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Pour étudier l'efficacité du traitement par le NA-921 oral (bionétide) par rapport au placebo chez les femmes atteintes du syndrome de Rett

24 mars 2026 mis à jour par: Biomed Industries, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en phase parallèle de phase 3 du bionétide pour le traitement des filles et des femmes atteintes du syndrome de Rett

Objectif principal • Étudier l'efficacité du traitement par le bionétide oral contre le placebo chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Objectif secondaire clé

• Pour étudier l'efficacité du traitement par le bionétide oral par rapport au placebo sur la capacité de communiquer chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Points de terminaison co-primaire

  • Score de comportement du syndrome de Rett (RSBQ) Score total - Changement de la ligne de base à la semaine 12
  • Score clinique mondial d'impression (CGI-I) à la semaine 12

Point d'évaluation secondaire clé

Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans:

• Communication et comportement symbolique échelle le profil de développement ™ ™ Liste de contrôle du nourrisson - Score social (CSBS-DP-IT Social)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

210

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Recrutement
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Contact:
        • Contact:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Contact:
        • Contact:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australie, 3084
        • Recrutement
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Contact:
        • Contact:
      • Parkville, Victoria, Australie, 3010
        • Recrutement
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Contact:
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Contact:
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Contact:
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90045
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Contact:
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Contact:
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94104
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Contact:
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80042
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Contact:
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Contact:
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Contact:
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Contact:
        • Contact:
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Contact:
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Contact:
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion

  1. Sujets féminins de 5 à 20 ans, inclusifs, au dépistage
  2. Poids corporel ≥12 kg au dépistage
  3. Peut avaler le médicament d'étude fourni sous forme de solution liquide ou peut le prendre par tube de gastrostomie
  4. A un syndrome Rett classique / typique (RTT)
  5. A une mutation entraînée par la maladie dans le gène MECP2
  6. A un schéma stable de crises ou n'a eu aucune crise, dans les 8 semaines suivant le dépistage
  7. Les sujets de potentiel de procréation doivent s'abstenir d'une activité sexuelle pendant la durée de l'étude et pendant au moins 30 jours par la suite ou doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception acceptables. Le sujet ne doit pas être enceinte ou allaiter.
  8. Le soignant du sujet est l'anglais et possède des compétences linguistiques suffisantes pour effectuer les évaluations des soignants
  9. Le sujet et les soignants doivent résider dans un endroit où le médicament d'étude peut être livré et est à leur résidence actuelle depuis au moins 3 mois avant le dépistage

Critères d'exclusion

  1. A été traité avec de l'insuline dans les 12 semaines suivant
  2. A actuel cardiovasculaire cliniquement significatif, endocrinien (comme l'hypo- ou l'hyperthyroïdie, le diabète sucré de type 1 ou le diabète sucré de type 2 non contrôlé), la maladie rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) ou une chirurgie majeure ou une chirurgie majeure prévu pendant l'étude
  3. A des antécédents de maladie cérébrovasculaire ou actuelle ou de traumatisme cérébral
  4. A une déficience auditive visuelle ou non corrigée importante et non corrigée
  5. A une histoire de malignité ou actuelle
  6. A des antécédents ou des symptômes connus de syndrome de QT long

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bionétide
Expérimental: Solution de bionétide de bionétide de 20 à 40 ml basé sur le poids du sujet au départ, administré deux fois par jour par la bouche ou le tube de gastrostomie (G-tube)
Médicament: Bionétide
Solution de bionétide de 20 à 40 ml basée sur le poids du sujet au départ, administrée deux fois par jour par voie bouche ou gastrostomie (tube G)
Autres noms:
  • NA-921
Comparateur placebo: Placebo
Placebo: solution de placebo de bionétide administré en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines
Médicament: Placebo

Placebo

• Solution placebo de bionétide administrée en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines

Autres noms:
  • Placebo de bionedtide
  • NA-921 Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) à la semaine 12
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Pour évaluer dans quelle mesure la maladie du sujet s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état de base, une échelle de 7 points est utilisée : 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire. , 6=bien pire, 7=bien pire.
Durée du traitement de 12 semaines
Score total du questionnaire de comportement du syndrome de Rett (RSBQ) - Changement de la ligne de base à la semaine 12
Délai: BASELINE ET SEMAIRE 12
Le RSBQ est une échelle de notation complétée par les soignants de 45 éléments qui comprend 45 éléments, dont 39 regroupés en 8 sous-échelles, dont les notes reflètent la gravité et la fréquence des symptômes. Les éléments sont évalués comme 0 (pas vrai), 1 (un peu ou parfois vrai), ou 2 (très vrai). Les 8 sous-échelles sont l'humeur générale, les problèmes respiratoires, le comportement de la main, les mouvements du visage, le balancement du corps / le visage sans expression, les comportements nocturnes, la peur / l'anxiété et la marche / la position debout. Les scores de l'article 31 sont inversés dans le calcul du score total. Le score total varie de 0 à 90 et est calculé comme la somme des scores d'article. Des scores plus élevés signifient un comportement pire.
BASELINE ET SEMAIRE 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et la semaine 12 du score total de l'échelle d'impact sur le handicap neurologique de l'enfant (ICND)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
L'échelle d'impact du handicap neurologique chez l'enfant (ICND) évalue l'effet de quatre affections ou problèmes de santé sur 11 aspects de la vie d'un enfant ou d'une famille : « Beaucoup », « Un peu », « Un peu », « Pas du tout » ou "Ne s'applique pas". Les quatre conditions ou problèmes de santé sont 1) l'inattention, l'impulsivité ou l'humeur, 2) la capacité de penser et de se souvenir, 3) les limitations neurologiques ou physiques et 4) l'épilepsie. Le score ICND va de 0 à 132 et un score plus élevé représente un pire résultat.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre le départ et la semaine 12 dans l'évaluation clinique du syndrome de Rett de la fonction de la main (RTT-HF)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à utiliser ses mains à des fins fonctionnelles (comme atteindre et saisir des objets, s'alimenter soi-même ou dessiner). L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation clinique du syndrome de Rett concernant la marche et la motricité globale (RTT-AMB)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à s'asseoir, se tenir debout et se déplacer (par exemple, marcher, courir et monter des escaliers). L'évaluation a été réalisée sur une échelle de Likert à 8 points (0 à 7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation par le clinicien du syndrome de Rett de la capacité à communiquer ses choix (RTT-COMC)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à communiquer ses choix ou préférences, qui peut inclure l'utilisation de moyens non verbaux tels que le contact visuel ou les gestes. L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation clinique de la communication verbale du syndrome de Rett (RTT-VCOM)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à communiquer verbalement (par ex. mots et phrases). L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans la gravité de l'impression clinique globale (CGI-S)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Une échelle de 7 points qui évalue la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience du clinicien avec des sujets ayant le même diagnostic. Un sujet est évalué en fonction de la gravité de sa maladie au moment de l'évaluation : 1, normal, pas du tout malade ; 2, limite malade ; 3, légèrement malade ; 4, modérément malade ; 5, nettement malade ; 6, gravement malade ; ou 7, extrêmement malade.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans le score total de l'inventaire du fardeau des soignants du syndrome de Rett (RTT-CBI) (éléments 1 à 24)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
L'échelle Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) vise à aborder directement le fardeau des soignants et à évaluer indirectement l'importance des effets du traitement sur la fonction dans le contexte des activités de la vie quotidienne. Les notes sont basées sur une échelle de Likert à 5 points comprenant : 0-jamais ; 1-rarement ; 2-parfois ; 3-fréquemment et 4-presque toujours. Comme dans l'inventaire original du fardeau des soignants, le RTT-CBI comporte 24 éléments formulés négativement (éléments 1 à 24), ce qui donne un score total allant jusqu'à 96. Le RTT-CBI va de 0 à 96 et un score plus élevé représente un pire résultat.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre le départ et la semaine 12 dans l'évaluation globale de la qualité de vie de l'impact de l'échelle de handicap neurologique chez l'enfant (ICND)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
La qualité de vie globale du sujet est également évaluée en répondant à la question suivante : « Veuillez évaluer la « qualité de vie » globale de votre enfant sur l'échelle ci-dessous. Choisissez le numéro qui vous semble le meilleur et encerclez-le." Les choix vont de 1 (« Mauvais ») à 6 (« Excellent »).
Durée du traitement de 12 semaines
Passer de la ligne de base à la semaine 12 dans la communication et le comportement symbolique échelle le développement
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Échelle de dépistage standardisée pour évaluer la communication et les compétences pré-linguistiques chez les jeunes enfants de 12 à 24 mois et peut être utilisée avec des enfants plus âgés ayant un retard de développement. Le CSBS-DP comprend une suite de trois mesures distinctes: la liste de contrôle du nourrisson, un questionnaire de soignant de suivi et un échantillon de comportement. Dans cette étude, seule la liste de contrôle du nourrisson (CSBS-DP-IT) a été utilisée. La liste de contrôle CSBS-DP-IT est une échelle de notation de 24 éléments et chaque élément est noté en utilisant une note de fréquence à trois niveaux: "pas encore", "parfois" et "souvent". Le score composite social CSBS-DP-IT La plage était de 0 à 26 et un score plus élevé représentait un résultat pire. Trois scores composites peuvent être calculés: 1) composite social; 2) Composite de la parole; 3) Composite symbolique.
Durée du traitement de 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biomed Industries, Inc.

Collaborateurs

Bioneurals Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Directeur d'études: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Directeur d'études: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

30 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2025

Première publication (Réel)

21 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BIO-2025R02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Nous ne prévoyons pas de mettre les données des participants individuels (IPD) à la disposition d'autres chercheurs

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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