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Para investigar a eficácia do tratamento com NA-921 oral (bionetida) versus placebo em fêmeas com síndrome de Rett

24 de março de 2026 atualizado por: Biomed Industries, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e em grupo paralelo 3 de bionetida para o tratamento de meninas e mulheres com síndrome de Rett

Objetivo Primário • Investigar a eficácia do tratamento com bionetida oral versus placebo em meninas e mulheres com síndrome de Rett

Objetivo secundário chave

• Investigar a eficácia do tratamento com bionetida oral versus placebo na capacidade de se comunicar em meninas e mulheres com síndrome de Rett

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Terminais co-primários

  • Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação total - Mudança de linha de base para a semana 12
  • Pontuação clínica de Impressão Global (CGI-I) na semana 12

Principal de terminal secundário

Mudança da linha de base para a semana 12 em:

• Comunicação e comportamento simbólico Escalas de desenvolvimento Perfil Profile ™ Infant-Toddler Lista de verificação-Pontuação composta social (CSBS-DP-IT Social)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

210

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Recrutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Contato:
        • Contato:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Contato:
        • Contato:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Austrália, 3084
        • Recrutamento
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Contato:
        • Contato:
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3010
        • Recrutamento
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Contato:
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Contato:
        • Contato:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Contato:
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Contato:
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Contato:
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94104
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Contato:
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Contato:
        • Contato:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Contato:
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Contato:
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Contato:
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Contato:
        • Contato:
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Contato:
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Contato:
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Contato:
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão

  1. Mulheres de 5 a 20 anos de idade, inclusive na triagem
  2. Peso corporal ≥12 kg na triagem
  3. Pode engolir o medicamento de estudo fornecido como uma solução líquida ou pode levá -la pelo tubo de gastrostomia
  4. Tem síndrome de Rett clássica/típica (RTT)
  5. Tem uma mutação causadora de doenças documentadas no gene mecp2
  6. Tem um padrão estável de convulsões ou não teve convulsões, dentro de 8 semanas após a triagem
  7. Os indivíduos do potencial de gravidez devem se abster de atividade sexual durante a duração do estudo e por pelo menos 30 dias depois ou devem concordar em usar métodos aceitáveis ​​de contracepção. O sujeito não deve estar grávida ou amamentando.
  8. O cuidador do sujeito é de língua inglesa e possui habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador
  9. Assunto e cuidador (s) deve residir em um local em que o medicamento de estudo pode ser entregue e está em sua residência atual há pelo menos 3 meses antes da triagem

Critérios de exclusão

  1. Foi tratado com insulina dentro de 12 semanas após a linha de base
  2. Possui atual clinicamente significativo cardiovascular, endócrino (como hipo- ou hipertireoidismo, diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 não controlado), renal, hepática, respiratória ou doenças gastrointestinais (como doença celíaca ou doença do arco inflamatória) ou sofrimento importante planejado durante o estudo
  3. Tem uma história de doença cerebrovascular ou trauma cerebral atual
  4. Tem deficiência auditiva significativa e não corrigida
  5. Tem um histórico de malignidade ou atual
  6. Tem uma história ou sintomas conhecidos da síndrome do QT longa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Bionetide
Experimental: solução bionetida bionetida de 20-40 ml com base no peso do sujeito na linha de base, administrado duas vezes ao dia por via oral ou tubo de gastrostomia (tubo G)
Medicamento: Bionetide
Solução de bionetida de 20-40 ml com base no peso do sujeito na linha de base, administrado duas vezes ao dia por boca ou tubo de gastrostomia (tubo G)
Outros nomes:
  • NA-921
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo: Bionetide Placebo Solution administrado com base no peso do sujeito na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas
Medicamento: Placebo

Placebo

• Solução de placebo bionetida administrada com base no peso do sujeito na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas

Outros nomes:
  • Placebo de bionedtide
  • NA-921 Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) na Semana 12
Prazo: 12 semanas de duração do tratamento
Para classificar o quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base, uma escala de 7 pontos é usada de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior , 6=muito pior, 7=muito pior.
12 semanas de duração do tratamento
Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação total - Mudança de linha de base para a semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
O RSBQ é uma escala de classificação preenchida por 45 itens, que inclui 45 itens, 39 deles agrupados em 8 subescalas, cujas classificações refletem a gravidade e a frequência dos sintomas. Os itens são classificados como 0 (não verdadeiro), 1 (um pouco ou às vezes verdadeiro) ou 2 (muito verdadeiro). As 8 subescalas são humor geral, problemas respiratórios, comportamento da mão, movimentos de rosto, rock do corpo/rosto sem expressão, comportamentos noturnos, medo/ansiedade e caminhada/pé. As pontuações para o item 31 são revertidas no cálculo da pontuação total. A pontuação total varia de 0 a 90 e é calculada como a soma das pontuações do item. Pontuações mais altas significam um comportamento pior.
Linha de base e semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação total da escala de impacto da deficiência neurológica infantil (ICND)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A escala Impacto da Deficiência Neurológica Infantil (ICND) avalia o efeito de quatro condições ou problemas de saúde em 11 aspectos da vida de uma criança ou família como "Muito", "Algum", "Um pouco", "Nada" ou "Não se aplica". As quatro condições ou problemas de saúde são 1) desatenção, impulsividade ou humor, 2) capacidade de pensar e lembrar, 3) limitações neurológicas ou físicas e 4) epilepsia. A pontuação da ICND varia de 0 a 132 e uma pontuação mais alta representa um pior resultado.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base até a semana 12 na avaliação clínica da função manual da síndrome de Rett (RTT-HF)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de usar as mãos para fins funcionais (como alcançar e agarrar objetos, alimentar-se sozinho ou desenhar). A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação clínica da síndrome de Rett de deambulação e habilidades motoras grossas (RTT-AMB)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de sentar, ficar em pé e deambular (por exemplo, caminhar, correr e subir escadas). A avaliação foi feita em uma escala Likert de 8 pontos (0 a 7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 como comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação do médico da síndrome de Rett sobre a capacidade de comunicar escolhas (RTT-COMC)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de comunicar suas escolhas ou preferências, que pode incluir o uso de meios não-verbais, como contato visual ou gestos. A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação clínica da comunicação verbal da síndrome de Rett (RTT-VCOM)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Avaliação clínica da capacidade do sujeito de se comunicar verbalmente (por ex. palavras e frases). A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na gravidade da impressão clínica global (CGI-S)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Uma escala de 7 pontos que avalia a gravidade da doença do sujeito no momento da avaliação, em relação à experiência do médico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico. Um sujeito é avaliado quanto à gravidade da doença no momento da classificação: 1, normal, nada doente; 2, mal limítrofe; 3, doença leve; 4, moderadamente doente; 5, gravemente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação total do Inventário de Sobrecarga do Cuidador da Síndrome de Rett (RTT-CBI) (Itens 1-24)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A escala Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) destina-se a abordar diretamente a sobrecarga do cuidador e avaliar indiretamente a importância dos efeitos do tratamento na função no contexto das atividades da vida diária. As classificações estão numa escala Likert de 5 pontos, incluindo: 0-nunca; 1-raramente; 2-às vezes; 3-frequentemente e 4-quase sempre. Tal como no Inventário de Sobrecarga do Cuidador original, o RTT-CBI tem 24 itens formulados negativamente (itens 1 a 24) produzindo uma pontuação total de até 96. O intervalo do RTT-CBI é de 0 a 96 e uma pontuação mais alta representa um resultado pior.
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança da linha de base até a semana 12 na avaliação geral da qualidade de vida da escala de impacto da deficiência neurológica infantil (ICND)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
A qualidade de vida geral do sujeito também é avaliada respondendo ao seguinte: "Por favor, classifique a 'Qualidade de Vida' geral do seu filho na escala abaixo. Escolha o número que você acha melhor e circule-o." As opções variam de 1 (“Ruim”) a 6 (“Excelente”).
Duração do tratamento de 12 semanas
Mudança de linha de base para a semana 12 em comunicação e comportamento simbólico escalas de desenvolvimento
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
Escala de triagem padronizada para avaliar a comunicação e as habilidades pré-linguísticas em crianças pequenas de 12 a 24 meses e podem ser usadas com crianças mais velhas com atraso no desenvolvimento. O CSBS-DP inclui um conjunto de três medidas separadas: a lista de verificação infantil, um questionário de cuidador de acompanhamento e uma amostra de comportamento. Neste estudo, apenas a lista de verificação infantil (CSBS-DP-IT) foi usada. A lista de verificação CSBS-DP-IT é uma escala de classificação de 24 itens e cada item é pontuado usando uma classificação de três níveis da frequência: "ainda não", "às vezes" e "frequentemente". A pontuação composta social CSBS-DP-IT O intervalo foi de 0 a 26 e uma pontuação mais alta representou um resultado pior. Três pontuações compostas podem ser calculadas: 1) composto social; 2) composto de fala; 3) composto simbólico.
Duração do tratamento de 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biomed Industries, Inc.

Colaboradores

Bioneurals Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Diretor de estudo: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Diretor de estudo: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

21 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BIO-2025R02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não planejamos disponibilizar dados de participantes individuais (IPD) para outros pesquisadores

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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