжесть и частоту симптомов.
Элементы оценены как 0 (не правда), 1 (несколько или иногда верно) или 2 (очень верно).
8 подшкал-это общее настроение, проблемы с дыханием, поведение рук, движения лица, качалка/безрассудное лицо, ночное поведение, страх/беспокойство и ходьба/стоя.
Оценки для пункта 31 обращаются вспять при расчете общей оценки.
Общая оценка колеблется от 0 до 90 и рассчитывается как сумма баллов элемента.
Более высокие оценки означают худшее поведение.
|
Базовая линия и 12 неделей
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла по шкале детской неврологической инвалидности (ICND) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Шкала «Влияние детской неврологической инвалидности» (ICND) оценивает влияние четырех состояний или проблем со здоровьем на 11 аспектов жизни ребенка или семьи как «Сильное», «Некоторые», «Немного», «Ничего» или «Не применяется».
Четыре состояния или проблемы со здоровьем: 1) невнимательность, импульсивность или настроение, 2) способность думать и запоминать, 3) неврологические или физические ограничения и 4) эпилепсия.
Оценка ICND находится в диапазоне от 0 до 132, более высокий балл означает худший результат.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение клинической оценки функции рук при синдроме Ретта на 12-й неделе (RTT-HF)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Клиническая оценка способности субъекта использовать свои руки для функциональных целей (например, дотягиваться и хватать предметы, самостоятельно есть или рисовать).
Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение клинической оценки способности передвигаться и навыков крупной моторики при синдроме Ретта по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе (RTT-AMB)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Клиническая оценка способности субъекта сидеть, стоять и передвигаться (например, ходить, бегать и подниматься по лестнице).
Оценка проводилась по 8-балльной шкале Лайкерта (от 0 до 7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели клинического рейтинга способности к общению при синдроме Ретта (RTT-COMC)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Клиническая оценка способности субъекта сообщать о своем выборе или предпочтениях, которая может включать использование невербальных средств, таких как зрительный контакт или жесты.
Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели клинического рейтинга вербального общения при синдроме Ретта (RTT-VCOM)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Клиническая оценка способности субъекта вербально общаться (например,
слова и фразы).
Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение показателя клинической общей тяжести впечатления (CGI-S) от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
7-балльная шкала, которая оценивает тяжесть заболевания субъекта на момент оценки по отношению к опыту врача с субъектами с таким же диагнозом.
Субъект оценивается по тяжести заболевания на момент оценки: 1, нормальный, совсем не болен; 2, пограничное заболевание; 3, легко болен; 4 — средней степени тяжести; 5 — серьезно болен; 6, тяжело болен; или 7, крайне болен.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение общего балла по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе в Опросе нагрузки на лиц, осуществляющих уход, при синдроме Ретта (RTT-CBI) (пункты 1–24)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Шкала оценки нагрузки на лиц, осуществляющих уход при синдроме Ретта (RTT-CBI), предназначена для непосредственного определения нагрузки на лиц, осуществляющих уход, и косвенной оценки значимости воздействия лечения на функции в контексте повседневной деятельности.
Оценки выставляются по 5-балльной шкале Лайкерта, включая: 0 – никогда; 1-редко; 2-иногда; 3-часто и 4-почти всегда.
Как и в исходном Опросе нагрузки лиц, осуществляющих уход, RTT-CBI содержит 24 пункта с отрицательной формулировкой (пункты с 1 по 24), что дает общий балл до 96.
Диапазон значений RTT-CBI составляет от 0 до 96, более высокий балл означает худший результат.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение общего рейтинга качества жизни по шкале детской неврологической инвалидности (ICND) по сравнению с исходным уровнем к 12-й неделе.
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Общее качество жизни субъекта также оценивается путем ответа на следующий вопрос: «Пожалуйста, оцените общее «Качество жизни» вашего ребенка по шкале, расположенной ниже.
Выберите число, которое, по вашему мнению, лучше всего, и обведите его».
Возможные варианты варьируются от 1 («Плохо») до 6 («Отлично»).
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Переход с базовой линии на 12 неделе в общении и символическом поведении масштабирует развитие
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Стандартизированная шкала скрининга для оценки общения и долингвистических навыков у маленьких детей 12-24 месяцев и может использоваться со старшими детьми с задержкой развития.
CSBS-DP включает в себя набор из трех отдельных мер: контрольный список младенцев-тоддлера, анкету для последующего ухода и выборку поведения.
В этом исследовании был использован только контрольный список младенцев (CSBS-DP-IT).
Контрольный список CSBS-DP-IT представляет собой шкалу рейтинга из 24 пунктов, и каждый элемент оценивается с использованием трехуровневого рейтинга частоты: «еще не», «иногда» и «часто».
Социальный составной балл CSBS-DP-IT. Диапазон составил от 0 до 26, а более высокий балл представлял собой худший результат.
Можно рассчитать три композитных показателя: 1) социальный состав; 2) речевой композит; 3) Символический композит.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Директор по исследованиям: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Директор по исследованиям: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
30 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 февраля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 февраля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейроповеденческие проявления
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Интеллектуальная недееспособность
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Х-связанная умственная отсталость
- Синдром Ретта
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
Другие идентификационные номера исследования
- BIO-2025R02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Мы не планируем делать отдельные данные участника (IPD) доступными другим исследователям
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .